Die Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor)-Studie

Einschlusskriterien:

• Alter über 2 Jahre.
• Bewiesene oder wahrscheinliche invasive Mukormykose, wie durch Modifikation der Konsenskriterien der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG) definiert. Kurz gesagt, nachgewiesene Mukormykose ist definiert als: 1) histopathologische oder zytopathologische Untersuchung, die breitbasige, aseptische, bandartige Hyphen zeigt, die mit Mucorales aus Nadelaspirations- oder Biopsieproben übereinstimmen, mit Nachweis einer damit verbundenen Gewebeschädigung (entweder mikroskopisch oder eindeutig durch Bildgebung) ; ODER 2) ein positives Kulturergebnis für eine Probe, die durch ein steriles Verfahren von einer normalerweise sterilen und klinisch oder radiologisch abnormalen Stelle erhalten wurde, die mit einer Infektion übereinstimmt, mit Ausnahme von Urin und Schleimhäuten. Wahrscheinliche Mukormykose ist definiert als: 1) ein gefährdeter Wirt; UND 2) positiver Kultur-, Zytologie- oder Polymerasekettenreaktionstest (PCR) (durchgeführt in einem CLIA-zertifizierten Labor für klinische Mikrobiologie) aus Sputum, bronchoalveolärer Lavage (BAL), Endoskopie/Koloskopie oder Sinusaspirat/Biopsie; UND 3) 1 klinisches Hauptkriterium oder 2 kleinere klinische Kriterien.
• Eine Röntgenuntersuchung mittels Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT) wurde innerhalb von 4 Kalendertagen vor der Einschreibung durchgeführt und zeigt Hinweise auf eine Infektion (d. h. fokaler Knoten, Masse oder Abszess oder Verstärkung oder Anzeichen von Gewebeödem oder -zerstörung, die nicht auf eine postoperative Reaktion zurückzuführen sind).
• Betroffener oder autorisierter Entscheidungsträger, der in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

• Hohe Wahrscheinlichkeit des Todes innerhalb von 48 h nach der Registrierung (Ermessen des Prüfers).
• Hohe Todeswahrscheinlichkeit aufgrund von Faktoren, die nichts mit Mukormykose zu tun haben (z. aufgrund unkontrollierter und/oder rezidivierter Malignität, schwerer Graft-versus-Host-Erkrankung, anderer Grunderkrankungen usw.) innerhalb von 30 Tagen nach der Aufnahme (Ermessen des Prüfarztes).
• Patient kann keine enterale Medikation (oral oder über eine Ernährungssonde) erhalten.
• Auf die suprafasziale Haut beschränkte Infektion (Hautläsionen bei disseminierter Erkrankung, tiefe invasive Gewebeinfektion, die sich von einer primären Hautstelle ausbreitet, oder subkutane Infektionen, die sich bis zur Faszie erstrecken, sind zulässig).
• Der Patient hat > ​​14 Tage eine antimykotische Therapie mit Polyen erhalten (d. h. Amphotericin B-Deoxycholat, liposomales Amphotericin B, Amphotericin B-Lipidkomplex oder kolloidale Amphotericin B-Dispersion) zum Zeitpunkt des Screenings.
• Der Patient nimmt zum Zeitpunkt des Screenings aus irgendeinem Grund bereits eine Deferasirox-Therapie ein.
• Der Patient ist allergisch gegen oder intolerant gegenüber Deferasirox oder LAmB.
• Der Patient hat zum Zeitpunkt des Screenings eine signifikante Nierenfunktionsstörung, definiert als Serumkreatinin von > 3 mg/dl oder eine berechnete Kreatinin-Clearance von < 30 ml/min (nach der Cockroft-Gault-Formel: (140 - Alter (Jahre) * wt ( kg)) * 0,85 (für Frauen) / (72 * Serumkreatinin (mg/dL)).
• Der Patient hat zum Zeitpunkt des Screenings eine signifikante Leberfunktionsstörung, definiert als SOWOHL ein AST oder ALT > 10-mal die Obergrenze des Normalwerts UND ein direktes (nicht Gesamt-) Bilirubin > 5-mal die Obergrenze des Normalwerts.
• Frauen im gebärfähigen Alter (solche mit Menses innerhalb des letzten Jahres) mit einem positiven Serum-Schwangerschaftstest.
• Die Einschreibung wurde vom Hausarzt abgelehnt.