Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

(HARBOR)-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BLU-263 im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose

3. August 2026 aktualisiert von: Blueprint Medicines Corporation

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie mit BLU-263 bei indolenter systemischer Mastozytose

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2/3-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von BLU-263 + Best Supportive Care (BSC) mit Placebo + BSC bei Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) vergleicht, deren Symptome sind nicht ausreichend von BSC kontrolliert. In den Teilen 1 und 2 werden Patienten mit ISM aufgenommen. Patienten, die in Teil 1 oder Teil 2 eingeschrieben sind, wechseln nach Abschluss des früheren Teils zu Teil 3, um eine offene Behandlung mit BLU-263 zu erhalten. Teil M wird Patienten mit monoklonalem Mastzellaktivierungssyndrom (mMCAS) aufnehmen. Die Studie umfasst auch PK-Gruppen, in die Patienten mit ISM aufgenommen werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
534

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, 1426
        • Rekrutierung
        • Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
      • Buenos Aires, Argentinien, 1113
        • Rekrutierung
        • CHP Centro Hematologico Pavlovsky
  • Australien
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien
        • Rekrutierung
        • Princess Alexandra Hospital
        • Hauptermittler:
          • Robert Bird, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Rekrutierung
        • The Alfred Hospital
        • Hauptermittler:
          • Tse-Chieh Teh, MD
  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • La Louvière, Belgien, 7100
        • Rekrutierung
        • CHU Tivoli
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien
        • Rekrutierung
        • Unitversitair Ziekenhuis Antwerpen
        • Hauptermittler:
          • Vito Sabato, MD
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP - HCFMUSP
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum RWTH Aachen Klinik für Hämatologie, Onkologie, Hämostaseologie und Stammzelltransplantation
        • Hauptermittler:
          • Jens Panse, MD
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Rekrutierung
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin Institute of Allergology
        • Hauptermittler:
          • Marcus Maurer, MD
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Rekrutierung
        • University Clinic Erlangen
        • Hauptermittler:
          • Nicola Wagner, MD
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • University Clinic Hamburg Eppendorf
        • Hauptermittler:
          • Philippe Schafhausen, MD
      • Mannheim, Deutschland, 68167
        • Rekrutierung
        • Universitätsmedizin Mannheim III. Medizinische Klinik Universität Heidelberg Medizinische Fakultät Mannheim
        • Hauptermittler:
          • Juliana Schwaab, MD
      • Munich, Deutschland, 80377
        • Rekrutierung
        • LMU Klinikum
        • Hauptermittler:
          • Franziska Rueff, MD
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80000
        • Rekrutierung
        • CHU Amiens-Picardie
        • Hauptermittler:
          • Clement Gourguechon, MD
      • Caen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Caen
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Rekrutierung
        • Chu Grenoble
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Rekrutierung
        • CHU de Limoges
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Rekrutierung
        • CHU de Nantes
        • Hauptermittler:
          • Antoine NEEL, MD
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Pitié Salpêtrière
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Barate, MD
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker - Départementd 'HématologieA dultes
        • Hauptermittler:
          • Olivier Hermine, MD
      • Poitiers, Frankreich, 86000
        • Rekrutierung
        • CHU De Poitiers
        • Hauptermittler:
          • Ewa Wierzbicka - Hainaut, MD
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Toulouse - Hopital Larrey
        • Hauptermittler:
          • Cristina Bulai-Livideanu, MD
  • Griechenland
      • Chaïdári, Griechenland, 12462
        • Rekrutierung
        • University General Hospital - General Hospital of West Attica
      • Thessaloniki, Griechenland, 57010
        • Rekrutierung
        • General Hospital of Thessaloniki "G. Papanikolaou"
  • Irland
      • Cork, Irland, T12 DC4A
        • Rekrutierung
        • Cork University Hospital
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Rekrutierung
        • Unita Operativa di Ematologia AOU Policlinico S. Orsola-Malpighi
        • Hauptermittler:
          • Cristina Papayannidis, MD, PhD
      • Catania, Italien, 95123
        • Rekrutierung
        • AOU Policlinico G.Rodolico - San Marco
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • S.C. Ematologia Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
        • Hauptermittler:
          • Chiara Elena, MD
      • Salerno, Italien, 84131
        • Rekrutierung
        • S.S.D. Immunologia Clinica e Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona
        • Hauptermittler:
          • Massimo Triggiani, MD
      • Verona, Italien, 37126
        • Rekrutierung
        • Unità Operativa di Allergologia Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
        • Hauptermittler:
          • Patrizia Bonadonna, MD
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • UOC Ematologia
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Rekrutierung
        • SOD Ematologia (Ambulatori)- AOUC Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
  • Kolumbien
      • Cali, Kolumbien, 760033
        • Rekrutierung
        • Fundacion Valle del Lili
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen
        • Hauptermittler:
          • Hanneke Oude Elberink, MD
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Rekrutierung
        • Maastricht UMC+
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • ErasmusMC
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, N-0424
        • Rekrutierung
        • Oslo University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Ingunn Dybedal, MD, PhD
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Alergologii
      • Krakow, Polen, 30-688
        • Rekrutierung
        • Samodzielny Publiczny Za kład Opieki Zdrowotnej Szpital Uniwersytecki w Krakowie
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1169-050
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar de Lisboa Central, E.P.E. - Hospital de Santo Antonio dos Capuchos
        • Hauptermittler:
          • Patrícia Ribeiro, MD
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekrutierung
        • CHUPorto, EPE - Hospital de Santo António
        • Hauptermittler:
          • Renata Cabral, MD
      • Porto, Portugal, 4200-139
        • Rekrutierung
        • Centro Hospitalar Universitario Sao Joao, E.P.E.
        • Hauptermittler:
          • Tiago Azenha Rama, MIM
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 751 85
        • Rekrutierung
        • Uppsala University Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, C-4031
        • Rekrutierung
        • University Hospital Basel
        • Hauptermittler:
          • Karin Hartmann, MD
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Rekrutierung
        • Luzerner Kantonsspital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Hauptermittler:
          • Mar Guilarte Clavero, MD
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Hauptermittler:
          • David González de Olano, MD
      • Toledo, Spanien, 45071
        • Rekrutierung
        • Hospital Virgen del Valle - Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha
        • Hauptermittler:
          • Ivan Alvarz-Twose, MD, PhD
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Rekrutierung
        • Fakultní nemocnice Brno, Interní hematologická a onkologická klinika
      • Prague, Tschechien, 100 34
        • Rekrutierung
        • Fakultní nemocnice Královské Vinohrady, Hematologická klinika 3. LF UK v Praze a FNKV
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06620
        • Rekrutierung
        • Ankara Universitesi Tip Fakultesi Cebeci Hastanesi
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Rekrutierung
        • lstanbul Universitesi lstanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33200
        • Rekrutierung
        • Mersin VM Medikal Park Hastanesi
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Pankit Vachhani, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • William Shomali, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • UCHealth Blood Disorders and Cell Therapies Center - Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Winship Cancer Institute, Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Mariana Castells, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • Michigan Medicine University of Michigan
        • Hauptermittler:
          • Cem Akin, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Thanai Pongdee, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Rekrutierung
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Elizabeth Griffiths, MD
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Joseph Jurcic, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke Asthma, Allergy and Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Johnathan Bernstein, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Prithviraj Bose, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Rekrutierung
        • Huntsman Cancer Institute, University of Utah
        • Hauptermittler:
          • Tsewang Tashi, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Wales
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Rekrutierung
        • Guy's and St Thomas's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PG
        • Rekrutierung
        • University College London Hospitals (UCLH), Haematology Cancer Clinical Trials Unit
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • Rekrutierung
        • Cancer and Haematology Centre
        • Hauptermittler:
          • Bethan Psaila, MD, PhD
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich, PL6 8DH
        • Rekrutierung
        • University Hospital Plymouth NHS Trust
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Wales
        • Hauptermittler:
          • Steven Knapper, MD
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4021
        • Rekrutierung
        • Kepler Universitatsklinikum, Med Campus III. Clinic of Internal Medicine 3 - Hematology and Oncology
        • Hauptermittler:
          • Clemens Schmitt, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Alle Patienten

-1. Der Patient muss einen Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) von 0 bis 2 haben.

Teil 1 und Teil 2

  • 2. Der Patient muss mittelschwere bis schwere Symptome haben, basierend auf dem minimalen mittleren Gesamtsymptomwert (TSS) des ISM-Symptombewertungsformulars (ISM-SAF) während des 14-tägigen Zeitraums für das Eignungsscreening.
  • 3. Der Patient hat die Diagnose von ISM bestätigt, bestätigt durch die zentrale pathologische Überprüfung der BM-Biopsie und die zentrale Überprüfung der B- und C-Befunde nach WHO-Diagnosekriterien. Eine Archivbiopsie kann verwendet werden, wenn sie innerhalb der letzten 12 Monate durchgeführt wurde.
  • 4. Der Patient muss bei mindestens 2 der folgenden symptomatischen Therapien keine angemessene Symptomkontrolle für 1 oder mehr erreicht haben Baseline-Symptome, wie vom Prüfarzt bestimmt: H1-Blocker, H2-Blocker, Protonenpumpenhemmer, Leukotrienhemmer, Cromolyn Natrium, Kortikosteroide oder Omalizumab.
  • 5. Die Patienten müssen BSC für das ISM-Symptommanagement mindestens 14 Tage vor Beginn der Screening-Verfahren stabilisiert haben.
  • 6. Bei Patienten, die Kortikosteroide erhalten, muss die Dosis ≤ 20 mg/Tag Prednison oder Äquivalent betragen und die Dosis muss für ≥ 14 Tage stabil sein.

Teil M

  • 7. Patienten müssen mMCAS haben, bestätigt durch Central Pathology Review der BM-Biopsie. Eine Archivbiopsie kann verwendet werden, wenn sie innerhalb der letzten 12 Monate durchgeführt wurde.
  • 8. Patienten müssen Tryptase < 20 ng/ml haben.
  • 9. Patienten müssen KIT D816V im peripheren Blut (PB) oder BM und/oder CD25+-Mastzellen im BM haben.
  • 10. Die Patienten müssen Symptome haben, die mit einer Mastzellaktivierung (trotz BSC) in mindestens zwei Organsystemen übereinstimmen, die durch Hautrötung, Tachykardie, Synkope, Hypotonie, Durchfall, Übelkeit, Erbrechen und Magen-Darm-Krämpfe gekennzeichnet sind) und Serum-Blut-Tryptase (sBT) Werte über 8 ng/ml ODER Schwer (Ring- und Messmer-Grad ≥ II, rezidivierende Anaphylaxie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hymenopterengift, Medikamente oder Lebensmittel, unabhängig von den sBT-Werten.

PK-Gruppen

  • 11. Siehe Einschlusskriterien für alle Patienten und Teil 1/Teil 2
  • 12. Das Rekrutieren kann auf Patienten beschränkt sein, die spezifische Krankheitsmanifestationen haben (dh GI-Beteiligung) oder säurereduzierende Mittel einnehmen, um die Auswirkungen dieser Merkmale auf die PK besser zu untersuchen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • 1. Beim Patienten wurde eine der folgenden systemischen Mastozytose (SM)-Subklassifikationen der WHO diagnostiziert: nur kutane Mastozytose, schwelende SM, SM mit assoziiertem hämatologischen Neoplasma, aggressive SM, Mastzellleukämie oder Mastzellsarkom.
  • 2. Beim Patienten wurde eine andere myeloproliferative Erkrankung diagnostiziert.
  • 3. Patient hat Organschäden C-Befunde, die auf SM zurückzuführen sind.
  • 4. Der Patient hat eine klinisch signifikante, unkontrollierte kardiovaskuläre Erkrankung
  • 5. Der Patient hat ein QT-Intervall, korrigiert unter Verwendung der Fridericia-Formel (QTcF) > 480 ms.
  • 6. Der Patient hat zuvor eine Behandlung mit zielgerichteten KIT-Inhibitoren erhalten.
  • 7. Der Patient hat eine Vorgeschichte einer primären Malignität, die innerhalb von 3 Jahren diagnostiziert wurde oder eine Therapie erforderte. Die folgenden früheren Malignome sind nicht ausschließend: vollständig resezierter Basalzell- und Plattenepithelkarzinom, kurativ behandelter lokalisierter Prostatakrebs und vollständig reseziertes Karzinom in situ an einer beliebigen Stelle.
  • 8. Die Zeit seit jeder zytoreduktiven Therapie, einschließlich Mastinib und Midostaurin, sollte mindestens 5 Halbwertszeiten oder 14 Tage (je nachdem, was länger ist) betragen, und für Cladribin, Interferon alpha, pegyliertes Interferon oder Antikörpertherapie < 28 Tage oder 5 Halbwertszeiten von das Medikament (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist), bevor Sie mit dem Screening beginnen.
  • 9. Der Patient hat eine Strahlentherapie oder eine Psoralen- und Ultraviolett-A-Therapie (PUVA) < 14 Tage vor Beginn des Screening-Zeitraums erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: (Teil 1) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird einmal täglich bis zur Fertigstellung von Teil 1 oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Experimental: (Teil 1) Elenestinib -Dosis 2 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird einmal täglich bis zur Fertigstellung von Teil 1 oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Experimental: (Teil 1) Elenestinib Dosis 3 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird einmal täglich bis zur Fertigstellung von Teil 1 oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Placebo-Komparator: (Teil 1) Placebo + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und passendes Placebo. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Placebo wird oral, einmal täglich bis zur Fertigstellung von Teil 1 verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tablette zum Einnehmen
Experimental: (Teil 2) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird ungefähr 48 Wochen lang mündlich verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Placebo-Komparator: (Teil 2) Placebo + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und passendes Placebo. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Placebo wird ungefähr 48 Wochen lang oral verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tablette zum Einnehmen
Experimental: (Teil 3) Elenestinib + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird bis zu ungefähr 5 Jahre lang oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Experimental: (Teil S) Eleenestinib Dosis 1 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird bis zu ungefähr 5 Jahre lang oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Experimental: (Teil K) Elenestinib Dosis 1 + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird bis zu ungefähr 5 Jahre lang oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263
Experimental: (PK -Gruppen) Elenestinib + SDT
Die Teilnehmer erhalten SDT und Elenestinib. SDT wird pro Teilnehmerbasis ermittelt. Elenestinib wird bis zu ungefähr 5 Jahre lang oral verabreicht.
Arzneimittel: Elenestinib
Elenestinib-Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
  • BLU-263

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Teil 1: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ISM-Symptom in Bewertungsformular (ISM-SAF) Gesamtsymptom Score (TSS)
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Baseline, Woche 13
Teil 2: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Ism-Saf-TSS
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Teil 3: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Bis zu 5 Jahre
Teil 3: Wechseln Sie von der Grundlinie in Ism-Saf-TSS
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1: Wechseln Sie von der Basislinie im Serum -Tryptase
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Baseline, Woche 13
Teil 1: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Kit D816V -Allelfraktion im Blut
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Baseline, Woche 13
Teil 1: Veränderung von Basislinie in Knochenmark (BM) Mastzellen
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Baseline, Woche 13
Teil 1: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in ISM-SAF-Einzelsymptomwerten
Zeitfenster: Baseline, Woche 13
Baseline, Woche 13
Teil 1: Zeit, um eine Reduzierung von 30% gegenüber dem Ausgangswert bei ISM-Saf-TSS zu erreichen
Zeitfenster: Basis bis Woche 13
Basis bis Woche 13
Teil 1: Zeit, um eine Reduzierung von 30% gegenüber dem Ausgangswert der ISM-SAF-Domänenwerte zu erreichen
Zeitfenster: Basis bis Woche 13
Basis bis Woche 13
Teil 2: Anteil der Teilnehmer, die eine normalisierte Tryptase erreichen
Zeitfenster: Basis bis Woche 49
Basis bis Woche 49
Teil 2: Anteil der Teilnehmer, die ein nicht nachweisbares Niveau oder eine Reduzierung von Kit D816V -Variante -Allelfrequenz (VAF) erreichen, oder zu mindestens 50%.
Zeitfenster: Basis bis Woche 49
Basis bis Woche 49
Teil 2: Anteil der Teilnehmer, die die Symptomkontrolle im Sinne des Erreichens leichter Symptome erreichen
Zeitfenster: Basis bis Woche 49
Basis bis Woche 49
Teil 2: Durchschnittlicher Prozentwechsel von Ausgangswert in der Knochenmineraldichte (BMD)
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Teil 2: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der annualisierten Rate der Anaphylaxieereignisse
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 25 bis 48
Grundlinie, Wochen 25 bis 48
Teil 2: Mittlere Veränderung von der Grundlinie in der Lebensqualität (QOL) bewertet
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Teil 2: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert der ISM-SAF-Domänenwerte
Zeitfenster: Baseline, Woche 49
Baseline, Woche 49
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit AES
Zeitfenster: Bis zur Woche 49
Bis zur Woche 49
Teil 2: Anteil der Teilnehmer mit einer 50% igen Verringerung der ISM-Saf-TSS
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil 2: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der ISM-SAF-Domänenwerte um 50%
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil 2: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der ISM-Saf-TSS um 30%
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil 2: Anteil der Teilnehmer mit einer Reduzierung der ISM-SAF-Domänenwerte um 30%
Zeitfenster: Grundlinie, Wochen 24 und 48
Grundlinie, Wochen 24 und 48
Teil 3: Anteil der Teilnehmer, die die Symptomkontrolle im Sinne des Erreichens leichter Symptome erreichen
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil 3: Wechseln Sie von der Basis in ISM-SAF-Domänenwerten
Zeitfenster: Grundlinie, bis zu 5 Jahre
Grundlinie, bis zu 5 Jahre
Teil 3: Anteil der Teilnehmer, die eine normalisierte Tryptase erreichen
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in BMD
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in der annualisierten Rate der Anaphylaxieereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Serum -Tryptase
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie vom Ausgangswert in Kit D816V Allelanteil im Blut
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Knochenmark (BM) Mastzellen
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Anteil der Teilnehmer, die kontrollierte Krankheiten erreichen
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Hautläsionen, wie durch die brüllige Körperoberfläche des am stärksten betroffenen Hautbereichs bewertet
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in der Anzahl der als SDT identifizierten begleitenden Medikamente
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswert in ISM-SAF-Einzelsymptomwerten
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Veränderung von der Ausgangswert in ISM-SAF-Blei (am schwerwiegendsten) Symptom Score
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teile 2 und 3: Wechseln Sie von der Ausgangswerte in den Lebensqualitätswerten
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil S: Anzahl der Teilnehmer mit AES
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil S: Anteil der Teilnehmer, die eine reine pathologische Reaktion erreichen (PPR)
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil S: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in ISM-SAF
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 25
Grundlinie, Woche 25
Teil K: Anzahl der Teilnehmer mit AES
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil K: Wechseln Sie von der Basislinie im Serum -Tryptase
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil K: Wechseln Sie vom Ausgangswert in Kit D816V Allelanteil im Blut
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil K: Mittlere Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Ism-Saf-TSS
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre
Teil K: Wechseln Sie von der Grundlinie in den Lebensqualitätswerten
Zeitfenster: Grundlinie bis zu 5 Jahre
Grundlinie bis zu 5 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil M: der Anteil der Patienten, die eine mindestens 30 %ige Verringerung des Mastzell-Lebensqualitäts-Scores (MC-QoL) erreichen
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Blueprint Medicines Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. September 2032

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. September 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BLU-263-1201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten