Arvioi suuren annoksen melfalaani HCL:n turvallisuus ja teho myeloablaatioon MM-potilailla, joilla on automaattinen HSC-siirto

Sisällyttämiskriteerit:

1. Diagnosoitu oireenmukaiseksi multippeli myelooma kansainvälisen myeloomatyöryhmän IMWG-ohjeiden mukaisesti multippeli myelooman diagnosoimiseksi ja hoidolle, hoito on välttämätön ja sopiva autologiseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon;
2. Ilmoitettua suostumuslomaketta allekirjoittaessaan miehet ja naiset ≥ 18 vuotta ja ≤ 65 vuotta vanhat;
3. Kerättiin riittävästi autologisia hematopoieettisia kantasoluja, jotka määritellään perifeerisen veren kantasoluiksi, jotka sisältävät vähintään 2 x 106 CD34+-solua/kg ja joita ei ole käsitelty tai jäähdytetty;

4. Tärkeät elimen toiminnot täyttävät seuraavat ehdot:

   i. Ekokardiografia osoittaa vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) ≥ 40 %;

   ii. Seerumin kokonaisbilirubiini < 2 kertaa normaaliarvon yläraja, alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) < 3 kertaa normaaliarvon yläraja;

   III kreatiniinin puhdistuma > 60 ml/min;

   Iv. Veren happisaturaatio >92 % hapettamattomassa tilassa, ilman merkittävää ventilaatio- tai hengityshäiriötä;

5. Itäisen onkologian yhteistyöryhmän (ECOG) fyysinen kunto koehenkilöillä on 0, 1 tai 2;
6. Tutkittava tai hänen laillinen huoltajansa allekirjoittaa vapaaehtoisesti eettisen toimikunnan hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen ennen tutkimukseen osallistumista ja suostuu suorittamaan koko tutkimushoidon kliinisen tutkimussuunnitelman mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

1. Multippeli myeloomapotilaat ilman hoito-aiheita;
2. kärsivät plasmasoluleukemiasta;
3. Kärsivät systeemisestä amyloidoosista;
4. Koehenkilöt, joilla oli ekstramedullaarisia plasmasolukasvareita, eivät saavuttaneet PR:ta induktiohoidon jälkeen;
5. POEMS-oireyhtymä (moninkertainen perifeerinen neuropatia, elinten laajentuminen, endokriiniset häiriöt, M-proteinemia, ihomuutokset);
6. Kärsivät Fahrenheit-makroglobulinemiasta;
7. Potilaat, joilla on ei-erittävä multippeli myelooma;
8. Potilaat, joilla on aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio ja jotka tarvitsevat suun kautta tai suonensisäistä antibioottihoitoa tutkijan harkinnan mukaan;
9. Koehenkilöiden odotettu eloonjäämisaika on alle 6 kuukautta;
10. Aiemmin kärsinyt muista pahanlaatuisista kasvaimista, paitsi parantuneesta tyvisolusyövästä tai kohdunkaulan karsinoomasta in situ. Pahanlaatuiset kasvaimet, joita on hoidettu parantavasti ja jotka ovat saavuttaneet täydellisen remission (CR) yli 5 vuoden ajan, voidaan ottaa mukaan. Jos pahanlaatuiset kasvaimet saavat parantavaa hoitoa, mutta ovat saavuttaneet täydellisen remission (CR) ≤ 5 vuoden ajan, niitä ei voida ottaa mukaan, ellei sponsori ole hyväksynyt niitä;
11. raskaana olevat tai imettävät naiset;
12. Koehenkilöt, joilla on hedelmällisyys ja jotka eivät ole halukkaita käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisytoimenpiteitä 3 kuukauden kuluessa tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamisesta tämän tutkimuksen hoidon loppuun asti;
13. Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineille;
14. Koehenkilöt, joilla on positiivinen hepatiitti B -viruksen DNA;
15. Potilas saa muita samanaikaisia ​​kasvainten vastaisia ​​hoitoja (mukaan lukien kemoterapia, sädehoito, hormonihoito tai immunoterapia) 30 päivän sisällä ennen autologista hematopoieettista kantasolusiirtoa tai aikoo saada sellaisia ​​hoitoja ennen viimeistä tutkimuskäyntiä päivänä 95 ± 5 ;
16. Ennen antoa saatujen kemoterapialääkkeiden sivuvaikutukset eivät ole vielä parantuneet, ja ne eivät ole taantuneet kansallisen syöpäinstituutin haittatapahtumien yhteisen terminologiastandardin (NCI-CTCAE v5.0) tasolle 0/1 tai lääkkeessä määritellylle tasolle. sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit, lukuun ottamatta haittatapahtumia, kuten hiustenlähtöä, jotka tutkija arvioi ja joiden ei katsottu vaikuttavan koehenkilön tähän tutkimukseen osallistumisen turvallisuuteen;
17. Allergia tai intoleranssi jollekin tutkittavan lääkevalmisteen komponentille;
18. Osallistujat osallistuvat muihin kliinisiin tutkimuksiin kuukauden sisällä ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista;
19. Tutkijan arvion mukaan koehenkilöt, jotka eivät sovellu ilmoittautumiseen, voivat vaikuttaa hoidon arviointiin tai ovat sopimattomassa riskissä.