Evaluer sikkerhed og effektivitet af højdosis Melphalan HCL til myeloablation hos MM-patienter med auto-HSC-transplantation

Inklusionskriterier:

1. Diagnosticeret som symptomatisk myelomatose, ifølge International Myeloma Working Groups IMWG retningslinjer for diagnose og behandling af myelomatose, er behandling nødvendig og egnet til autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
2. Ved underskrivelse af den informerede samtykkeerklæring skal mænd og kvinder i alderen ≥ 18 år og ≤ 65 år;
3. Der blev indsamlet tilstrækkelige autologe hæmatopoietiske stamceller, defineret som perifere blodstamceller indeholdende mindst 2 x 106 CD34+-celler/kg, som ikke er blevet manipuleret eller nedkølet;

4. Vigtige organfunktioner opfylder følgende betingelser:

   jeg. Ekkokardiografi indikerer venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 40 %;

   ii. Serum total bilirubin <2 gange den øvre grænse for normal værdi, alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) < 3 gange den øvre grænse for normal værdi;

   Iii. kreatinin-clearance-hastighed >60 ml/min;

   Iv. Blodets iltmætning >92 % i ikke-iltet tilstand, uden væsentlig ventilation eller ventilationsdysfunktion;

5. Den østlige onkologiske kollaborative gruppe (ECOG) fysisk konditionsstatus for forsøgspersonerne er 0, 1 eller 2;
6. Forsøgspersonen eller deres juridiske værge underskriver frivilligt en informeret samtykkeerklæring, der er godkendt af den etiske komité, før deltagelse i undersøgelsen, og accepterer at fuldføre hele undersøgelsesbehandlingen i overensstemmelse med protokollen for kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

1. Myelompatienter uden behandlingsindikationer;
2. Lider af plasmacelleleukæmi;
3. Lider af systemisk amyloidose;
4. Forsøgspersoner med ekstramedullære plasmacelletumorer nåede ikke PR efter induktionsterapi;
5. Lider af POEMS-syndrom (multipel perifer neuropati, organforstørrelse, endokrine lidelser, M-proteinæmi, hudforandringer);
6. Lider af Fahrenheit makroglobulinæmi;
7. Forsøgspersoner med ikke-sekretorisk myelomatose;
8. Forsøgspersoner med aktive bakterielle, virale eller svampeinfektioner, som kræver oral eller intravenøs antibiotikabehandling ifølge forskerens vurdering;
9. Den forventede overlevelsesperiode for forsøgspersonerne er mindre end 6 måneder;
10. Har tidligere lidet af andre ondartede tumorer, bortset fra helbredt basalcellecarcinom eller cervikal carcinom in situ. Maligne tumorer, der har gennemgået kurativ behandling og opnået fuldstændig remission (CR) i mere end 5 år, kan tilmeldes. Hvis ondartede tumorer modtager kurativ behandling, men har opnået fuldstændig remission (CR) i ≤ 5 år, kan de ikke indskrives, medmindre sponsoren har godkendt dem;
11. Gravide eller ammende kvinder;
12. Forsøgspersoner, der har fertilitet og ikke er villige til at tage passende præventionsforanstaltninger inden for 3 måneder efter underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring, indtil afslutningen af ​​behandlingen i denne undersøgelse;
13. Positiv for human immundefekt virus (HIV) antistoffer;
14. Forsøgspersoner med positivt hepatitis B-virus DNA;
15. Forsøgspersonen modtager andre samtidige antitumorbehandlinger (inklusive kemoterapi, strålebehandling, hormonterapi eller immunterapi) inden for 30 dage før autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation, eller planlægger at modtage sådanne behandlinger før det sidste studiebesøg på dag 95 ± 5 ;
16. Bivirkningerne af kemoterapi-lægemidler modtaget før administration er endnu ikke genvundet, defineret som ikke regresserende til niveau 0/1 af National Cancer Institute's Common Terminology Standard for Adverse Events (NCI-CTCAE v5.0), eller på det niveau, der er specificeret i inklusions-/eksklusionskriterier, bortset fra uønskede hændelser såsom hårtab, som forskeren vurderede og ikke anså for at påvirke sikkerheden ved forsøgspersonens deltagelse i denne undersøgelse;
17. Allergi eller intolerance over for en hvilken som helst komponent i den forsøgsmedicinske formulering;
18. Deltagerne deltager i andre kliniske forsøg inden for en måned før underskrivelse af den informerede samtykkeformular;
19. Ifølge forskerens vurdering kan forsøgspersoner, der ikke er egnede til optagelse, påvirke behandlingsevalueringen eller er i uhensigtsmæssig risiko.