Bevaring av nyrefunksjon hos barn med kronisk nyresykdom (PRESERVE)

Pediatrisk kronisk nyresykdom (CKD) skyldes helsetilstander som reduserer nyrefunksjonen i >3 måneder. Det kan utvikle seg til sluttstadium nyresykdom (ESKD), som krever dialyse eller nyretransplantasjon. Hos voksne er CKD vanlig og forårsakes hovedsakelig av hypertensjon og diabetes. CKD i barndommen er sjelden og forårsaket hovedsakelig av medfødte anomalier i kjønnsorganene og immunmedierte lidelser. Det beste estimatet for pediatrisk CKD-prevalens er <1/15 000 pediatriske populasjoner. Hypertensjon forekommer hos 50 % av berørte barn og er en viktig risikofaktor for nedsatt nyrefunksjon. Flere retningslinjer for klinisk praksis har gitt anbefalinger for blodtrykksbehandling (BP) ved pediatrisk CKD; Imidlertid er kliniske studier og observasjonsdata i stor skala begrenset, noe som fører til et svakt bevisgrunnlag og betydelig variasjon i praksis. Formålet med PRESERVE er å gi ny kunnskap for å informere felles beslutningstaking angående BP-behandling for pediatrisk CKD. Vi vil utnytte PCORnet®-infrastrukturen til å gjennomføre observasjonsstudier i stor skala som vil adressere kunnskapshull i BP-håndtering for pediatrisk CKD og undergrupper der antihypertensiv behandling og utfallsassosiasjoner kan være forskjellige (f.eks. årsak til nyresykdom og proteinuri).

Prosjektets spesifikke mål er:

Mål 1-Forbedre PCORnet Common Data Model (CDM) for forskning på pediatrisk og sjelden nyresykdom. Vi vil utvide og forbedre PCORnet CDM med nye pediatriske og nyrespesifikke variabler, studiespesifikk datakvalitetsoptimering og kobling med CKiD-kohortstudien og US Renal Data System (USRDS). CKiD måler direkte nyrefunksjonen (dvs. glomerulær filtrasjonshastighet [GFR]) og inkluderer ambulatorisk blodtrykksovervåking (ABPM). USRDS gir fullstendig innfanging av nyreerstatningsterapi ([RRT] dialyse og transplantasjon), to komponenter av det primære kliniske resultatet.

Mål 2-Beskriv og undersøk effektiviteten av konsekvent blodtrykks- og urinproteinovervåking for å bevare nyrefunksjonen. Vi vil beskrive konsistensen av BP og urinproteinovervåking og vil sammenligne klinikk BP-vurderinger med ABPM. I longitudinelle analyser vil vi evaluere effekten av konsistent overvåking av BP og urinprotein på nedsatt nyrefunksjon.

Mål 3-Sammenlign effektiviteten av BP-medisineringsstrategier for å bevare nyrefunksjonen. Vi vil sammenligne effekten av (1) BP-nivåer da behandlingen ble startet, (2) valg av førstelinjebehandlinger og (3) pågående BP-kontroll på nedsatt nyrefunksjon. Vi vil også vurdere uønskede hendelser knyttet til behandling av hypertensjon.

Mål 4-Vurder pasientenes levde erfaringer knyttet til BP-behandling. Vi vil lage en undersøkelse som undersøker pasientsentrerte utfall etter nivå av BP-kontroll og tilnærminger til medisinbehandling. Dette målet vil gi informasjon om erfaringer med BP-behandling fra perspektivene til pasienter, foreldre og klinikere som vil utfylle de kliniske resultatene studert i mål 2 og 3.