Erhaltung der Nierenfunktion bei Kindern mit chronischer Nierenerkrankung (PRESERVE)

Pädiatrische chronische Nierenerkrankung (CKD) resultiert aus Gesundheitszuständen, die die Nierenfunktion für > 3 Monate einschränken. Es kann sich zu einer Nierenerkrankung im Endstadium (ESKD) entwickeln, die eine Dialyse oder eine Nierentransplantation erfordert. Bei Erwachsenen ist CKD weit verbreitet und wird hauptsächlich durch Bluthochdruck und Diabetes verursacht. CKD im Kindesalter ist selten und wird hauptsächlich durch angeborene Anomalien des Urogenitalsystems und immunvermittelte Erkrankungen verursacht. Die beste Schätzung der pädiatrischen CKD-Prävalenz liegt bei <1/15.000 pädiatrischer Bevölkerung. Bluthochdruck tritt bei 50 % der betroffenen Kinder auf und ist ein Hauptrisikofaktor für die Verschlechterung der Nierenfunktion. Mehrere Leitlinien für die klinische Praxis haben Empfehlungen für das Blutdruckmanagement (BP) bei pädiatrischer CKD gegeben; klinische Studien und groß angelegte Beobachtungsdaten sind jedoch begrenzt, was zu einer schwachen Evidenzbasis und erheblichen Schwankungen in der Praxis führt. Der Zweck von PRESERVE besteht darin, neues Wissen bereitzustellen, um eine gemeinsame Entscheidungsfindung in Bezug auf das BP-Management bei pädiatrischer CKD zu unterstützen. Wir werden die PCORnet®-Infrastruktur nutzen, um groß angelegte Beobachtungsstudien durchzuführen, die Wissenslücken im Umgang mit Blutdruck bei pädiatrischer CKD und Untergruppen schließen, bei denen die antihypertensive Behandlung und die Ergebnisassoziationen unterschiedlich sein können (z. B. Ursache von Nierenerkrankungen und Proteinurie).

Die konkreten Ziele des Projekts sind:

Ziel 1 – Verbesserung des PCORnet Common Data Model (CDM) für die Erforschung von pädiatrischen und seltenen Nierenerkrankungen. Wir werden das PCORnet CDM mit neuen pädiatrischen und nierenspezifischen Variablen, studienspezifischer Datenqualitätsoptimierung und Verknüpfung mit der CKiD-Kohortenstudie und dem US Renal Data System (USRDS) erweitern und verbessern. CKiD misst direkt die Nierenfunktion (dh die glomeruläre Filtrationsrate [GFR]) und umfasst die ambulante Blutdrucküberwachung (ABPM). Das USRDS bietet eine vollständige Erfassung der Nierenersatztherapie ([RRT] Dialyse und Transplantation), zwei Komponenten des primären klinischen Ergebnisses.

Ziel 2 – Beschreiben und untersuchen Sie die Wirksamkeit einer konsequenten Blutdruck- und Proteinüberwachung im Urin zur Erhaltung der Nierenfunktion. Wir werden die Konsistenz der BP- und Urinproteinüberwachung beschreiben und klinische BD-Bewertungen mit ABPM vergleichen. In Längsschnittanalysen werden wir die Auswirkungen einer konsequenten Überwachung von Blutdruck und Urinprotein auf die Abnahme der Nierenfunktion bewerten.

Ziel 3 – Vergleich der Wirksamkeit von BP-Medikationsstrategien zum Erhalt der Nierenfunktion. Wir werden die Auswirkungen von (1) Blutdruckwerten zu Beginn der Behandlung, (2) Wahl der Erstlinientherapie und (3) fortlaufender Blutdruckkontrolle auf die Verschlechterung der Nierenfunktion vergleichen. Wir werden auch unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung von Bluthochdruck bewerten.

Ziel 4 – Bewerten Sie die gelebten Erfahrungen der Patienten in Bezug auf das BP-Management. Wir werden eine Umfrage durchführen, die patientenzentrierte Ergebnisse nach Niveau der Blutdruckkontrolle und Medikationsmanagementansätzen untersucht. Dieses Ziel wird Informationen über Erfahrungen mit dem BP-Management aus der Perspektive von Patienten, Eltern und Ärzten bereitstellen, die die in den Zielen 2 und 3 untersuchten klinischen Ergebnisse ergänzen.