Ocena bezpieczeństwa i skuteczności stosowania dużych dawek melfalanu HCL w leczeniu mieloablacji u pacjentów ze szpiczakiem szpiczastym po przeszczepieniu auto-HSC

Kryteria przyjęcia:

1. Zdiagnozowany jako objawowy szpiczak mnogi, zgodnie z wytycznymi IMWG dotyczącymi diagnostyki i leczenia szpiczaka mnogiego Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Szpiczaka, leczenie jest konieczne i odpowiednie w przypadku autologicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych;
2. Podpisując formularz świadomej zgody, mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat i ≤ 65 lat;
3. Pobrano odpowiednie autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste, zdefiniowane jako komórki macierzyste krwi obwodowej zawierające co najmniej 2 x 106 komórek CD34+/kg, których nie poddano manipulacji ani nie schłodzono;

4. Ważne funkcje narządów spełniają następujące warunki:

   I. Echokardiografia wskazuje frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥ 40%;

   II. Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy < 2 razy powyżej górnej granicy normy, aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) < 3 razy powyżej górnej granicy normy;

   III. współczynnik klirensu kreatyniny >60 mL/min;

   IV. Nasycenie krwi tlenem > 92% w stanie nienatlenionym, bez istotnej wentylacji lub zaburzeń wentylacji;

5. Stan sprawności fizycznej pacjentów Eastern Oncology Collaborative Group (ECOG) wynosi 0, 1 lub 2;
6. Uczestnik lub jego opiekun prawny dobrowolnie podpisuje formularz świadomej zgody zatwierdzony przez komisję etyczną przed wzięciem udziału w badaniu i wyraża zgodę na realizację całego leczenia objętego badaniem zgodnie z protokołem badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

1. pacjenci ze szpiczakiem mnogim bez wskazań do leczenia;
2. Chory na białaczkę plazmatyczną;
3. Chory na amyloidozę ogólnoustrojową;
4. Pacjenci z pozaszpikowymi guzami plazmocytowymi nie osiągnęli PR po terapii indukcyjnej;
5. Choruje na zespół POEMS (mnoga neuropatia obwodowa, powiększenie narządów, zaburzenia endokrynologiczne, M-proteinemia, zmiany skórne);
6. Cierpi na makroglobulinemię Fahrenheita;
7. Pacjenci z niewydzielniczym szpiczakiem mnogim;
8. Pacjenci z aktywnymi infekcjami bakteryjnymi, wirusowymi lub grzybiczymi, którzy wymagają doustnej lub dożylnej terapii antybiotykowej zgodnie z oceną badacza;
9. Oczekiwany okres przeżycia pacjentów jest krótszy niż 6 miesięcy;
10. Chorowała wcześniej na inne nowotwory złośliwe, z wyjątkiem wyleczonego raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ. Do badania można włączyć nowotwory złośliwe, które zostały wyleczone i osiągnęły całkowitą remisję (CR) przez ponad 5 lat. Jeżeli nowotwory złośliwe zostaną poddane leczeniu, ale osiągnęły całkowitą remisję (CR) przez ≤ 5 lat, nie można ich włączyć do badania bez zgody sponsora;
11. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
12. Pacjenci, którzy mają płodność i nie chcą zastosować odpowiednich środków antykoncepcyjnych w ciągu 3 miesięcy od podpisania formularza świadomej zgody do końca leczenia w tym badaniu;
13. Pozytywny wynik na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV);
14. Pacjenci z dodatnim wynikiem DNA wirusa zapalenia wątroby typu B;
15. Pacjent otrzymuje inne jednoczesne leczenie przeciwnowotworowe (w tym chemioterapię, radioterapię, terapię hormonalną lub immunoterapię) w ciągu 30 dni przed autologicznym przeszczepieniem hematopoetycznych komórek macierzystych lub planuje zastosować takie leczenie przed ostatnią wizytą studyjną w 95. dniu ± 5. ;
16. Skutki uboczne leków stosowanych w chemioterapii otrzymanych przed podaniem jeszcze nie ustąpiły, definiowane jako nie cofające się do poziomu 0/1 standardu wspólnej terminologii zdarzeń niepożądanych Narodowego Instytutu Raka (NCI-CTCAE v5.0) lub do poziomu określonego w kryteria włączenia/wyłączenia, z wyjątkiem zdarzeń niepożądanych, takich jak utrata włosów, które badacz ocenił i uznał za niemające wpływu na bezpieczeństwo udziału uczestnika w tym badaniu;
17. Alergia lub nietolerancja na którykolwiek składnik badanej receptury leku;
18. Uczestnicy biorą udział w innych badaniach klinicznych w ciągu miesiąca przed podpisaniem formularza świadomej zgody;
19. Według oceny badacza osoby, które nie kwalifikują się do włączenia do badania, mogą mieć wpływ na ocenę leczenia lub są obarczone niewłaściwym ryzykiem.