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Drug Discovery für Parkinson mit Mutationen im GBA-Gen

27. Februar 2025 aktualisiert von: New York Stem Cell Foundation Research Institute

Das Forschungsinstitut der New York Stem Cell Foundation (NYSCF) führt diese Forschung durch, um die Erforschung der Parkinson-Krankheit und die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen, indem Zellen aus dem Körper (wie Haut- oder Blutzellen) verwendet werden, um Stammzellen und andere Arten von Zellen herzustellen, um Forschung zu betreiben die Proben, führen Gentests durch und/oder lagern die Proben für die zukünftige Verwendung.

Durch diese Forschung hoffen die Forscher, zukünftige Behandlungen oder sogar Heilmittel für die Parkinson-Krankheit zu identifizieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Forscher des Forschungsinstituts der New York Stem Cell Foundation (NYSCF) untersuchen verschiedene Krankheiten, Zustände und Merkmale, indem sie Stammzellen aus biologischen Proben erzeugen. Diese "pluripotenten" Stammzellen können zu jeder Zelle im menschlichen Körper werden, einschließlich Zellen, die möglicherweise schwierig, invasiv oder unmöglich direkt zu gewinnen sind.

Darüber hinaus führen Forscher Gentests durch, um mehr über DNA zu erfahren, ein Material in den meisten Zellen, das Anweisungen für die Entwicklung und Funktionen des Körpers enthält (z. B. Merkmale wie Augenfarbe und das Risiko bestimmter Krankheiten). Ein Stück DNA, das die spezifische Rolle einer Zelle bestimmt, wird als "Gen" bezeichnet. Wenn die Anweisungen in einem Gen anormal sind, kann dies zu Krankheiten führen.

Die Teilnahme an der Studie beinhaltet: (1) das Ausfüllen von Gesundheitsfragebögen, (2) das Bereitstellen einer Haut- und/oder Blutprobe, aus der Stammzellen gewonnen werden können, (3) das Sammeln einer Speichelprobe zur genetischen Analyse und (4) möglich zukünftige Nachverfolgung, um zusätzliche Informationen bereitzustellen oder mehr über andere Forschungsstudien zu erfahren.

Diese Studie ist keine klinische Studie.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10019
        • Rekrutierung
        • The New York Stem Cell Foundation Research Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Laura Andres-Martin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 96 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit einer Diagnose einer oder mehrerer der aufgeführten Erkrankungen.

Personen ohne Erkrankung dienen als gesunde Kontrollen (eine Vergleichsgruppe für Personen mit Erkrankungen).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18 Jahre oder älter.
  • Diagnose der Parkinson-Krankheit, Gaucher-Krankheit oder gesunde Kontrolle.
  • Muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, es sei denn, körperliche Einschränkungen schließen eine Unterzeichnung aus.

Ausschlusskriterien:

  • Für Hautproben, die speziell für diese Studie entnommen wurden: Vorgeschichte von Keloidbildung, Gerinnungsstörung, Allergie gegen das Anästhetikum oder Verwendung von Antikoagulanzien, die eine Probenentnahme ausschließt.
  • Für Blutproben, die speziell für diese Studie entnommen wurden: Gerinnungsstörung oder andere Erkrankungen, die die mit der Blutentnahme verbundenen Risiken erhöhen.
  • Für alle voraussichtlichen Probenentnahmen: Probanden, die sich weigern, die Sicherheitsprotokolle von NYSCF und/oder einer Entnahmestelle einzuhalten, werden ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Parkinson-Krankheit
Patienten in dieser Gruppe haben eine Diagnose der Parkinson-Krankheit mit oder ohne eine bekannte GBA-Genmutation.
Sonstiges: Biologische Probensammlung
Hautbiopsie (2-3 mm) und/oder Blut (bis zu 50 ml); Speichel; überschüssige/übrig gebliebene Bioproben, die für andere Zwecke (z. B. medizinische Verfahren) gesammelt wurden (oder werden)
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung für Biobanking und Forschung
Gaucher-Krankheit
Patienten in dieser Gruppe mit einer Diagnose der Gaucher-Krankheit mit oder ohne eine bekannte GBA-Genmutation.
Sonstiges: Biologische Probensammlung
Hautbiopsie (2-3 mm) und/oder Blut (bis zu 50 ml); Speichel; überschüssige/übrig gebliebene Bioproben, die für andere Zwecke (z. B. medizinische Verfahren) gesammelt wurden (oder werden)
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung für Biobanking und Forschung
Gesunde Kontrolle
Subjekte in dieser Gruppe dienen als gesunde Kontrollen.
Sonstiges: Biologische Probensammlung
Hautbiopsie (2-3 mm) und/oder Blut (bis zu 50 ml); Speichel; überschüssige/übrig gebliebene Bioproben, die für andere Zwecke (z. B. medizinische Verfahren) gesammelt wurden (oder werden)
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung für Biobanking und Forschung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einrichtung einer vielfältigen Bank biologischer Proben, Stammzelllinien, Derivate und zugehöriger Informationen.
Zeitfenster: Grundlinie
Etablieren Sie eine robuste Krankheitssignatur mit einer Kohorte von PD und sorgfältig abgestimmten Kontrollproben, um eine Bibliothek von etwa 3.000 Verbindungen zu screenen, um festzustellen, ob irgendwelche Verbindungen Krankheitsphänotypen verbessern oder umkehren.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
New York Stem Cell Foundation Research Institute

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Silverstein Foundation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Laura Andres-Martin, New York Stem Cell Foundation Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Juli 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 10-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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