Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia AMZ002 w porównaniu z wigabatryną u uczestników ze skurczami niemowlęcymi
18 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Amzell
Randomizowane, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo AMZ002 w porównaniu z wigabatryną w leczeniu napadów drgawkowych u dzieci
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności AMZ002 w porównaniu z wigabatryną u uczestników z nowo zdiagnozowanymi spazmami niemowlęcymi (IS).
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentyna
- Fundación para la Lucha contra las Enfermedades Neurológicas de la Infancia
-
Buenos Aires, Argentyna
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
-
Bron, Francja, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Francja
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
-
Paris, Francja
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Strasbourg, Francja
- Hopital de Hautepierre
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
-
-
-
Dehli
-
New Delhi, Dehli, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indie, 560029
- Indira Gandhi Institute of Child Health
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
-
-
-
-
-
Culiacán, Meksyk
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
Mexico City, Meksyk
- HSRT
-
Nuevo León, Meksyk, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02-091
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Polska
- Institute of Mother and Child
-
-
Gdansk
-
Gdańsk, Gdansk, Polska
- The University Clinical Center
-
-
Krakow
-
Kraków, Krakow, Polska
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02420
- Children's Brain Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10305
- Staten Island University Hospital, North
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
- UT Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Ancona, Włochy
- Pediatric Hospital G. Salesi
-
Firenze, Włochy
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
-
Genova, Włochy
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
-
Milano, Włochy
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
-
Neapel, Włochy
- Università degli Studi di Napoli Federico II
-
Roma, Włochy
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Roma, Włochy
- Policlinico Universitario A.Gemelli
-
Verona, Włochy
- Azienda Ospedaliera Universitaria integrata
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 miesiące do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- U uczestnika zdiagnozowano IS w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym. Kryteria diagnostyczne obejmują zarówno skurcze kliniczne, jak i obraz EEG odpowiadający hipsarytmii lub istotnej nieprawidłowości zgodnej z IS
- Uczestnik ma prawidłową czynność nerek, określoną przez szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) większy niż [>] 60 mililitrów/minutę (ml/min)/1,73 m^2, obliczony jako eGFR = 0,413 × (wzrost [centymetr (cm)] /kreatynina w surowicy [miligramy na decylitr {mg/dL}])
- Prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika (tj. [tj.] rodzic lub opiekun) musi przedstawić pisemną świadomą zgodę uzyskaną zgodnie z polityką i wymogami Institutional Review Board (IRB), zgodnie z Międzynarodową Radą ds. Harmonizacji (ICH)
- Rodzic/opiekun uczestnika jest w stanie zrozumieć i wyrazić chęć przestrzegania procedur i ograniczeń związanych z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- U uczestnika zdiagnozowano stwardnienie guzowate
- U uczestnika występuje ostra choroba uznana przez badacza za istotną klinicznie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- U uczestnika zdiagnozowano niedawną ogólnoustrojową infekcję grzybiczą; historia opryszczki ocznej; historia lub obecny wrzód trawienny; niekontrolowane nadciśnienie lub zastoinowa niewydolność serca; lub jakikolwiek inny stan, na który znacząco wpłynąłby badany lek
- Uczestnik ma wcześniej zaplanowaną operację lub procedurę, która mogłaby zakłócić przebieg badania
- Uczestnik otrzymał jakiekolwiek wcześniejsze leczenie IS
- Uczestnik był wcześniej leczony hormonem adrenokortykotropowym (ACTH), kortykosteroidami lub wigabatryną z powodu drgawek;
- Uczestnik był wcześniej leczony serią kortykosteroidów ze wskazania innego niż napady padaczkowe w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
- Uczestnik ma znaną lub podejrzewaną alergię na ACTH lub wigabatrynę lub jakikolwiek składnik AMZ002 lub wigabatryny
- Uczestnik stosował jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed pierwszą dawką AMZ002 lub wigabatryny (w zależności od tego, który okres jest dłuższy)
- Rodzic/opiekun uczestnika nie jest w stanie wyrazić pisemnej świadomej zgody i/lub wypełnić dzienniczka
- Uczestnik ma jakąkolwiek inną chorobę, stan lub terapię, które w opinii Badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwić uczestnikowi pomyślne ukończenie badania lub zakłócić interpretację wyników
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Wigabatryna
|
Podanie doustne
|
|
Eksperymentalny: AMZ002
|
Roztwór do wstrzykiwań
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników bez klinicznych skurczów ocenianych za pomocą wideoelektroencefalogramu (EEG) w dniu 14
Ramy czasowe: W dniu 14
|
W dniu 14
|
|
Odsetek uczestników, u których ustąpiła hipoarytmia lub istotna nieprawidłowość odpowiadająca spazmom niemowlęcym (IS) zgodnie z oceną wideo EEG w dniu 14
Ramy czasowe: W dniu 14
|
W dniu 14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas od rozpoczęcia leczenia do ustąpienia skurczów klinicznych oceniany przez dzienniczek rodzica/opiekuna
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 58
|
Linia bazowa do dnia 58
|
|
Odsetek uczestników, u których nie występowały skurcze kliniczne, według oceny dzienniczka rodzica/opiekuna w dniu 14
Ramy czasowe: W dniu 14
|
W dniu 14
|
|
Odsetek uczestników z nawrotem skurczów klinicznych po początkowej odpowiedzi na podstawie oceny wideo EEG/dziennika rodzica/opiekuna
Ramy czasowe: Od dnia 14 do dnia 58
|
Od dnia 14 do dnia 58
|
|
Czas od początkowej odpowiedzi do nawrotu skurczów klinicznych
Ramy czasowe: Od dnia 14 do dnia 58
|
Od dnia 14 do dnia 58
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 kwietnia 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 czerwca 2025
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 listopada 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Padaczka, uogólniona
- Zespoły epileptyczne
- Objawy neurologiczne
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mięśni
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Padaczka
- Spazmy, infantylne
- Skurcz
- Skurcz mięśnia
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Agenci GABA
- Leki przeciwdrgawkowe
- Wigabatryna
Inne numery identyfikacyjne badania
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Roztwór do wstrzykiwań AMZ002, 0,5 mg/ml
-
Hospital Clinic of BarcelonaJeszcze nie rekrutacjaDysplazja oskrzelowo-płucna | Wcześniactwo | Zespół zaburzeń oddychania u wcześniaków