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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der AMZ002-Behandlung im Vergleich zu Vigabatrin bei Teilnehmern mit infantilen Spasmen

18. April 2023 aktualisiert von: Amzell

Eine randomisierte Open-Label-Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von AMZ002 im Vergleich zu Vigabatrin bei der Behandlung von infantilen Spasmen

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von AMZ002 im Vergleich zu Vigabatrin bei Teilnehmern mit neu diagnostizierten infantilen Spasmen (IS).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
      • Bron, Frankreich, 69500
        • HFME-Hospices Civils de Lyon
      • Lille, Frankreich
        • Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker - Enfants Malades
      • Strasbourg, Frankreich
        • Hôpital de Hautepierre
  • Indien
    • Dehli
      • New Delhi, Dehli, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Indien, 560029
        • Indira Gandhi Institute of child health
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Advanced Centre for Epilepsy
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411043
        • Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria
      • Ancona, Italien
        • Pediatric Hospital G. Salesi
      • Firenze, Italien
        • AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
      • Genova, Italien
        • Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
      • Milano, Italien
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Neapel, Italien
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien
        • Policlinico Universitario A.Gemelli
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
  • Mexiko
      • Culiacán, Mexiko
        • Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
      • Mexico City, Mexiko
        • HSRT
      • Nuevo León, Mexiko, 66278
        • Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Medical University of Warsaw
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Mother and Child
    • Gdansk
      • Gdańsk, Gdansk, Polen
        • The University Clinical Center
    • Krakow
      • Kraków, Krakow, Polen
        • Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045-7106
        • The Childrens Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Hospital
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02420
        • Children's Brain Institute
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201-2119
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10305
        • Staten Island University Hospital, North
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei dem Teilnehmer wurde IS innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening diagnostiziert. Diagnostische Kriterien umfassen sowohl klinische Spasmen als auch ein EEG-Muster, das mit einer Hypsarrhythmie oder einer signifikanten Anomalie übereinstimmt, die mit IS kompatibel ist
  • Der Teilnehmer hat eine normale Nierenfunktion, definiert durch eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von mehr als [>] 60 Milliliter/Minute (ml/min)/1,73 m^2, berechnet als eGFR = 0,413 × (Körpergröße [Zentimeter (cm)] /Serum-Kreatinin [Milligramm pro Deziliter {mg/dL}])
  • Der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter des Teilnehmers (d. h. [d. h.] ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter) muss eine schriftliche Einverständniserklärung vorlegen, die gemäß den Richtlinien und Anforderungen des Institutional Review Board (IRB) im Einklang mit dem International Council for Harmonisation (ICH) eingeholt wurde.
  • Die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers sind in der Lage, die Studienverfahren und -beschränkungen zu verstehen und einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Bei dem Teilnehmer wurde tuberöse Sklerose diagnostiziert
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening eine akute Krankheit, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant erachtet wird
  • Der Teilnehmer hat eine Diagnose einer kürzlichen systemischen Pilzinfektion; Geschichte von okulärem Herpes simplex; Vorgeschichte oder aktuelle Magengeschwüre; unkontrollierter Bluthochdruck oder dekompensierte Herzinsuffizienz; oder jeder andere Zustand, der durch das Studienmedikament signifikant beeinflusst würde
  • Der Teilnehmer hat eine vorgeplante Operation oder Verfahren, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen würden
  • Der Teilnehmer hat eine vorherige Behandlung für IS erhalten
  • Der Teilnehmer wurde zuvor mit adrenocorticotropem Hormon (ACTH), Kortikosteroiden oder Vigabatrin gegen Krampfanfälle behandelt;
  • Der Teilnehmer wurde zuvor innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening mit einer Behandlung mit Kortikosteroiden für eine andere Indikation als Krampfanfälle behandelt
  • Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Allergie gegen ACTH oder Vigabatrin oder einen Bestandteil von AMZ002 oder Vigabatrin
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der ersten Dosis von AMZ002 oder Vigabatrin (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) ein anderes Prüfpräparat verwendet.
  • Die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers sind nicht in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und/oder das tägliche Tagebuch zu führen
  • Der Teilnehmer hat eine andere Krankheit, einen Zustand oder eine Therapie, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance beeinträchtigen, den Teilnehmer daran hindern könnte, die Studie erfolgreich abzuschließen, oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Vigabatrin
Arzneimittel: Vigabatrin, oral
Orale Verabreichung
Experimental: AMZ002
Arzneimittel: AMZ002 injizierbare Lösung, 0,5 mg/ml
Injizierbare Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer ohne klinische Spasmen, wie durch Video-Elektroenzephalogramm (EEG) an Tag 14 bewertet
Zeitfenster: Am Tag 14
Am Tag 14
Anteil der Teilnehmer mit Auflösung von Hypsarrhythmie oder signifikanter Anomalie, die mit infantilen Spasmen (IS) kompatibel sind, wie durch Video-EEG an Tag 14 bewertet
Zeitfenster: Am Tag 14
Am Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Fehlen klinischer Spasmen, wie im Tagebuch der Eltern/Erziehungsberechtigten festgestellt
Zeitfenster: Baseline bis Tag 58
Baseline bis Tag 58
Anteil der Teilnehmer ohne klinische Spasmen, wie im Tagebuch der Eltern/Erziehungsberechtigten an Tag 14 festgestellt
Zeitfenster: Am Tag 14
Am Tag 14
Anteil der Teilnehmer mit Wiederauftreten klinischer Spasmen nach anfänglichem Ansprechen, wie durch Video-EEG/ durch Tagebuch der Eltern/Erziehungsberechtigten bewertet
Zeitfenster: Von Tag 14 bis Tag 58
Von Tag 14 bis Tag 58
Zeit vom ersten Ansprechen bis zum Wiederauftreten klinischer Spasmen
Zeitfenster: Von Tag 14 bis Tag 58
Von Tag 14 bis Tag 58

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amzell

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AMZ002-002
  • 2021-003015-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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