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Wirksamkeit und Sicherheit von BIIB111 zur Behandlung von Choroiderämie (STAR)

15. November 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine randomisierte, Open-Label-, Outcomes-Assessor-maskierte, prospektive, parallele, kontrollierte Gruppe, klinische Phase-3-Studie zur retinalen Gentherapie für Choroiderämie unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV2), der Rab Escort Protein 1 (REP1) codiert

Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer einzelnen subretinalen Injektion von BIIB111 bei Teilnehmern mit Choroiderämie (CHM).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von NightstaRx Ltd. veröffentlicht. Im Oktober 2020 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
169

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Deutschland
        • Research Site
  • Dänemark
      • Glostrup, Dänemark
        • Research Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland, 00290
        • Research Site
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Sind bereit und in der Lage, eine informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu geben.
  • Haben Sie eine dokumentierte genetisch bestätigte Diagnose von CHM.
  • Haben Sie eine aktive Krankheit, die innerhalb der Makularegion im Studienauge klinisch sichtbar ist.
  • Haben Sie eine BCVA von 34-73 ETDRS-Buchstaben (entspricht schlechter als oder gleich 6/12 oder 20/40 Snellen-Sehschärfe, aber besser als oder gleich 6/60 oder 20/200 Snellen-Sehschärfe) im Studienauge.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Amblyopie im geeigneten Auge.
  • Hatten innerhalb von 3 Monaten nach Besuch 1 eine frühere intraokulare Operation am Studienauge durchgeführt.
  • Haben Sie eine andere signifikante okulare oder nicht okulare Erkrankung / Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder die Teilnehmer aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden oder die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme beeinflussen kann in der Studie.
  • Sie haben in den letzten 12 Wochen an einer anderen Forschungsstudie mit einem Prüfprodukt teilgenommen oder zuvor eine gen-/zellbasierte Therapie erhalten.
  • nicht bereit sind, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden oder für einen Zeitraum von 3 Monaten auf Geschlechtsverkehr zu verzichten, wenn sie mit AAV2-REP1 behandelt werden.

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: BIIB111 Hochdosis
Die Teilnehmer erhalten nach der Vitrektomie eine einzige Gabe von hochdosiertem BIIB111 in einem Auge durch subretinale Injektion.
Genetisch: BIIB111
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV2-REP1
Experimental: BIIB111 Niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Verabreichung von niedrig dosiertem BIIB111 in ein Auge durch subretinale Injektion nach Vitrektomie.
Genetisch: BIIB111
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV2-REP1
Kein Eingriff: Unbehandelte Kontrollgruppe
Die Teilnehmer erhalten keine Scheinoperation oder Studienmedikation.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) um ≥15 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat, gemessen anhand der Tabelle „Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study“ (ETDRS).
Zeitfenster: Monat 12
Die BCVA wurde für beide Augen anhand der ETDRS-Sehschärfetabelle (VA) ermittelt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernbrechung sollte vor der Messung des BCVA durchgeführt werden. Zunächst werden die Buchstaben in einem Abstand von 4 Metern zur Tafel gelesen. Wenn weniger als 20 Buchstaben aus 4 Metern Entfernung gelesen werden, sollte ein Test aus 1 Meter Entfernung durchgeführt werden. Je weniger Buchstaben auf der Sehtafel korrekt gelesen werden, desto schlechter ist die Sehkraft (oder VA). Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der BCVA um ≥ 15 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat wurde für beide Augen angegeben.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat, angegeben als Buchstaben, gemessen anhand des ETDRS-Diagramms in Study Eye
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Die BCVA wurde für das Studienauge anhand der ETDRS-VA-Tabelle ermittelt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernbrechung sollte vor der Messung des BCVA durchgeführt werden. Zunächst werden die Buchstaben in einem Abstand von 4 Metern zur Tafel gelesen. Wenn weniger als 20 Buchstaben aus 4 Metern Entfernung gelesen werden, sollte ein Test aus 1 Meter Entfernung durchgeführt werden. BCVA wurde als Anzahl der Buchstaben angegeben, die der Teilnehmer mithilfe der ETDRS-Skala (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge richtig gelesen hatte. Je weniger Buchstaben auf der Sehtafel korrekt gelesen werden, desto schlechter ist die Sehkraft (oder VA). Eine Erhöhung der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich die Sehkraft verbessert hat. Hier deuten negative Werte auf einen Rückgang des BCVA hin.
Ausgangswert, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der BCVA um ≥10 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat, gemessen anhand des ETDRS-Diagramms
Zeitfenster: Monat 12
Die BCVA wurde für beide Augen anhand des ETDRS-VA-Diagramms ermittelt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernbrechung sollte vor der Messung des BCVA durchgeführt werden. Zunächst werden die Buchstaben in einem Abstand von 4 Metern zur Tafel gelesen. Wenn weniger als 20 Buchstaben aus 4 Metern Entfernung gelesen werden, sollte ein Test aus 1 Meter Entfernung durchgeführt werden. Je weniger Buchstaben auf der Sehtafel korrekt gelesen werden, desto schlechter ist die Sehkraft (oder VA). Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung der BCVA um ≥ 10 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat wurde für beide Augen angegeben.
Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Rückgang des BCVA gegenüber dem Ausgangswert oder mit einem Rückgang des BCVA um <5 ETDRS-Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat, gemessen anhand des EDRS-Diagramms
Zeitfenster: Monat 12
Die BCVA wurde für beide Augen anhand des ETDRS-VA-Diagramms ermittelt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernbrechung sollte vor der Messung des BCVA durchgeführt werden. Zunächst werden die Buchstaben in einem Abstand von 4 Metern zur Tafel gelesen. Wenn weniger als 20 Buchstaben aus 4 Metern Entfernung gelesen werden, sollte ein Test aus 1 Meter Entfernung durchgeführt werden. Je weniger Buchstaben auf der Sehtafel korrekt gelesen werden, desto schlechter ist die Sehkraft (oder VA). Für beide Augen wurde der Prozentsatz der Teilnehmer mit keiner Abnahme oder einer Abnahme um <5 Buchstaben gegenüber dem Ausgangswert im BCVA im 12. Monat angegeben.
Monat 12
Änderung des BCVA gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 4 und 8, angegeben als Buchstaben, gemessen anhand des ETDRS-Diagramms
Zeitfenster: Baseline, Monate 4 und 8
Die BCVA wurde für beide Augen anhand des ETDRS-VA-Diagramms ermittelt. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernbrechung sollte vor der Messung des BCVA durchgeführt werden. Zunächst werden die Buchstaben in einem Abstand von 4 Metern zur Tafel gelesen. Wenn weniger als 20 Buchstaben aus 4 Metern Entfernung gelesen werden, sollte ein Test aus 1 Meter Entfernung durchgeführt werden. BCVA wurde als Anzahl der Buchstaben angegeben, die der Teilnehmer mithilfe der ETDRS-Skala (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) sowohl in den Augen der Studie als auch in anderen Augen richtig gelesen hatte. Je weniger Buchstaben auf der Sehtafel korrekt gelesen werden, desto schlechter ist die Sehkraft (oder VA). Eine Erhöhung der Anzahl richtig gelesener Buchstaben bedeutet, dass sich die Sehkraft verbessert hat. Hier deuten negative Werte auf einen Rückgang des BCVA hin.
Baseline, Monate 4 und 8
Änderung der Gesamtfläche der erhaltenen Autofluoreszenz (AF) gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der Fundus-AF wurde verwendet, um die Veränderung der Gesamtfläche des konservierten AF zu beurteilen. Bereiche mit konserviertem Vorhofflimmern wurden im Vergleich zu den Hintergrundbereichen mit umgebender Atrophie als gut abgegrenzte Bereiche mit relativ erhöhtem Vorhofflimmern identifiziert. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutet auf einen Rückgang der Gesamtfläche des konservierten Vorhofflimmerns hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des Abstands vom Fovealzentrum zur nächsten Grenze des erhaltenen Vorhofflimmerns im 12. Monat im Studienauge vom Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Der Fundus-AF wurde verwendet, um die Änderung des Abstands vom Fovealzentrum (FC) zum nächstgelegenen Rand des erhaltenen AF zu beurteilen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verringerung des Abstands vom FC zur nächstgelegenen AF-Grenze hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung der Dicke des fovealen Teilfelds gegenüber dem Ausgangswert mithilfe der optischen Kohärenztomographie im Spektralbereich (SD-OCT) im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
SD-OCT wurde verwendet, um die Veränderung der Dicke des fovealen Teilfelds zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der Dicke des fovealen Teilfelds hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des gesamten Makulavolumens gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung von SD-OCT im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
SD-OCT wurde verwendet, um die Veränderung des gesamten Makulavolumens zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Rückgang des gesamten Makulavolumens hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung der zentralen horizontalen Ellipsoidbreite gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung von SD-OCT im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
SD-OCT wurde verwendet, um die Änderung der zentralen horizontalen Ellipsoidbreite zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber der Grundlinie weist auf eine Abnahme der Breite des zentralen horizontalen Ellipsoids hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im zentralen Ellipsoidbereich unter Verwendung von SD-OCT im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
SD-OCT wurde verwendet, um Veränderungen im zentralen Ellipsoidbereich zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der zentralen Ellipsoidfläche hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung der Aderhautdicke gegenüber dem Ausgangswert mittels SD-OCT im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
SD-OCT wurde verwendet, um die Veränderung der Aderhautdicke zu beurteilen. Die Messungen wurden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der Aderhautdicke hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit mittels Mikroperimetrie im 12. Monat im Studienauge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Zur Beurteilung der Veränderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der Makula wurde eine Mikroperimetrie durchgeführt. Die mittlere Lichtempfindlichkeit der Netzhaut wurde in Dezibel (dB) an mehreren Stellen in der zentralen und peripheren Netzhaut (gesamtes Gesichtsfeld) gemessen. Höhere Zahlen (dB) weisen auf eine höhere Netzhautempfindlichkeit hin. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Rückgang der Netzhautempfindlichkeit hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der bivariaten Konturellipse um 63 % unter Verwendung der Mikroperimetrie im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Zur Beurteilung der Veränderung der bivariaten Konturellipsenfläche von 63 % wurde eine Mikroperimetrie durchgeführt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Rückgang der bivariaten Konturellipsenfläche um 63 % hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Bereich der bivariaten Konturellipse um 95 % unter Verwendung der Mikroperimetrie im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Eine Mikroperimetrie wurde durchgeführt, um die Veränderung der bivariaten Konturellipsenfläche um 95 % zu beurteilen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Rückgang der Fläche der bivariaten Konturellipse um 95 % hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des Kontrastempfindlichkeitswerts gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat im Studienauge
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Die Änderung der Kontrastempfindlichkeit wurde anhand eines Pelli-Robson-Diagramms bewertet, das eine einzige große Buchstabengröße (Optotyp 20/60) verwendet, wobei der Kontrast zwischen den Buchstabengruppen (6 pro Zeile) variiert und der Kontrast von hoch bis niedrig variiert. Die Teilnehmer lesen Buchstaben, beginnend mit dem höchsten Kontrast, bis sie nicht mehr in der Lage sind, 2 oder 3 Buchstaben in einer einzelnen Gruppe zu lesen. Jede Gruppe hatte drei Buchstaben mit der gleichen Kontraststufe, es gab also drei Versuche pro Kontraststufe. Die Punktzahl wird auf der Grundlage des Kontrasts der letzten Gruppe vergeben, in der 2 oder 3 Buchstaben richtig gelesen wurden. Der Score ist ein Maß für die logarithmische Kontrastempfindlichkeit des Teilnehmers und reicht von 0 (keine Buchstaben gelesen) bis 2,25 (alle Buchstaben gelesen). Gesamt-CS-Punktzahl = [(Gesamtzahl der richtigen Buchstaben – 3) x 0,05]. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung des Kontrastempfindlichkeitswerts hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des Gesamtfehlerscores beim Farbsehen im 12. Monat im Studienauge gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Die Gesamtfehlerbewertung des Farbsehens wurde mit dem Farnsworth Munsell 100 Hue Sort Test bewertet. Beim Farnsworth Munsell 100 Hue Test müssen 100 Farbpaletten basierend auf dem Farbton in die richtige Reihenfolge gebracht werden. Die Bewertungen werden anhand der Häufigkeit und Schwere der Verschiebungen in der richtigen Reihenfolge ermittelt. Ein Fehler entspricht einem um einen Schritt oder eine Position falsch platzierten Farbton. Ein Fehlerwert von 0 bedeutet, dass bei der Reihenfolge der Farbtöne keine Fehler aufgetreten sind, während ein Fehlerwert von mehr als 500 praktisch keine Farbunterscheidung anzeigt. In einer normalen Population konnte ein Gesamtfehlerscore von 0 bis 128 beobachtet werden.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Lesegeschwindigkeitstest im 12. Monat in Study Eye
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Die Lesegeschwindigkeit (Wörter pro Minute) wurde nach folgender Formel berechnet: [Anzahl der Wörter im Text – Anzahl der falsch gelesenen Wörter] / Lesezeit x 60. Erfasst werden die Anzahl der falsch gelesenen Wörter und die Lesezeit. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert deutet auf einen Rückgang der Lesegeschwindigkeit hin.
Ausgangswert, Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den zusammengesetzten Werten des 25-Punkte-Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-25) im 12. Monat in Study Eye
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
VFQ-25 besteht aus einem Basissatz von 25 auf das Sehvermögen ausgerichteten Fragen, die 11 auf das Sehvermögen bezogene Konstrukte repräsentieren, sowie einer zusätzlichen Einzelpunktfrage zur allgemeinen Gesundheitsbewertung. Alle Elemente werden bewertet, sodass eine hohe Punktzahl eine bessere Funktionsweise bedeutet. Anschließend wird jedes Item in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, sodass die niedrigste und die höchste mögliche Punktzahl auf 0 bzw. 100 Punkte festgelegt werden. Eine Punktzahl von 0 stellt das schlechteste Ergebnis und 100 das beste Ergebnis dar. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf einen Rückgang des VFQ-25-Scores hin.
Ausgangswert, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Biogen

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. April 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. April 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. November 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 273CH301
  • 2015-003958-41 (EudraCT-Nummer: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zur Transparenz und zum Datenaustausch bei klinischen Studien auf https://www.biogentrialtransparency.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Choroiderämie

Klinische Studien zur BIIB111

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