만성 신장 질환이 있는 어린이의 신장 기능 보존 (PRESERVE)

소아 만성 신장 질환(CKD)은 >3개월 동안 신장 기능을 감소시키는 건강 상태로 인해 발생합니다. 투석이나 신장 이식이 필요한 말기 신장 질환(ESKD)으로 진행될 수 있습니다. 성인의 경우 CKD는 일반적이며 주로 고혈압과 당뇨병에 의해 발생합니다. 어린 시절의 CKD는 드물고 주로 비뇨 생식기 계통의 선천적 기형과 면역 매개 장애에 의해 발생합니다. 소아 CKD 유병률의 가장 좋은 추정치는 <1/15,000 소아 인구입니다. 고혈압은 환아의 50%에서 발생하며 신장 기능 저하의 주요 위험 요소입니다. 소아 CKD의 혈압(BP) 관리에 대한 여러 임상 진료 지침이 권장 사항을 제공했습니다. 그러나 임상 시험 및 대규모 관찰 데이터는 제한적이어서 증거 기반이 약하고 실무에 상당한 차이가 있습니다. PRESERVE의 목적은 소아 CKD에 대한 BP 관리에 관한 공유된 의사 결정을 알리는 새로운 지식을 제공하는 것입니다. PCORnet® 인프라를 활용하여 항고혈압 치료 및 결과 연관성이 다를 수 있는(예: 신장 질환 및 단백뇨의 원인) 소아 CKD 및 하위 그룹에 대한 BP 관리 지식 격차를 해결할 대규모 관찰 연구를 수행할 것입니다.

프로젝트의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.

목표 1 - 소아 및 희귀 신장 질환 연구를 위한 PCORnet 공통 데이터 모델(CDM) 향상. 새로운 소아 및 신장 특정 변수, 연구 특정 데이터 품질 최적화, CKiD 코호트 연구 및 USRDS(US Renal Data System)와의 연계를 통해 PCORnet CDM을 확장 및 개선할 것입니다. CKiD는 신장 기능(즉, 사구체 여과율[GFR])을 직접 측정하며 보행 혈압 모니터링(ABPM)을 포함합니다. USRDS는 주요 임상 결과의 두 가지 구성 요소인 신대체 요법([RRT] 투석 및 이식)의 완전한 캡처를 제공합니다.

목표 2 - 신장 기능을 보존하기 위한 일관된 혈압 및 요단백 모니터링의 효과를 설명하고 조사합니다. 우리는 BP와 소변 단백 모니터링의 일관성을 설명하고 임상 혈압 평가를 ABPM과 대조할 것입니다. 종적 분석에서는 신장 기능 저하에 대한 BP 및 요단백의 지속적인 모니터링 효과를 평가할 것입니다.

목표 3 - 신장 기능을 보존하기 위한 BP 약물 전략의 효과를 비교합니다. (1) 치료 시작 시 혈압 수준, (2) 1차 요법 선택, (3) 신장 기능 저하에 대한 지속적인 혈압 조절의 효과를 비교할 것입니다. 또한 고혈압 관리와 관련된 부작용도 평가할 것입니다.

목표 4 - BP 관리와 관련된 환자의 실제 경험을 평가합니다. 우리는 BP 조절 및 약물 관리 접근법의 수준에 따라 환자 중심 결과를 조사하는 설문 조사를 실시할 것입니다. 이 목표는 목표 2와 3에서 연구된 임상 결과를 보완할 환자, 부모 및 임상의의 관점에서 BP 관리 경험에 대한 정보를 제공할 것입니다.