Langzeitversuch mit topischem Sirolimus bei Angiofibrom bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung 3 Jahre oder älter sind
2. Patienten, bei denen gemäß diagnostischen Kriterien ein Tuberöse-Sklerose-Komplex als definitive Diagnose diagnostiziert wird (International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012)
3. Patienten mit Hautläsionen wie Angiofibrom, weißen Flecken oder Plaque am oberen Hals in Verbindung mit tuberösem Sklerose-Komplex beim Screening-Besuch oder beim Baseline-Besuch
4. Patienten oder deren Erziehungsberechtigte, die der Anwendung des Testmedikaments (NPC-12G-Gel) zustimmen oder nach Teilnahme an der Phase-III-Studie (NPC-12G-1) erneut an der Studie teilnehmen möchten
5. Patienten, die vom Prüfarzt als geeignete Patienten für die Teilnahme an der Studie angesehen werden
6. Patienten oder ihr Vormund, die nach ausreichender Aufklärung über das Testmedikament und den aktuellen Studienplan eine schriftliche Einverständniserklärung mit Verständnis und Bereitschaft abgeben

Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die angeboten haben, sich aus der Phase-III-Studie (NPC-12G-1) zurückzuziehen, und deren Behandlung abgebrochen wurde
2. Patienten, die das Testarzneimittel nicht mehr als 25 % der gesamten Anwendungen ohne angemessenen Grund für die Phase-III-Studie topisch angewendet haben (NPC-12G-1)
3. Patienten mit klinischen Befunden wie Erosion, Geschwür und Hautausschlag an oder um die Angiofibrom-Läsion herum, die die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit beeinflussen können
4. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen Alkohol oder Allergie gegen Sirolimus
5. Patienten mit Komplikationen wie bösartigen Tumoren, Infektionen, schweren Herzerkrankungen, Leberfunktionsstörungen, Nierenfunktionsstörungen oder Bluterkrankungen, deren Schweregrad vom Prüfarzt als Schweregrad 2 oder schwerer eingestuft wird, unter Bezugnahme auf „Bezüglich der Klassifizierungskriterien für die Schwere des unerwünschten Arzneimittels“. Reaktionen von Arzneimitteln''
6. Patienten mit Komplikationen wie Erkrankungen, die für die Studienteilnahme ungeeignet sind, beispielsweise unkontrollierter Diabetes (Nüchtern-Blutzuckerwert > 140 mg/dL oder postprandialer Blutzuckerwert > 200 mg/dL), Dyslipidämie (Cholesterinwert > 300 mg/dL bzw > 7,75 mmol/L, Triglyceridspiegel > 300 mg/dL oder > 3,42 mmol/L), etc.
7. Weibliche Patienten, die möglicherweise schwanger sind oder stillen
8. Patientinnen, die sich nicht bereit erklären können, angemessene Verhütungsmaßnahmen bis zum Abschluss der Studie oder des Nachbeobachtungszeitraums nach Beendigung der Einwilligungserklärung zu ergreifen
9. Patienten, die an einer anderen klinischen Studie als der Phase-III-Studie (NPC-12G-1) teilgenommen und innerhalb von 6 Monaten vor der Einverständniserklärung ein Studienmedikament eingenommen haben
10. Andere Patienten, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme an der Studie angesehen werden