Preservare la funzione renale nei bambini con malattia renale cronica (PRESERVE)

La malattia renale cronica pediatrica (CKD) deriva da condizioni di salute che riducono la funzionalità renale per > 3 mesi. Può progredire fino alla malattia renale allo stadio terminale (ESKD), che richiede la dialisi o il trapianto di rene. Negli adulti, la malattia renale cronica è comune e causata principalmente da ipertensione e diabete. La malattia renale cronica nell'infanzia è rara e causata principalmente da anomalie congenite del sistema genito-urinario e da disturbi immuno-mediati. La migliore stima della prevalenza della CKD pediatrica è <1/15.000 popolazione pediatrica. L'ipertensione si verifica nel 50% dei bambini affetti ed è un importante fattore di rischio per il declino della funzionalità renale. Diverse linee guida di pratica clinica hanno offerto raccomandazioni per la gestione della pressione sanguigna (BP) nella CKD pediatrica; tuttavia, la sperimentazione clinica e i dati osservativi su larga scala sono limitati, portando a una base di prove debole ea una sostanziale variazione pratica. Lo scopo di PRESERVE è quello di fornire nuove conoscenze per informare il processo decisionale condiviso per quanto riguarda la gestione della PA per CKD pediatrico. Sfrutteremo l'infrastruttura PCORnet® per condurre studi osservazionali su larga scala che affronteranno le lacune nella conoscenza della gestione della BP per CKD pediatrico e sottogruppi per i quali il trattamento antipertensivo e le associazioni di esito possono essere diverse (ad esempio, causa di malattia renale e proteinuria).

Gli obiettivi specifici del progetto sono:

Obiettivo 1-Migliorare il PCORnet Common Data Model (CDM) per la ricerca sulle malattie renali pediatriche e rare. Amplieremo e miglioreremo il PCORnet CDM con nuove variabili pediatriche e specifiche per i reni, l'ottimizzazione della qualità dei dati specifica per lo studio e il collegamento con lo studio di coorte CKiD e il sistema di dati renali degli Stati Uniti (USRDS). CKiD misura direttamente la funzione renale (cioè la velocità di filtrazione glomerulare [GFR]) e include il monitoraggio ambulatoriale della pressione arteriosa (ABPM). L'USRDS fornisce la cattura completa della terapia sostitutiva renale ([RRT] dialisi e trapianto), due componenti dell'esito clinico primario.

Obiettivo 2-Descrivere ed esaminare l'efficacia del costante monitoraggio della pressione arteriosa e delle proteine ​​urinarie per preservare la funzione renale. Descriveremo la coerenza del monitoraggio della PA e delle proteine ​​urinarie e confronteremo le valutazioni cliniche della PA con l'ABPM. In analisi longitudinali, valuteremo gli effetti di un costante monitoraggio della pressione arteriosa e delle proteine ​​urinarie sul declino della funzione renale.

Obiettivo 3-Confrontare l'efficacia delle strategie terapeutiche della BP per preservare la funzione renale. Confronteremo gli effetti di (1) livelli di pressione arteriosa all'inizio del trattamento, (2) scelta delle terapie di prima linea e (3) controllo continuo della pressione arteriosa sul declino della funzionalità renale. Valuteremo anche gli eventi avversi correlati alla gestione dell'ipertensione.

Obiettivo 4-Valutare le esperienze vissute dei pazienti relative alla gestione della PA. Metteremo in campo un sondaggio che esamini i risultati centrati sul paziente in base al livello di controllo della pressione arteriosa e agli approcci di gestione dei farmaci. Questo obiettivo fornirà informazioni sulle esperienze con la gestione della pressione arteriosa dal punto di vista di pazienti, genitori e medici che integreranno i risultati clinici studiati negli obiettivi 2 e 3.