Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com AMZ002 em comparação com a vigabatrina em participantes com espasmos infantis
18 de abril de 2023 atualizado por: Amzell
Um estudo de fase 3, randomizado e aberto para avaliar a eficácia e a segurança do AMZ002, em comparação com a vigabatrina, no tratamento de espasmos infantis
O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do AMZ002 em comparação com o Vigabatrin em participantes com espasmos infantis (IS) recém-diagnosticados.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
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Buenos Aires, Argentina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
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Barcelona, Espanha, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Advent Health Orlando
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky Hospital
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02420
- Children's Brain Institute
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10305
- Staten Island University Hospital, North
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- UT Southwestern Medical Center
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Bordeaux, França, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
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Bron, França, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
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Lille, França
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
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Paris, França
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Strasbourg, França
- Hôpital de Hautepierre
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Ancona, Itália
- Azienda Ospedaliero Universitaria
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Ancona, Itália
- Pediatric Hospital G. Salesi
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Firenze, Itália
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
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Genova, Itália
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
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Milano, Itália
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
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Neapel, Itália
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
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Roma, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Itália
- Policlinico Universitario A.Gemelli
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
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Culiacán, México
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
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Mexico City, México
- HSRT
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Nuevo León, México, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
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Warsaw, Polônia, 02-091
- Medical University of Warsaw
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Warsaw, Polônia
- Institute of Mother and Child
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Gdansk
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Gdańsk, Gdansk, Polônia
- The University Clinical Center
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Krakow
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Kraków, Krakow, Polônia
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
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Dehli
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New Delhi, Dehli, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, Índia, 560029
- Indira Gandhi Institute of child health
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Kerala
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Kochi, Kerala, Índia, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
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Maharashtra
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Pune, Maharashtra, Índia, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses a 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante foi diagnosticado com IS dentro de 6 semanas antes da triagem. Os critérios diagnósticos incluem espasmos clínicos e um padrão de EEG consistente com hipsarritmia ou anormalidade significativa compatível com IS
- O participante tem função renal normal, conforme definido por uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) superior a [>] 60 mililitros/minuto (mL/min)/1,73 m^2, calculada como eGFR = 0,413 × (altura [Centímetro (cm)] /creatinina sérica [miligramas por decilitro {mg/dL}])
- O representante legalmente autorizado do participante (ou seja, [ou seja], pai ou responsável) deve fornecer consentimento informado por escrito obtido de acordo com a política e requisitos do Conselho de Revisão Institucional (IRB), de acordo com o Conselho Internacional de Harmonização (ICH)
- O pai/responsável do participante é capaz de entender e está disposto a cumprir os procedimentos e restrições do estudo
Critério de exclusão:
- Participante foi diagnosticado com esclerose tuberosa
- O participante tem doença aguda considerada clinicamente significativa pelo investigador dentro de 30 dias antes da triagem
- O participante tem diagnóstico de infecção fúngica sistêmica recente; história de herpes simples ocular; história ou úlcera péptica atual; hipertensão descontrolada ou insuficiência cardíaca congestiva; ou qualquer outra condição que seria significativamente afetada pelo medicamento do estudo
- O participante tem uma cirurgia ou procedimento pré-planejado que interferiria na condução do estudo
- O participante recebeu qualquer tratamento anterior para IS
- O participante foi previamente tratado com hormônio adrenocorticotrófico (ACTH), corticosteroides ou vigabatrina para convulsões;
- O participante foi previamente tratado com um curso de corticosteróides para uma indicação diferente de convulsões dentro de 30 dias antes da triagem
- O participante tem alergia conhecida ou suspeita a ACTH ou Vigabatrina ou qualquer componente de AMZ002 ou Vigabatrina
- O participante usou qualquer outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes da primeira dose de AMZ002 ou Vigabatrina (o que for mais longo)
- O pai/responsável do participante não pode fornecer consentimento informado por escrito e/ou preencher o diário
- O participante tem qualquer outra doença, condição ou terapia que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança ou adesão, impedir que o participante conclua o estudo com sucesso ou interferir na interpretação dos resultados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Vigabatrina
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Administração oral
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Experimental: AMZ002
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Solução injetável
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes com ausência de espasmos clínicos avaliados por vídeo eletroencefalograma (EEG) no dia 14
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Proporção de participantes com resolução de hipsarritmia ou anormalidade significativa compatível com espasmos infantis (IS) conforme avaliado por vídeo EEG no dia 14
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Tempo desde o início do tratamento até a ausência de espasmos clínicos, conforme avaliado pelo diário dos pais/responsáveis
Prazo: Linha de base até o dia 58
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Linha de base até o dia 58
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Proporção de participantes com ausência de espasmos clínicos conforme avaliado pelo diário dos pais/responsáveis no dia 14
Prazo: No dia 14
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No dia 14
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Proporção de participantes com recorrência de espasmos clínicos após a resposta inicial, conforme avaliado por vídeo EEG/ pelo diário dos pais/responsáveis
Prazo: Do dia 14 ao dia 58
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Do dia 14 ao dia 58
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Tempo desde a resposta inicial até a recorrência de espasmos clínicos
Prazo: Do dia 14 ao dia 58
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Do dia 14 ao dia 58
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2023
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
22 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Epilepsia Generalizada
- Síndromes Epilépticas
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Manifestações Neuromusculares
- Epilepsia
- Espasmos Infantis
- Espasmo
- Cãibra Muscular
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes GABA
- Anticonvulsivantes
- Vigabatrina
Outros números de identificação do estudo
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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