Preservar la función renal en niños con enfermedad renal crónica (PRESERVE)

La enfermedad renal crónica (ERC) pediátrica resulta de condiciones de salud que reducen la función renal durante >3 meses. Puede progresar a enfermedad renal en etapa terminal (ESKD, por sus siglas en inglés), que requiere diálisis o trasplante de riñón. En adultos, la ERC es común y está causada principalmente por hipertensión y diabetes. La ERC en la infancia es rara y está causada principalmente por anomalías congénitas del sistema genitourinario y trastornos inmunomediados. La mejor estimación de la prevalencia de la ERC pediátrica es <1/15 000 de la población pediátrica. La hipertensión ocurre en el 50% de los niños afectados y es un factor de riesgo importante para la disminución de la función renal. Varias guías de práctica clínica han ofrecido recomendaciones para el manejo de la presión arterial (PA) en la ERC pediátrica; sin embargo, los ensayos clínicos y los datos de observación a gran escala son limitados, lo que lleva a una base de evidencia débil y una variación sustancial en la práctica. El propósito de PRESERVE es proporcionar nuevos conocimientos para informar la toma de decisiones compartida con respecto al manejo de la PA para la ERC pediátrica. Aprovecharemos la infraestructura de PCORnet® para realizar estudios observacionales a gran escala que abordarán las lagunas en el conocimiento del manejo de la presión arterial para la ERC pediátrica y los subgrupos para quienes el tratamiento antihipertensivo y las asociaciones de resultados pueden ser diferentes (p. ej., la causa de la enfermedad renal y la proteinuria).

Los objetivos específicos del proyecto son:

Objetivo 1: mejorar el modelo de datos comunes (CDM) de PCORnet para la investigación de enfermedades renales raras y pediátricas. Ampliaremos y mejoraremos el CDM de PCORnet con nuevas variables pediátricas y específicas del riñón, optimización de la calidad de los datos específicos del estudio y vinculación con el estudio de cohorte CKiD y el Sistema de datos renales de EE. UU. (USRDS). CKiD mide directamente la función renal (es decir, la tasa de filtración glomerular [GFR]) e incluye el control ambulatorio de la presión arterial (MAPA). El USRDS proporciona una captura completa de la terapia de reemplazo renal ([RRT] diálisis y trasplante), dos componentes del resultado clínico primario.

Objetivo 2: describir y examinar la eficacia de la monitorización constante de la PA y las proteínas en la orina para preservar la función renal. Describiremos la consistencia de la monitorización de la PA y de las proteínas en la orina y contrastaremos las evaluaciones clínicas de la PA con la MAPA. En análisis longitudinales, evaluaremos los efectos del control constante de la PA y la proteína en la orina sobre la disminución de la función renal.

Objetivo 3-Comparar la eficacia de las estrategias de medicación de la PA para preservar la función renal. Compararemos los efectos de (1) los niveles de presión arterial cuando se inició el tratamiento, (2) la elección de las terapias de primera línea y (3) el control continuo de la presión arterial sobre la disminución de la función renal. También evaluaremos los eventos adversos relacionados con el manejo de la hipertensión.

Objetivo 4-Evaluar las experiencias vividas por los pacientes relacionadas con el manejo de la PA. Realizaremos una encuesta que examine los resultados centrados en el paciente por nivel de control de la PA y enfoques de administración de medicamentos. Este Objetivo proporcionará información sobre experiencias con el manejo de la PA desde la perspectiva de pacientes, padres y médicos que complementarán los resultados clínicos estudiados en los Objetivos 2 y 3.