Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby AMZ002 ve srovnání s vigabatrinem u účastníků s kojeneckými křečemi
18. dubna 2023 aktualizováno: Amzell
Randomizovaná, otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AMZ002 ve srovnání s vigabatrinem při léčbě kojeneckých spazmů
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost AMZ002 ve srovnání s Vigabatrinem u účastníků s nově diagnostikovanými infantilními spasmy (IS).
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina
- Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
-
Buenos Aires, Argentina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
-
Bron, Francie, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Francie
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
-
Paris, Francie
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Strasbourg, Francie
- Hopital de Hautepierre
-
-
-
-
Dehli
-
New Delhi, Dehli, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indie, 560029
- Indira Gandhi Institute of Child Health
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Ancona, Itálie
- Pediatric Hospital G. Salesi
-
Firenze, Itálie
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
-
Genova, Itálie
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
-
Milano, Itálie
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
-
Neapel, Itálie
- Universita degli Studi di Napoli Federico II
-
Roma, Itálie
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Itálie
- Policlinico Universitario A.Gemelli
-
Verona, Itálie
- Azienda Ospedaliera Universitaria integrata
-
-
-
-
-
Culiacán, Mexiko
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
Mexico City, Mexiko
- HSRT
-
Nuevo León, Mexiko, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko, 02-091
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Polsko
- Institute of Mother and Child
-
-
Gdansk
-
Gdańsk, Gdansk, Polsko
- The University Clinical Center
-
-
Krakow
-
Kraków, Krakow, Polsko
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
- Advent health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02420
- Children's Brain Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 10305
- Staten Island University Hospital, North
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 měsíce až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník byl diagnostikován s IS do 6 týdnů před screeningem. Diagnostická kritéria zahrnují jak klinické spasmy, tak EEG obraz konzistentní s hypsarytmií nebo významnou abnormalitou kompatibilní s IS
- Účastník má normální funkci ledvin definovanou odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) vyšší než [>] 60 mililitrů/minutu (ml/min)/1,73 m^2, vypočteno jako eGFR = 0,413 × (výška [centimetr (cm)] /sérový kreatinin [miligramy na decilitr {mg/dl}])
- Zákonný zástupce účastníka (tj. rodič nebo opatrovník) musí poskytnout písemný informovaný souhlas získaný podle zásad a požadavků Institutional Review Board (IRB) v souladu s Mezinárodní radou pro harmonizaci (ICH)
- Rodič/zákonný zástupce účastníka je schopen porozumět a ochoten dodržovat studijní postupy a omezení
Kritéria vyloučení:
- Účastníkovi byla diagnostikována tuberózní skleróza
- Účastník má akutní onemocnění považované zkoušejícím za klinicky významné během 30 dnů před screeningem
- Účastník má diagnózu nedávné systémové plísňové infekce; oční herpes simplex v anamnéze; anamnéza nebo současný peptický vřed; nekontrolovaná hypertenze nebo městnavé srdeční selhání; nebo jakýkoli jiný stav, který by byl významně ovlivněn studovaným lékem
- Účastník má předem naplánovaný chirurgický zákrok nebo proceduru(y), které by narušovaly provádění studie
- Účastník prošel předchozí léčbou pro IS
- Účastník byl v minulosti léčen adrenokortikotropním hormonem (ACTH), kortikosteroidy nebo vigabatrinem kvůli záchvatům;
- Účastník byl dříve léčen kortikosteroidy pro jinou indikaci než záchvaty během 30 dnů před screeningem
- Účastník má známou nebo suspektní alergii na ACTH nebo Vigabatrin nebo jakoukoli složku AMZ002 nebo Vigabatrin
- Účastník užil jakýkoli jiný hodnocený lék během 30 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou AMZ002 nebo vigabatrinu (podle toho, co je delší)
- Rodič/zákonný zástupce účastníka není schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a/nebo vyplnit denní deník
- Účastník má jakékoli jiné onemocnění, stav nebo terapii, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost nebo dodržování předpisů, znemožnit účastníkovi úspěšně dokončit studii nebo narušit interpretaci výsledků.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Vigabatrin
|
Ústní podání
|
|
Experimentální: AMZ002
|
Injekční roztok
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s absencí klinických křečí podle video elektroencefalogramu (EEG) v den 14
Časové okno: V den 14
|
V den 14
|
|
Podíl účastníků s vyřešením hypsarytmie nebo signifikantní abnormality kompatibilní s kojeneckými křečemi (IS) podle video EEG dne 14
Časové okno: V den 14
|
V den 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba od zahájení léčby do nepřítomnosti klinických křečí podle hodnocení deníku rodiče/opatrovníka
Časové okno: Základní stav do dne 58
|
Základní stav do dne 58
|
|
Podíl účastníků s absencí klinických křečí podle hodnocení deníku rodiče/opatrovníka v den 14
Časové okno: V den 14
|
V den 14
|
|
Podíl účastníků s recidivou klinických křečí po počáteční reakci podle hodnocení video EEG/ deníku rodiče/opatrovníka
Časové okno: Od 14. do 58. dne
|
Od 14. do 58. dne
|
|
Doba od počáteční reakce do recidivy klinických křečí
Časové okno: Od 14. do 58. dne
|
Od 14. do 58. dne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. dubna 2023
Primární dokončení (Očekávaný)
1. června 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. listopadu 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. listopadu 2021
První zveřejněno (Aktuální)
22. listopadu 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Epilepsie, generalizovaná
- Epileptické syndromy
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Epilepsie
- Křeče, infantilní
- Křeč
- Svalová křeč
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Agenti GABA
- Antikonvulziva
- Vigabatrin
Další identifikační čísla studie
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na AMZ002 injekční roztok, 0,5 mg/ml
-
Assiut UniversityNeznámýLatentní tuberkulóza
-
University of Sao PauloFundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São PauloDokončenoChronické onemocnění ledvinBrazílie