Valutare la sicurezza e l’efficacia di Melfalan HCL ad alte dosi per la mieloablazione nei pazienti con MM con trapianto auto-HSC

Criterio di inclusione:

1. Diagnosticato come mieloma multiplo sintomatico, secondo le Linee guida IMWG per la diagnosi e il trattamento del mieloma multiplo dell'International Myeloma Working Group, il trattamento è necessario e adatto al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche;
2. Al momento della firma del modulo di consenso informato, maschi e femmine di età ≥ 18 anni e ≤ 65 anni;
3. Sono state raccolte adeguate cellule staminali ematopoietiche autologhe, definite come cellule staminali del sangue periferico contenenti almeno 2 x 106 cellule CD34+/kg che non sono state manipolate o refrigerate;

4. Importanti funzioni d'organo soddisfano le seguenti condizioni:

   io. L'ecocardiografia indica una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 40%;

   ii. Bilirubina totale sierica <2 volte il limite superiore del valore normale, alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) <3 volte il limite superiore del valore normale;

   III. velocità di clearance della creatinina>60 ml/min;

   Iv. Saturazione di ossigeno nel sangue>92% in stato non ossigenato, senza ventilazione significativa o disfunzione della ventilazione;

5. Lo stato di idoneità fisica dei soggetti dell'Eastern Oncology Collaborative Group (ECOG) è 0, 1 o 2;
6. Il soggetto o il suo tutore legale firma volontariamente un modulo di consenso informato approvato dal comitato etico prima di partecipare allo studio e accetta di completare l'intero trattamento in studio secondo il protocollo dello studio clinico.

Criteri di esclusione:

1. Soggetti con mieloma multiplo senza indicazioni di trattamento;
2. Affetto da leucemia plasmacellulare;
3. Soffre di amiloidosi sistemica;
4. I soggetti con tumori plasmacellulari extramidollari non hanno raggiunto la PR dopo la terapia di induzione;
5. Affetto dalla sindrome POEMS (neuropatia periferica multipla, ingrossamento degli organi, disturbi endocrini, M-proteinemia, alterazioni della pelle);
6. Soffre di macroglobulinemia Fahrenheit;
7. Soggetti con mieloma multiplo non secretivo;
8. Soggetti con infezioni batteriche, virali o fungine attive che richiedono un trattamento antibiotico orale o endovenoso secondo il giudizio del ricercatore;
9. Il periodo di sopravvivenza previsto dei soggetti è inferiore a 6 mesi;
10. Precedentemente affetto da altri tumori maligni, ad eccezione del carcinoma basocellulare guarito o del carcinoma cervicale in situ. Possono essere arruolati tumori maligni che sono stati sottoposti a trattamento curativo e hanno raggiunto la remissione completa (CR) per più di 5 anni. Se i tumori maligni ricevono un trattamento curativo ma hanno raggiunto la remissione completa (CR) per ≤ 5 anni, non possono essere arruolati se non approvati dallo sponsor;
11. Donne in gravidanza o in allattamento;
12. Soggetti che hanno fertilità e non sono disposti ad adottare misure contraccettive adeguate entro 3 mesi dalla firma del modulo di consenso informato fino alla fine del trattamento in questo studio;
13. Positivo per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV);
14. Soggetti con DNA del virus dell'epatite B positivo;
15. Il soggetto riceve altri trattamenti antitumorali concomitanti (inclusi chemioterapia, radioterapia, terapia ormonale o immunoterapia) entro 30 giorni prima del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, o prevede di ricevere tali trattamenti prima dell'ultima visita dello studio il giorno 95 ± 5 ;
16. Gli effetti collaterali dei farmaci chemioterapici ricevuti prima della somministrazione non si sono ancora risolti, definiti come non regrediti al livello 0/1 del Common Terminology Standard for Adverse Events (NCI-CTCAE v5.0) del National Cancer Institute, o al livello specificato nella criteri di inclusione/esclusione, ad eccezione di eventi avversi come la caduta dei capelli che il ricercatore ha valutato e ritenuto non incidere sulla sicurezza della partecipazione del soggetto a questo studio;
17. Allergia o intolleranza a qualsiasi componente della formulazione del farmaco sperimentale;
18. I partecipanti partecipano ad altri studi clinici entro un mese prima di firmare il modulo di consenso informato;
19. Secondo il giudizio del ricercatore, i soggetti che non sono idonei all'arruolamento, possono influenzare la valutazione del trattamento o corrono un rischio inappropriato.