Bevarelse af nyrefunktionen hos børn med kronisk nyresygdom (PRESERVE)

Pædiatrisk kronisk nyresygdom (CKD) skyldes helbredstilstande, der reducerer nyrefunktionen i >3 måneder. Det kan udvikle sig til nyresygdom i slutstadiet (ESKD), som kræver dialyse eller nyretransplantation. Hos voksne er CKD almindelig og forårsaget hovedsageligt af hypertension og diabetes. CKD i barndommen er sjælden og forårsaget primært af medfødte anomalier i det genitourinære system og immunmedierede lidelser. Det bedste estimat for pædiatrisk CKD-prævalens er <1/15.000 pædiatriske populationer. Hypertension forekommer hos 50 % af de ramte børn og er en væsentlig risikofaktor for nedsat nyrefunktion. Adskillige retningslinjer for klinisk praksis har tilbudt anbefalinger til behandling af blodtryk (BP) ved pædiatrisk CKD; dog er kliniske forsøg og observationsdata i stor skala begrænset, hvilket fører til et svagt evidensgrundlag og betydelig praksisvariation. Formålet med PRESERVE er at give ny viden til at informere fælles beslutningstagning vedrørende BP-håndtering for pædiatrisk CKD. Vi vil udnytte PCORnet®-infrastrukturen til at udføre observationsstudier i stor skala, der vil adressere videnshuller i BP-håndtering for pædiatrisk CKD og undergrupper, for hvem antihypertensiv behandling og udfaldssammenhænge kan være forskellige (f.eks. årsag til nyresygdom og proteinuri).

Projektets specifikke mål er:

Mål 1-Forbedre PCORnet Common Data Model (CDM) til forskning i pædiatrisk og sjældne nyresygdomme. Vi vil udvide og forbedre PCORnet CDM med nye pædiatriske- og nyrespecifikke variabler, studiespecifik datakvalitetsoptimering og kobling med CKiD-kohortestudiet og US Renal Data System (USRDS). CKiD måler direkte nyrefunktionen (dvs. glomerulær filtrationshastighed [GFR]) og inkluderer ambulatorisk blodtryksovervågning (ABPM). USRDS giver fuldstændig indfangning af nyreerstatningsterapi ([RRT] dialyse og transplantation), to komponenter af det primære kliniske resultat.

Mål 2-Beskriv og undersøg effektiviteten af ​​konsekvent blodtryks- og urinproteinmonitorering for at bevare nyrefunktionen. Vi vil beskrive konsistensen af ​​BP og urinproteinmonitorering og vil sammenligne klinikkens BP-vurderinger med ABPM. I longitudinelle analyser vil vi evaluere virkningerne af konsekvent overvågning af blodtryk og urinprotein på nyrefunktionsnedgang.

Mål 3-Sammenlign effektiviteten af ​​BP-medicineringsstrategier til at bevare nyrefunktionen. Vi vil sammenligne virkningerne af (1) blodtryksniveauer, da behandlingen blev påbegyndt, (2) valg af førstelinjebehandlinger og (3) løbende blodtrykskontrol på nedsat nyrefunktion. Vi vil også vurdere bivirkninger relateret til behandling af hypertension.

Mål 4-Vurder patienternes levede erfaringer relateret til BP-håndtering. Vi vil lave en undersøgelse, der undersøger patientcentrerede resultater efter niveau af BP-kontrol og medicinhåndteringstilgange. Dette mål vil give oplysninger om erfaringer med BP-håndtering fra patienters, forældres og klinikeres perspektiver, som vil komplementere de kliniske resultater, der er undersøgt i mål 2 og 3.