Értékelje a nagy dózisú melfalán HCL biztonságosságát és hatékonyságát myeloabláció esetén MM-es betegeknél, auto-HSC transzplantációval

Bevételi kritériumok:

1. Tüneti myeloma multiplexként diagnosztizált, a Nemzetközi Myeloma Munkacsoport IMWG Irányelvei a myeloma multiplex diagnosztizálására és kezelésére vonatkozóan a kezelés szükséges és alkalmas autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációra;
2. A beleegyező nyilatkozat aláírásakor ≥ 18 éves és ≤ 65 éves férfiak és nők;
3. Megfelelő autológ hematopoietikus őssejteket gyűjtöttünk, amelyek perifériás vérből származó őssejtekként vannak definiálva, amelyek legalább 2 x 106 CD34+ sejtet tartalmaznak/kg, és amelyeket nem manipuláltak vagy nem hűtöttek le;

4. A fontos szervi funkciók teljesítik a következő feltételeket:

   én. Az echokardiográfia azt jelzi, hogy a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 40%;

   ii. A szérum összbilirubin a normálérték felső határának kétszerese, az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normálérték felső határának háromszorosa;

   III. kreatinin-clearance sebessége >60 ml/perc;

   IV. A vér oxigéntelítettsége >92% oxigénmentes állapotban, jelentős lélegeztetés vagy lélegeztetési zavar nélkül;

5. Az alanyok Eastern Oncology Collaborative Group (ECOG) fizikai alkalmassági státusza 0, 1 vagy 2;
6. Az alany vagy törvényes gyámja a vizsgálatban való részvétel előtt önkéntesen aláír egy, az etikai bizottság által jóváhagyott beleegyező nyilatkozatot, és vállalja, hogy a teljes vizsgálati kezelést a klinikai vizsgálati protokollnak megfelelően elvégzi.

Kizárási kritériumok:

1. Myeloma multiplex betegek kezelési javallat nélkül;
2. plazmasejtes leukémiában szenved;
3. Szisztémás amiloidózisban szenved;
4. Az extramedulláris plazmasejtes daganatos alanyok nem értek el PR-t az indukciós terápia után;
5. POEMS szindrómában szenved (többszörös perifériás neuropátia, szervi megnagyobbodás, endokrin rendellenességek, M-proteinémia, bőrelváltozások);
6. Fahrenheit makroglobulinémiában szenved;
7. Nem szekréciós mielóma multiplexben szenvedő alanyok;
8. Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzésben szenvedő alanyok, akik a kutató megítélése szerint orális vagy intravénás antibiotikus kezelést igényelnek;
9. Az alanyok várható túlélési ideje kevesebb, mint 6 hónap;
10. Korábban más rosszindulatú daganatokban szenvedett, kivéve a gyógyult bazálissejtes karcinómát vagy in situ méhnyakrákot. Olyan rosszindulatú daganatok vehetők részt, amelyek gyógyító kezelésen estek át, és több mint 5 éve teljes remissziót (CR) értek el. Ha a rosszindulatú daganatok gyógyító kezelésben részesülnek, de ≤ 5 éven keresztül teljes remissziót (CR) értek el, akkor csak a szponzor jóváhagyásával lehet őket bevonni;
11. Terhes vagy szoptató nők;
12. Azok az alanyok, akiknek termékenységük van, és nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a beleegyező nyilatkozat aláírását követő 3 hónapon belül a kezelés befejezéséig ebben a vizsgálatban;
13. Pozitív a humán immundeficiencia vírus (HIV) ellenanyagaira;
14. Pozitív hepatitis B vírus DNS-sel rendelkező alanyok;
15. Az alany az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációt megelőző 30 napon belül más egyidejű daganatellenes kezelésben is részesül (beleértve a kemoterápiát, sugárterápiát, hormonterápiát vagy immunterápiát), vagy azt tervezi, hogy a 95 ± 5. napon történő utolsó vizsgálati látogatás előtt ilyen kezelésben részesül. ;
16. A beadás előtt kapott kemoterápiás gyógyszerek mellékhatásai még nem gyógyultak meg, definíció szerint nem térnek vissza a Nemzeti Rákkutató Intézet nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai szabványa (NCI-CTCAE v5.0) 0/1-es szintjére, vagy a felvételi/kizárási kritériumok, kivéve az olyan nemkívánatos eseményeket, mint a hajhullás, amelyeket a kutató értékelt, és úgy ítélte meg, hogy nem befolyásolják az alany ebben a vizsgálatban való részvételének biztonságát;
17. Allergia vagy intolerancia a vizsgált gyógyszerkészítmény bármely összetevőjével szemben;
18. A résztvevők a beleegyező nyilatkozat aláírása előtt egy hónapon belül részt vesznek más klinikai vizsgálatokban;
19. A kutató megítélése szerint azok az alanyok, akik nem alkalmasak a felvételre, befolyásolhatják a kezelés értékelését, vagy nem megfelelő kockázatnak vannak kitéve.