Tutkimus AMZ002-hoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi Vigabatriiniin verrattuna potilailla, joilla on infantiileja kouristuksia
tiistai 18. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Amzell
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, avoin tutkimus AMZ002:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi Vigabatriiniin verrattuna infantiilien kouristusten hoidossa
Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida AMZ002:n tehokkuutta Vigabatriiniin verrattuna potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu infantiilikouristus (IS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentiina
- Fundación para la lucha contra las enfermedades neurológicas de la infancia
-
Buenos Aires, Argentiina
- Paediatric Hospital Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
-
-
-
Dehli
-
New Delhi, Dehli, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Intia, 560029
- Indira Gandhi Institute of child health
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Intia, 682041
- Amrita Advanced Centre for Epilepsy
-
-
Maharashtra
-
Pune, Maharashtra, Intia, 411043
- Bharati Vidyapeeth Deemed University - Bharati Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia
- Azienda Ospedaliero Universitaria
-
Ancona, Italia
- Pediatric Hospital G. Salesi
-
Firenze, Italia
- AOU Anna Meyer - Clinica di Neurologia Pediatrica
-
Genova, Italia
- Istituto Pediatrico Giannina Gaslini
-
Milano, Italia
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
-
Neapel, Italia
- Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Italia
- Policlinico Universitario A.Gemelli
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata
-
-
-
-
-
Culiacán, Meksiko
- Neurociencias Estudios Clinicos S.C.
-
Mexico City, Meksiko
- HSRT
-
Nuevo León, Meksiko, 66278
- Tecnologico De Monterrey - Hospital Zambrano Hellion - Instituto de Neurologia y Neurocirugia
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 02-091
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Puola
- Institute of Mother and Child
-
-
Gdansk
-
Gdańsk, Gdansk, Puola
- The University Clinical Center
-
-
Krakow
-
Kraków, Krakow, Puola
- Provincial Specialist Children's Hospital st. Ludwika
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Chu Bordeaux - Hôpital Des Enfants
-
Bron, Ranska, 69500
- HFME-Hospices Civils de Lyon
-
Lille, Ranska
- Hopital Roger Salengro - CHU de Lille
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Strasbourg, Ranska
- Hôpital de Hautepierre
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7106
- The Childrens Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Advent Health Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Childrens Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University of Kentucky Hospital
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02420
- Children's Brain Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10305
- Staten Island University Hospital, North
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - PPDS
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujalla on diagnosoitu IS 6 viikon sisällä ennen seulontaa. Diagnostisiin kriteereihin kuuluvat sekä kliiniset kouristukset että EEG-kuvio, joka vastaa hypsarrytmiaa tai merkittävää IS:n kanssa yhteensopivaa poikkeavuutta
- Osallistujalla on normaali munuaisten toiminta, joka määritellään arvioidulla glomerulussuodatusnopeudella (eGFR) yli [>] 60 millilitraa/minuutti (mL/min)/1,73 m^2, laskettuna eGFR = 0,413 × (korkeus [senttimetri (cm)] /seerumin kreatiniini [milligrammaa desilitraa kohti {mg/dl}])
- Osallistujan laillisesti valtuutetun edustajan (eli [eli] vanhemman tai huoltajan) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu Institutional Review Boardin (IRB) käytäntöjen ja vaatimusten mukaisesti kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) mukaisesti.
- Osallistujan vanhempi/huoltaja ymmärtää ja haluaa noudattaa opiskelumenettelyjä ja rajoituksia
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on diagnosoitu tuberkuloosiskleroosi
- Osallistujalla on akuutti sairaus, jonka tutkija pitää kliinisesti merkittävänä 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Osallistujalla on äskettäin diagnosoitu systeeminen sieni-infektio; silmän herpes simplexin historia; aiempi tai nykyinen peptinen haavauma; hallitsematon verenpainetauti tai sydämen vajaatoiminta; tai mikä tahansa muu sairaus, johon tutkimuslääke vaikuttaisi merkittävästi
- Osallistujalla on ennalta suunniteltu leikkaus tai toimenpiteet, jotka häiritsevät tutkimuksen suorittamista
- Osallistuja on saanut aiempaa hoitoa IS:n vuoksi
- Osallistujaa on aiemmin hoidettu adrenokortikotrooppisella hormonilla (ACTH), kortikosteroideilla tai Vigabatriinilla kohtausten vuoksi;
- Osallistujaa on aiemmin hoidettu kortikosteroidikuurilla muun indikaattorin kuin kohtausten vuoksi 30 päivän sisällä ennen seulontaa
- Osallistujalla on tunnettu tai epäilty allergia ACTH:lle tai Vigabatriinille tai jollekin AMZ002:n tai Vigabatriinin aineosalle
- Osallistuja on käyttänyt mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen ensimmäistä AMZ002- tai Vigabatriin-annosta (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Osallistujan vanhempi/huoltaja ei voi antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta ja/tai täyttää päivittäistä päiväkirjaa
- Osallistujalla on jokin muu sairaus, tila tai terapia, joka voi tutkijan mielestä vaarantaa turvallisuuden tai vaatimustenmukaisuuden, estää osallistujaa suorittamasta tutkimusta onnistuneesti tai häiritä tulosten tulkintaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Vigabatriini
|
Suun kautta antaminen
|
|
Kokeellinen: AMZ002
|
Injektoitava liuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ollut kliinisiä kouristuksia, arvioituna videoelektroenkefalogrammilla (EEG) päivänä 14
Aikaikkuna: Päivänä 14
|
Päivänä 14
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla on ratkaistu hyperrytmia tai merkittävä poikkeavuus, joka on yhteensopiva infantiilisten kouristusten (IS) kanssa, arvioituna video-EEG:llä 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 14
|
Päivänä 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika hoidon aloittamisesta kliinisten kouristusten puuttumiseen vanhemman/huoltajan päiväkirjan mukaan
Aikaikkuna: Perustaso päivään 58 asti
|
Perustaso päivään 58 asti
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla ei ollut kliinisiä kouristuksia, vanhemman/huoltajan päiväkirjan mukaan 14. päivänä
Aikaikkuna: Päivänä 14
|
Päivänä 14
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla kliiniset kouristukset toistuvat alkuperäisen vasteen jälkeen, arvioituna video-EEG:llä / vanhemman/huoltajan päiväkirjalla
Aikaikkuna: Päivästä 14 päivään 58
|
Päivästä 14 päivään 58
|
|
Aika ensimmäisestä vasteesta kliinisten kouristusten uusiutumiseen
Aikaikkuna: Päivästä 14 päivään 58
|
Päivästä 14 päivään 58
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Epilepsia, yleistynyt
- Epileptiset oireyhtymät
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Epilepsia
- Kouristukset, infantiilit
- Kouristus
- Lihaskramppi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- GABA-agentit
- Antikonvulsantit
- Vigabatriini
Muut tutkimustunnusnumerot
- AMZ002-002
- 2021-003015-26 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .