Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zu AG-348 bei erwachsenen Teilnehmern mit Pyruvatkinase (PK)-Mangel

29. April 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, randomisierte Phase-2-Studie zur Dosisfindung, Sicherheit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von AG-348 bei erwachsenen Patienten mit Pyruvatkinase-Mangel

Die Studie AG348-C-003 ist eine multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit verschiedener Dosierungen von AG-348 (Mitapivat) bei Teilnehmern mit PK-Mangel.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, zweiarmige, multizentrische, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase 2, in der erwachsene Teilnehmer mit PK-Mangel mehrere Dosen von AG-348 für bis zu 24 Wochen erhalten (Kernphase); Berechtigte Teilnehmer können in einen Verlängerungszeitraum eintreten, um AG-348 für bis zu 8 weitere Jahre zu erhalten. Die Daten werden regelmäßig überprüft und das Studiendesign, die Dosis und der Zeitplan werden auf der Grundlage dieser Überprüfungen angepasst. Die Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von Mehrfachdosen von AG-348, das pharmakokinetische und pharmakodynamische (PD) Profil von AG-348 und Frühindikatoren für die klinische Wirksamkeit bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
52

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59000
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankreich, 94010
        • Hopital Henri Mondor
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • UOC Oncoematologia Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University School of Medicine - Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital- Weil Cornell Medical College
    • Pennsylvania
      • Belleville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17004
        • Central Pennsylvania Clinic
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0NN
        • Hammersmith Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Einverständniserklärung
  2. Männlich oder weiblich, ab 18 Jahren
  3. Bekannter PK-Mangel in der Krankengeschichte
  4. PK-Mangel durch enzymatischen Assay beim Screening bestätigt
  5. Genotypische Charakterisierung des PKR-Gens beim Screening
  6. Genotypische Charakterisierung des Uridin-5'-Diphosphat-Glucuronyltransferase-A1 (UGTA1)-Gens zur Dokumentation der zugrunde liegenden Gilbert-Krankheit (Patienten mit Gilbert-Krankheit sind geeignet)
  7. Männer Hb ≤ 12,0 g/dl, Frauen Hb ≤ 11 g/dl
  8. Transfusionsunabhängig, definiert als nicht mehr als 3 Einheiten Erythrozyten (RBC), die in 12 Monaten vor dem ersten Tag der Studiendosierung transfundiert wurden, und keine Transfusionen innerhalb von 4 Monaten nach dem ersten Tag der Studiendosierung
  9. Splenektomierte Patienten müssen sich dem Eingriff mindestens 6 Monate vor dem Screening unterzogen haben und müssen bezüglich der empfohlenen Impfungen auf dem neuesten Stand sein
  10. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  11. Muss in den 21 Tagen vor dem Screening mindestens 1 mg Folsäure täglich einnehmen
  12. Angemessene Organfunktion, definiert durch Leberfunktion, Nierenfunktion, Thrombozytenzahl und Gerinnungsbewertungen
  13. Zustimmung zur Anwendung zugelassener Verhütungsmaßnahmen

  14. Frauen dürfen nicht stillen

    Für den Eintritt in den Verlängerungszeitraum müssen Patienten die Kriterien Nr. 15-16 erfüllen:

  15. Muss die 24-wöchige Behandlung während der Kernphase abgeschlossen haben und AG-348 vertragen haben
  16. Der behandelnde Prüfarzt stimmt zu, dass eine Fortsetzung der Behandlung einen potenziellen klinischen Nutzen hat, und empfiehlt die Teilnahme am Verlängerungszeitraum, und der medizinische Monitor stimmt zu

Ausschlusskriterien

  1. Hb ˃ 12,0 g/dl bei Männern, Hb ˃ 11,0 g/dl bei Frauen
  2. Zusätzliche Diagnose einer anderen angeborenen oder erworbenen Blutkrankheit
  3. Eisenüberladung, die so schwerwiegend ist, dass sie zu Herz-, Leber- oder Bauchspeicheldrüseninsuffizienz führt
  4. Knochenmark- oder Stammzelltransplantation
  5. Klinisch symptomatische Cholelithiasis oder Cholezystitis
  6. Derzeit an einer anderen Untersuchungsstudie teilnehmen. Die Teilnahme an der PK Deficiency Natural History Study (NCT02053480) ist erlaubt
  7. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat, -gerät oder -verfahren innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening oder während der Teilnahme an der Studie
  8. Begleiterkrankungen wie schlecht eingestellter Bluthochdruck, Herzinsuffizienz, aktive Infektion, häufige Sepsis nach Splenektomie, Hepatitis B oder C, Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus Typ 1 (HIV1) oder humanen Immunschwächevirus Typ 2 (HIV2), schlecht eingestellter Diabetes mellitus, Geschichte der primären Malignität mit Ausnahme von kurativ behandeltem nicht-melanomatösem Hautkrebs, Gebärmutterhalskrebs oder Brustkrebs in situ
  9. Größere Operation in den letzten 6 Monaten
  10. Psychiatrische Störung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte, an der Studie mitzuarbeiten
  11. Serumbilirubin höher als die Obergrenze des Normalwerts, das auf andere Faktoren als Hämolyse oder Gilbert-Syndrom zurückzuführen ist
  12. Verwendung von eingeschränkt zugelassenen Produkten, von denen bekannt ist, dass sie den Metabolismus von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 innerhalb von 5 Tagen vor der Dosierung am vorherigen Tag 1 stark hemmen oder den Metabolismus von Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4) innerhalb von 28 Tagen vor der Dosierung an Tag 1 stark induzieren oder P -Glykoprotein-Transporter innerhalb von 5 Tagen vor der Dosierung an Tag 1 oder Digoxin innerhalb von 5 Tagen vor der Dosierung an Tag 1.
  13. Herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall – Fridericia-Methode (QTcF) Intervall ˃ 450 ms bei Männern, QTcF > 470 ms bei Frauen, mit Ausnahme von Patienten mit einem Linksschenkelblock
  14. Herzrhythmusstörungen, die klinisch signifikant sind oder mit Arzneimitteln behandelt werden, die Substrate von CYP3A4 sind
  15. Allergie gegen Sulfonamide, wenn sie durch akute hämolytische Anämie, Anaphylaxie, Hautausschlag vom Typ Erythema multiforme oder Stevens-Johnson-Syndrom gekennzeichnet ist
  16. Jeder andere medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Fähigkeit eines Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigt
  17. Patienten dürfen nicht in den Verlängerungszeitraum eintreten, wenn: Der Patient während des Kernzeitraums UE erlitten hat, die nach Ansicht des behandelnden Prüfarztes oder des vom Sponsor benannten medizinischen Monitors ein erhebliches Sicherheitsrisiko für den Patienten darstellen, wenn die Behandlung verlängert werden sollte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AG-348 50 mg BID
Participants with Pyruvate Kinase (PK) deficiency will receive AG-348, 50 milligrams (mg), as initial dose, twice daily (BID) for 24 weeks (Core Period). Participants will be assigned to initial doses, however, over the course of the Core Period they will be treated across a range of doses due to treatment emergent adverse events (AEs) and hemoglobin (Hb) levels exceeding mid-point of sex-adjusted ranges. At the Week 24 visit, Core Period participants who have safely tolerated AG-348 and demonstrating clinical activity in response to AG-348 will be rolled over to the Extension Period. During the extension period, participants will continue to receive AG-348 50 mg, BID, for up to 102 months.
Arzneimittel: AG-348
Tablets
Andere Namen:
  • Mitapivat
Experimental: AG-348 300 mg BID
Participants with PK deficiency will receive AG-348, 300 mg, as initial dose, BID for 24 weeks (Core Period). Participants will be assigned to initial doses, however, over the course of the Core Period they will be treated across a range of doses due to treatment emergent AEs and Hb levels exceeding mid-point of sex-adjusted ranges. At the Week 24 visit, Core Period participants who have safely tolerated AG-348 and demonstrating clinical activity in response to AG-348 will be rolled over to the Extension Period. During the extension period, participants will continue to receive AG-348 300 mg, BID, up to 102 months.
Arzneimittel: AG-348
Tablets
Andere Namen:
  • Mitapivat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen in der Kernphase mindestens ein unerwünschtes Ereignis (UE) aufgetreten ist
Zeitfenster: Bis Woche 24
Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen definiert, unabhängig davon, ob es als Studienarzneimittel-bezogen betrachtet wurde oder nicht.
Bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Hämoglobin (Hb)-Werts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Erhöhte Hb-Werte zeigen eine Besserung an.
Baseline und Woche 24
Veränderung des Hämatokritwertes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Erhöhte Hämatokritwerte zeigen eine Besserung an.
Baseline und Woche 24
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte Werte der Retikulozytenzahl weisen auf eine Besserung hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Haptoglobins in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Erhöhte Haptoglobinwerte weisen auf eine Besserung hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte LDH-Werte zeigen eine Verbesserung an.
Baseline und Woche 24
Veränderung des Gesamtbilirubins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte Gesamtbilirubinwerte weisen auf eine Besserung hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung des indirekten Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte indirekte Bilirubinwerte weisen auf eine Besserung hin.
Baseline und Woche 24
Veränderung von Erythropoietin (EPO) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte EPO-Werte zeigen eine Verbesserung an.
Baseline und Woche 24
Änderung von Hepcidin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Erniedrigte Hepcidinwerte zeigen eine Verbesserung an.
Baseline und Woche 24
Änderung des Ferritinwertes gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte Ferritinwerte weisen auf eine Besserung hin.
Baseline und Woche 24
Änderung der Transferrin-Sättigung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Die Transferrinsättigung ist das Verhältnis von Serumeisen zu Eisenbindungskapazität. Die Veränderung (absolute Veränderung) gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert berechnet. Verringerte Transferrin-Sättigungswerte zeigen eine Verbesserung an.
Baseline und Woche 24
Percentage of Participants Experiencing at Least One AE up to Month 102
Zeitfenster: Up to Month 102
An AE was defined as any untoward medical occurrence associated with the use of a drug in humans, whether or not considered study drug-related. Safety data for cumulative period (Core period and Extension period) has been reported in this outcome measure.
Up to Month 102
Change From Baseline Hb Value up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Increased Hb values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Hematocrit up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Increased hematocrit values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Reticulocyte Count up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline will be calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased reticulocyte count values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Haptoglobin up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Increased haptoglobin values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Carboxyhemoglobin (COHb) at Week 24
Zeitfenster: Baseline and Week 24
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased COHb values indicate improvement.
Baseline and Week 24
Change From Baseline in COHb up to Month 30
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased COHb values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change From Baseline in LDH up to Month 30
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased LDH values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change From Baseline in Total Bilirubin up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased total bilirubin values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Indirect Bilirubin up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased indirect bilirubin values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in (EPO) up to Month 30
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased EPO values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change From Baseline in Hepcidin up to Month 30
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased hepcidin values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 18, 24, and 30
Change From Baseline in Ferritin up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased ferritin values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Change From Baseline in Transferrin Saturation up to Month 102
Zeitfenster: Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Transferrin saturation is the ratio of serum iron to iron-binding capacity. Change (absolute change) from baseline was calculated as post-baseline value - baseline value. Decreased transferrin saturation values indicate improvement.
Baseline, Months 12, 36, 60, 84, and 102
Area Under the Concentration-time Curve From Time Zero to the Last Non-zero Concentration (AUC0-t) for AG-348 and Its Metabolite AGI-8702
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Participants with pre-dose concentrations on Day 1 were excluded from the pharmacokinetics analysis, if any.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Maximum Plasma Concentration (Cmax) for AG-348 and Its Metabolite AGI-8702
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Participants with pre-dose concentrations on Day 1 were excluded from the pharmacokinetics analysis, if any.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Time to Reach Peak Plasma Concentration (Tmax) for AG-348 and Its Metabolite AGI-8702
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Participants with pre-dose concentrations on Day 1 were excluded from the pharmacokinetics analysis, if any.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1 and pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Apparent Clearance at Steady-State (Clss/F) for AG-348 and Its Metabolite AGI-8702
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Participants with pre-dose concentrations on Day 1 were excluded from the pharmacokinetics analysis, if any.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Maximum Change From Baseline Response Value Over 12 Hours Post-dose (BRmax) for Adenosine Triphosphate (ATP)
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1
Pre-dose concentration observed on Day 1 was used as Baseline for calculation of change from baseline.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1
Maximum Change From Baseline Response Value Over 8 Hours Post-dose at Steady State (BRmax ss) for ATP
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Pre-dose concentration observed on Day 1 was used as Baseline for calculation of change from baseline.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
BRmax for 2,3 - Diphosphoglycerate (2,3-DPG)
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1
Pre-dose concentration observed on Day 1 was used as Baseline for calculation of change from baseline.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8, 12 hours post-dose Day 1
BRmax ss for 2,3-DPG
Zeitfenster: pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15
Pre-dose concentration observed on Day 1 was used as Baseline for calculation of change from baseline.
pre-dose, 0.5, 1, 2, 4, 8 hours post-dose Day 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. Juni 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Juni 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AG348-C-003
  • 2015-000484-13 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten