Munuaisten toiminnan säilyttäminen kroonista munuaissairautta sairastavilla lapsilla (PRESERVE)

Lasten krooninen munuaissairaus (CKD) johtuu terveydestä, joka heikentää munuaisten toimintaa > 3 kuukautta. Se voi edetä loppuvaiheen munuaissairaudeksi (ESKD), joka vaatii dialyysiä tai munuaisensiirtoa. Aikuisilla CKD on yleinen ja johtuu pääasiassa verenpaineesta ja diabeteksesta. Lapsuuden CKD on harvinainen ja johtuu pääasiassa synnynnäisistä virtsatiejärjestelmän poikkeavuuksista ja immuunivälitteisistä häiriöistä. Paras arvio lasten CKD:n esiintyvyydestä on <1/15 000 lapsiväestöä. Verenpainetautia esiintyy 50 prosentilla sairastuneista lapsista, ja se on merkittävä riskitekijä munuaisten toiminnan heikkenemiselle. Useat kliinisen käytännön ohjeistukset ovat tarjonneet suosituksia verenpaineen (BP) hallintaan lasten CKD:ssä; kliinisistä kokeista ja laajamittaisista havainnointitiedoista on kuitenkin vain vähän tietoa, mikä johtaa heikkoon näyttöön ja merkittäviin käytännön vaihteluihin. PRESERVE:n tarkoituksena on tarjota uutta tietoa, joka auttaa yhteistä päätöksentekoa koskien lasten CKD:n verenpaineen hallintaa. Hyödynnämme PCORnet®-infrastruktuuria suorittaaksemme laajamittaisia ​​havainnointitutkimuksia, joissa käsitellään verenpaineen hallinnan tietämyksen puutteita lasten kroonisissa kroonisissa sairauksissa ja alaryhmissä, joiden verenpainetta alentava hoito ja lopputulos voivat olla erilaisia ​​(esim. munuaissairauden ja proteinurian syy).

Hankkeen erityistavoitteet ovat:

Tavoite 1 - Paranna PCORnet Common Data Model (CDM) -mallia lasten ja harvinaisten munuaissairauksien tutkimuksessa. Laajennamme ja parannamme PCORnet CDM:ää uusilla lapsi- ja munuaiskohtaisilla muuttujilla, tutkimuskohtaisella tiedonlaadun optimoinnilla ja kytkennällä CKiD-kohorttitutkimukseen ja USRDS:ään. CKiD mittaa suoraan munuaisten toimintaa (eli glomerulusten suodatusnopeutta [GFR]) ja sisältää ambulatorisen verenpaineen monitoroinnin (ABPM). USRDS tarjoaa täydellisen kaappauksen munuaiskorvaushoidosta ([RRT] dialyysi ja siirto), jotka ovat ensisijaisen kliinisen tuloksen kaksi osatekijää.

Tavoite 2 - Kuvaile ja tutki jatkuvan verenpaineen ja virtsan proteiinien seurannan tehokkuutta munuaistoiminnan säilyttämiseksi. Kuvaamme verenpaineen ja virtsan proteiinien seurannan johdonmukaisuutta ja vertaamme kliinisen verenpaineen arvioinnit ABPM:ään. Pitkittäisissä analyyseissä arvioimme jatkuvan verenpaineen ja virtsan proteiinin seurannan vaikutuksia munuaisten toiminnan heikkenemiseen.

Tavoite 3 – Vertaa verenpainelääkitysstrategioiden tehokkuutta munuaisten toiminnan säilyttämiseen. Vertaamme (1) verenpainetasojen vaikutuksia hoidon alkaessa, (2) ensilinjan hoitojen valinnan ja (3) jatkuvan verenpaineen hallinnan vaikutuksia munuaisten toiminnan heikkenemiseen. Arvioimme myös verenpaineen hoitoon liittyviä haittatapahtumia.

Tavoite 4 - Arvioi potilaiden verenpaineen hallintaan liittyviä kokemuksia. Teemme kyselyn, jossa tarkastellaan potilaskeskeisiä tuloksia verenpaineen hallinnan ja lääkityksen hallintamenetelmien mukaan. Tämä tavoite tarjoaa tietoa kokemuksista verenpaineen hoidosta potilaiden, vanhempien ja kliinikon näkökulmista, mikä täydentää tavoitteissa 2 ja 3 tutkittuja kliinisiä tuloksia.