Avalie a segurança e a eficácia do Melfalano HCL em altas doses para mieloablação em pacientes com MM com transplante automático de HSC

Critério de inclusão:

1. Diagnosticado como mieloma múltiplo sintomático, de acordo com as Diretrizes do IMWG do Grupo de Trabalho Internacional de Mieloma para o Diagnóstico e Tratamento de Mieloma Múltiplo, o tratamento é necessário e adequado para transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas;
2. Ao assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, homens e mulheres com idade ≥ 18 anos e ≤ 65 anos;
3. Foram coletadas células-tronco hematopoéticas autólogas adequadas, definidas como células-tronco do sangue periférico contendo pelo menos 2 x 106 células CD34+/kg que não foram manipuladas ou refrigeradas;

4. Funções importantes dos órgãos atendem às seguintes condições:

   eu. A ecocardiografia indica fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) ≥ 40%;

   ii. Bilirrubina total sérica <2 vezes o limite superior do valor normal, alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) <3 vezes o limite superior do valor normal;

   III. taxa de depuração de creatinina>60 mL/min;

   4. Saturação de oxigênio no sangue >92% em estado não oxigenado, sem ventilação significativa ou disfunção ventilatória;

5. O status de aptidão física do Eastern Oncology Collaborative Group (ECOG) dos sujeitos é 0, 1 ou 2;
6. O sujeito ou seu responsável legal assina voluntariamente um termo de consentimento informado aprovado pelo comitê de ética antes de participar do estudo e concorda em concluir todo o tratamento do estudo de acordo com o protocolo do ensaio clínico.

Critério de exclusão:

1. Indivíduos com mieloma múltiplo sem indicações de tratamento;
2. Sofrendo de leucemia de células plasmáticas;
3. Sofrendo de amiloidose sistêmica;
4. Indivíduos com tumores extramedulares de células plasmáticas não atingiram RP após terapia de indução;
5. Sofrendo de síndrome POEMS (neuropatia periférica múltipla, aumento de órgãos, distúrbios endócrinos, M-proteinemia, alterações cutâneas);
6. Sofrendo de macroglobulinemia Fahrenheit;
7. Indivíduos com mieloma múltiplo não secretor;
8. Indivíduos com infecções bacterianas, virais ou fúngicas ativas que necessitam de tratamento antibiótico oral ou intravenoso de acordo com o julgamento do pesquisador;
9. O período de sobrevivência esperado dos sujeitos é inferior a 6 meses;
10. Sofrendo anteriormente de outros tumores malignos, exceto carcinoma basocelular curado ou carcinoma cervical in situ. Tumores malignos que foram submetidos a tratamento curativo e alcançaram remissão completa (RC) por mais de 5 anos podem ser inscritos. Se os tumores malignos receberem tratamento curativo, mas alcançarem remissão completa (RC) por ≤ 5 anos, eles não poderão ser inscritos, a menos que aprovados pelo patrocinador;
11. Mulheres grávidas ou lactantes;
12. Indivíduos que têm fertilidade e não desejam tomar medidas anticoncepcionais apropriadas dentro de 3 meses após a assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido até o final do tratamento neste estudo;
13. Positivo para anticorpos contra o vírus da imunodeficiência humana (HIV);
14. Indivíduos com DNA do vírus da hepatite B positivo;
15. O sujeito recebe outros tratamentos antitumorais simultâneos (incluindo quimioterapia, radioterapia, terapia hormonal ou imunoterapia) dentro de 30 dias antes do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, ou planeja receber qualquer um desses tratamentos antes da última visita do estudo no dia 95 ± 5 ;
16. Os efeitos colaterais dos medicamentos quimioterápicos recebidos antes da administração ainda não foram recuperados, definidos como não regredindo ao nível 0/1 do Padrão Comum de Terminologia para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Câncer (NCI-CTCAE v5.0), ou ao nível especificado no critérios de inclusão/exclusão, exceto eventos adversos como queda de cabelo que o pesquisador avaliou e considerou não afetar a segurança da participação do sujeito neste estudo;
17. Alergia ou intolerância a qualquer componente da formulação do medicamento experimental;
18. Os participantes participam de outros ensaios clínicos no prazo de um mês antes de assinar o termo de consentimento livre e esclarecido;
19. De acordo com o julgamento do pesquisador, os indivíduos que não são adequados para inscrição podem afetar a avaliação do tratamento ou correm risco inadequado.