Autologe kultivierte mesenchymale Knochenmarkstromazellen, die neurotrophe Faktoren (MSC-NTF) bei ALS-Patienten sezernieren.

Diese Studie ist eine Single-Center-Studie, die in der Abteilung für Neurologie und im Labor für Neuroimmunologie des Hadassah Hebrew University Medical Center in Jerusalem in Israel durchgeführt wird. Alle eingeschlossenen Patienten haben vor der Aufnahme in die Studie eine dokumentierte Vorgeschichte der ALS-Erkrankung. Patienten, bei denen eine ALS-Erkrankung im Frühstadium mit einer Dauer von weniger als 6 Monaten diagnostiziert wurde, und Patienten, bei denen eine ALS-Erkrankung im fortgeschrittenen Stadium mit einer Dauer von 6 bis 12 Monaten diagnostiziert wurde. Insgesamt werden 24 Patienten rekrutiert und basierend auf der Schwere ihrer ALS-Erkrankung 2 Behandlungsgruppen zugeteilt: Gruppe A – 12 Patienten im frühen Stadium der ALS-Erkrankung und Gruppe B – 12 Patienten mit fortschreitender ALS-Erkrankung.

Geeignete Patienten werden in die Studie aufgenommen und alle 2 Wochen während einer "Run-in-Periode" von 3 Monaten zur Bestimmung der Progressionsrate der Krankheit beobachtet. Während der „Run-in-Periode“ etwa 6 Wochen nach der Aufnahme werden die Patienten beider Studiengruppen einer Knochenmarkaspiration unterzogen und MSC-NTF-Zellen werden aus dem Knochenmarkaspirat auf der Grundlage einer proprietären Methode von Brainstorm Cell Therapeutics Ltd hergestellt. Beim letzten "Run-in-Periode"-Besuch werden die Patienten beider Studiengruppen der Behandlung unterzogen und MSC-NTF wird durch IM- oder IT-Injektion den Patienten mit früher bzw. progressiver ALS transplantiert.

Nach der MSC-NTF-Transplantation werden die Patienten monatlich für einen Zeitraum von 6 Monaten nach der Behandlung beobachtet.