Zachowanie funkcji nerek u dzieci z przewlekłą chorobą nerek (PRESERVE)

Przewlekła choroba nerek u dzieci (PChN) wynika z warunków zdrowotnych, które ograniczają czynność nerek przez ponad 3 miesiące. Może przejść do schyłkowej niewydolności nerek (ESKD), która wymaga dializy lub przeszczepu nerki. U dorosłych przewlekła choroba nerek jest powszechna i spowodowana głównie nadciśnieniem i cukrzycą. Przewlekła choroba nerek w dzieciństwie jest rzadka i spowodowana głównie wrodzonymi wadami układu moczowo-płciowego oraz zaburzeniami o podłożu immunologicznym. Najlepsze oszacowanie częstości występowania PChN u dzieci to <1/15 000 populacji pediatrycznej. Nadciśnienie występuje u 50% chorych dzieci i jest głównym czynnikiem ryzyka pogorszenia czynności nerek. W kilku wytycznych dotyczących praktyki klinicznej przedstawiono zalecenia dotyczące kontroli ciśnienia tętniczego (BP) u dzieci z przewlekłą chorobą nerek; jednak dane z badań klinicznych i obserwacje na dużą skalę są ograniczone, co prowadzi do słabej bazy dowodowej i znacznych różnic w praktyce. Celem projektu PRESERVE jest dostarczenie nowej wiedzy, która pomoże w podejmowaniu wspólnych decyzji dotyczących zarządzania BP w pediatrycznej CKD. Wykorzystamy infrastrukturę PCORnet® do przeprowadzenia szeroko zakrojonych badań obserwacyjnych, które wyeliminują luki w wiedzy na temat zarządzania BP w pediatrycznej CKD i podgrupach, dla których leczenie przeciwnadciśnieniowe i powiązania wyników mogą być różne (np. przyczyna choroby nerek i białkomoczu).

Cele szczegółowe projektu to:

Cel 1 – Ulepszenie PCORnet Common Data Model (CDM) na potrzeby badań pediatrycznych i rzadkich chorób nerek. Rozszerzymy i udoskonalimy PCORnet CDM o nowe zmienne specyficzne dla pediatrii i nerek, optymalizację jakości danych specyficznych dla danego badania oraz powiązanie z badaniem kohortowym CKiD i amerykańskim systemem danych dotyczących nerek (USRDS). CKiD bezpośrednio mierzy czynność nerek (tj. wskaźnik przesączania kłębuszkowego [GFR]) i obejmuje ambulatoryjne monitorowanie ciśnienia krwi (ABPM). USRDS zapewnia pełne uchwycenie terapii nerkozastępczej ([RRT] dializa i przeszczep), dwóch elementów głównego wyniku klinicznego.

Cel 2 – Opisanie i zbadanie skuteczności stałego monitorowania BP i białka w moczu w celu zachowania funkcji nerek. Opiszemy spójność monitorowania BP i białka w moczu oraz porównamy kliniczne oceny BP z ABPM. W analizach podłużnych ocenimy wpływ konsekwentnego monitorowania BP i białka w moczu na pogorszenie czynności nerek.

Cel 3 – Porównanie skuteczności strategii leczenia BP w celu zachowania funkcji nerek. Porównamy wpływ (1) poziomu BP na początku leczenia, (2) wyboru terapii pierwszego rzutu oraz (3) ciągłej kontroli BP na pogorszenie czynności nerek. Ocenimy również zdarzenia niepożądane związane z leczeniem nadciśnienia tętniczego.

Cel 4 – Ocena życiowych doświadczeń pacjentów związanych z zarządzaniem BP. Przeprowadzimy ankietę, która przeanalizuje wyniki skoncentrowane na pacjencie według poziomu kontroli BP i podejścia do zarządzania lekami. Cel ten dostarczy informacji na temat doświadczeń z zarządzaniem BP z perspektywy pacjentów, rodziców i klinicystów, które uzupełnią wyniki kliniczne badane w Celach 2 i 3.