Preservando a Função Renal em Crianças com Doença Renal Crônica (PRESERVE)

A doença renal crônica pediátrica (DRC) resulta de condições de saúde que reduzem a função renal por > 3 meses. Pode evoluir para doença renal terminal (ESKD), que requer diálise ou transplante renal. Em adultos, a DRC é comum e causada principalmente por hipertensão e diabetes. A DRC na infância é rara e causada principalmente por anomalias congênitas do sistema geniturinário e distúrbios imunomediados. A melhor estimativa da prevalência de DRC pediátrica é <1/15.000 da população pediátrica. A hipertensão ocorre em 50% das crianças afetadas e é um importante fator de risco para o declínio da função renal. Várias diretrizes de prática clínica ofereceram recomendações para o controle da pressão arterial (PA) na DRC pediátrica; no entanto, os dados de ensaios clínicos e observacionais em larga escala são limitados, levando a uma base de evidências fraca e a uma variação prática substancial. O objetivo do PRESERVE é fornecer novos conhecimentos para informar a tomada de decisão compartilhada sobre o manejo da PA para DRC pediátrica. Aproveitaremos a infraestrutura do PCORnet® para conduzir estudos observacionais em larga escala que abordarão as lacunas de conhecimento sobre o gerenciamento da pressão arterial para DRC pediátrica e subgrupos para os quais o tratamento anti-hipertensivo e as associações de resultados podem ser diferentes (por exemplo, causa de doença renal e proteinúria).

Os objetivos específicos do projeto são:

Objetivo 1-Aprimorar o PCORnet Common Data Model (CDM) para pesquisa de doenças renais raras e pediátricas. Expandiremos e melhoraremos o PCORnet CDM com novas variáveis ​​específicas para pediatria e rim, otimização da qualidade de dados específicos do estudo e ligação com o estudo de coorte CKiD e o Sistema de Dados Renais dos EUA (USRDS). A CKiD mede diretamente a função renal (ou seja, taxa de filtração glomerular [TFG]) e inclui Monitoramento Ambulatorial da Pressão Arterial (ABPM). O USRDS fornece a captura completa da terapia de substituição renal ([RRT] diálise e transplante), dois componentes do desfecho clínico primário.

Objetivo 2-Descrever e examinar a eficácia do monitoramento consistente de PA e proteína na urina para preservar a função renal. Descreveremos a consistência do monitoramento da PA e da proteína na urina e contrastaremos as avaliações clínicas da PA com MAPA. Em análises longitudinais, avaliaremos os efeitos do monitoramento consistente da PA e da proteína na urina sobre o declínio da função renal.

Objetivo 3-Comparar a eficácia das estratégias de medicação de BP para preservar a função renal. Compararemos os efeitos de (1) níveis de PA quando o tratamento foi iniciado, (2) escolha de terapias de primeira linha e (3) controle contínuo da PA no declínio da função renal. Também avaliaremos eventos adversos relacionados ao controle da hipertensão.

Objetivo 4-Avaliar as experiências vividas pelos pacientes relacionadas ao manejo da PA. Faremos uma pesquisa que examina os resultados centrados no paciente por nível de controle da pressão arterial e abordagens de gerenciamento de medicamentos. Este Objetivo fornecerá informações sobre experiências com o manejo da PA sob a perspectiva de pacientes, pais e médicos que complementarão os resultados clínicos estudados nos Objetivos 2 e 3.