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Eine Studie zum Vergleich von BMT von nicht verwandten Spendern mit IST für pädiatrische und junge erwachsene Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (TransIT, BMT CTN 2202) (TransIT)

29. Juli 2026 aktualisiert von: David Williams, Boston Children's Hospital

Eine randomisierte Phase-III-Studie zum Vergleich einer Knochenmarktransplantation eines nicht verwandten Spenders mit einer immunsuppressiven Therapie bei neu diagnostizierten pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (TransIT, BMT CTN 2202)

Schwere aplastische Anämie (SAA) ist eine seltene Erkrankung, bei der der Körper aufhört, genügend neue Blutkörperchen zu produzieren. SAA kann mit einer immunsuppressiven Therapie oder einer Knochenmarktransplantation geheilt werden. Die regelmäßige Behandlung von Patienten mit aplastischer Anämie, die ein passendes Geschwister (Bruder oder Schwester) oder einen Familienspender haben, ist eine Knochenmarktransplantation. Patienten ohne passenden Familienspender werden normalerweise mit einer immunsuppressiven Therapie (IST) behandelt. Match Unrelated Donor (URD)-Knochenmarktransplantation (KMT) wird als Zweitbehandlung bei Patienten eingesetzt, bei denen es durch IST nicht besser wurde, deren Krankheit zurückgekehrt ist oder die durch eine neue, schlimmere Krankheit (wie Leukämie) ersetzt wurde.

Diese Studie vergleicht die Zeit von der Randomisierung bis zum Therapieversagen oder Tod aus jeglicher Ursache der IST mit der URD BMT, wenn sie als Initialtherapie zur Behandlung von SAA verwendet wird.

Die Studie wird auch bewerten, ob sich die gesundheitsbezogene Lebensqualität und frühe Fruchtbarkeitsmarker zwischen denen unterscheiden, die zu URD BMT oder IST randomisiert wurden, sowie das Vorhandensein von Genen im Zusammenhang mit Knochenmarkversagen und das Vorhandensein von Genmutationen im Zusammenhang mit MDS oder Leukämie und die Veränderung der Gensignaturen nach Behandlung in beiden Studienarmen.

Diese Studienbehandlung umfasst keine Prüfpräparate. Die Medikamente und Verfahren in dieser Studie sind Standard für die Behandlung von SAA.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, randomisierte Phase-III-Studie zum Vergleich des ausfallfreien Überlebens zwischen denen, die zu IST randomisiert wurden, und zu 9-10/10 HLA-angepasster URD BMT. Die Studie wird sich auch mit den von Patienten berichteten Ergebnissen und der Gonadenfunktion in jedem Arm befassen und kritische biologische Korrelate untersuchen, einschließlich der Bewertung genetischer Keimbahnmutationen im Zusammenhang mit pädiatrischer SAA, die zu einer Prädisposition für die Krankheit und dem Risiko der Entwicklung einer klonalen Hämatopoese nach IST vs. BMT führen können bei SAA für Kinder und junge Erwachsene.

Diese klinische Studie wird 234 Kinder/AYA über 3,3–4,7 Jahre in einem Verhältnis von 1:1 zwischen der anfänglichen Behandlung mit einer Immunsuppressionstherapie (IST) mit Pferde-ATG (hATG)/Cyclosporin (CsA) versus gut angepassten (9–10/ 10-Allel) Knochenmarktransplantation (BMT) eines nicht verwandten Spenders (URD) ​​unter Verwendung eines Schemas von Kaninchen-ATG (rATG)/Fludarabin/Cyclophosphamid und 200 cGy TBI. Die Dauer der Teilnahme der Probanden für alle Studienverfahren in dieser Studie beträgt bis zu 2 Jahre nach der Behandlung; ein einzelner späterer Zeitpunkt zwischen 3 und 5 Jahren wird erfasst, um die Patienten hinsichtlich spezifischer, im Protokoll definierter Spätfolgen und des Überlebens zu verfolgen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
53

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Kristi Wilmes, MS
  • Telefonnummer: (763) 406-3416
  • E-Mail: kwilmes@NMDP.ORG

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Winnipeg CancerCare Manitoba
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Children's Hospital, Delaware
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta/Emory
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Hospital/Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Children's Hospital NOLA
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Maine Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Mayo Clinic Rochestser
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Methodist Healthcare
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah/Primary Children's Hospital
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Um an der randomisierten Studie teilnehmen zu können, muss eine Person alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung für die randomisierte Studie durch den Patienten und/oder Erziehungsberechtigten.
  2. Alter ≤ 25 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung in die randomisierte Studie.

  3. Bestätigte Diagnose einer idiopathischen SAA, definiert als:

    1. Knochenmarkzellularität < 25 % oder < 30 % hämatopoetische Zellen.
    2. Zwei von drei der folgenden (im peripheren Blut): Neutrophile <0,5 x 10^9/l, Blutplättchen <20 x 10^9/l, absolute Retikulozytenzahl <60 x 10^9/l oder Hämoglobin <8 g/dl .
  4. Kein geeigneter vollständig passender verwandter Spender verfügbar (mindestens 6/6-Match für HLA-A und B bei mittlerer oder hoher Auflösung und DRB1 bei hoher Auflösung unter Verwendung von DNA-basierter Typisierung).
  5. Mindestens 2 nicht verwandte Spender, die bei der NMDP-Suche festgestellt wurden und gut übereinstimmen (9/10 oder 10/10 für HLA-A, B, C, DRB1 und DQB1 bei hoher Auflösung).
  6. Nach Ansicht des behandelnden Arztes sprechen keine offensichtlichen Kontraindikationen für eine KMT oder IST.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein von ererbten Knochenmarkversagenssyndromen (IBMFS). Die Diagnose einer Fanconi-Anämie muss durch Diepoxybutan (DEB) oder gleichwertige Tests an peripherem Blut oder Knochenmark ausgeschlossen werden. Telomerlängentests sollten an alle Patienten geschickt werden, um Dyskeratosis Congenita (DC) auszuschließen, aber wenn die Ergebnisse verzögert oder nicht verfügbar sind und es keine klinischen Manifestationen von DC gibt, können Patienten aufgenommen werden. Wenn Patienten klinische Merkmale aufweisen, die für das Shwachman-Diamond-Syndrom verdächtig sind, sollte diese Störung durch einen Pankreas-Isoamylase-Test oder eine Genmutationsanalyse ausgeschlossen werden (Anmerkung: Pankreas-Isoamylase-Tests sind bei Kindern < 3 Jahren nicht sinnvoll). Andere Tests pro Zentrum können durchgeführt werden, um IBMFS auszuschließen.
  2. Klonale zytogenetische Anomalien oder Muster der Fluoreszenz-In-situ-Hybridisierung (FISH) im Einklang mit dem prämyelodysplastischen Syndrom (Prä-MDS) oder MDS bei der Knochenmarksuntersuchung.
  3. Bekannte schwere Allergie gegen ATG.
  4. Vorherige allogene oder autologe Stammzelltransplantation.
  5. Vorherige solide Organtransplantation.
  6. Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV).
  7. Aktive Hepatitis B oder C. Dies muss nur bei Patienten mit klinischem Verdacht auf eine Hepatitis (z. B. erhöhte LFTs) ausgeschlossen werden.
  8. Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen.
  9. Frühere Malignome außer reseziertem Basalzellkarzinom oder behandeltem Zervixkarzinom in situ.
  10. Krankheitsmodifizierende Behandlung vor der Aufnahme in die Studie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Verwendung von Androgenen, Eltrombopag, Romiplostim oder Immunsuppression. Hinweis: Unterstützende Pflegemaßnahmen wie G-CSF, Unterstützung bei Bluttransfusionen und Antibiotika sind zulässig

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Immunsuppressive Therapie
Der Patient erhält eine standardmäßige immunsuppressive Therapiekombination aus Medikamenten: Pferde-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) und Cyclosporin.
Arzneimittel: Cyclosporin
Cyclosporin
Arzneimittel: Pferde-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
Pferde-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
Andere Namen:
  • ATGAM
Verfahren: Immunsuppressive Therapie (IST)
Immunsuppressive Therapie (IST)
Aktiver Komparator: Passende nicht verwandte Stammzelltransplantation
Der Patient wird als Therapie mit Fludarabin, Cyclophosphamid, Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) und niedrig dosierter Ganzkörperbestrahlung (TBI) als präparativem Regime und Cyclosporin und Methotrexat für Transplantation gegen Wirt einer angepassten Spendertransplantation von hämatopoetischen Stammzellen unterzogen Krankheitsprävention (GVHD).
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid
Arzneimittel: Cyclosporin
Cyclosporin
Verfahren: Abgestimmte hämatopoetische Stammzelltransplantation eines nicht verwandten Spenders
Matched Unrelated Donor (MUD) Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
Arzneimittel: Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
Kaninchen-Anti-Thymozyten-Globulin (ATG)
Andere Namen:
  • Thymoglobulin
Arzneimittel: Methotrexat
Methotrexat
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin
Strahlung: Niedrigdosis-Ganzkörperbestrahlung (TBI)
Niedrigdosis-Ganzkörperbestrahlung (TBI)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Zeit von der Randomisierung bis zum Versagen der Behandlung oder dem Tod jeglicher Ursache.
Zeitfenster: Randomisierung bis 2 Jahre nach der Randomisierung
Die mittlere Zeit bis zum Versagen oder Tod wird in beiden Armen mithilfe des Log-Rank-Tests verglichen. Das Versagen der IST ist definiert als das Datum, an dem eine zweite definitive Therapie empfohlen wurde (BMT, zweiter ATG-Kurs), und das Versagen der BMT ist definiert als das Datum, an dem eine zweite definitive Therapie empfohlen wurde (zweite BMT, ATG-Kurs).
Randomisierung bis 2 Jahre nach der Randomisierung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich von Probanden mit Versagen von IST oder KMT vor oder nach 2 Jahren
Zeitfenster: Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Der Anteil der Probanden mit erfolglosem IST oder KMT vor oder nach 2 Jahren. Das Versagen der IST ist definiert als Beginn einer zweiten definitiven Therapie (KMT, zweiter ATG-Verlauf) und das Versagen der BMT ist definiert als Beginn einer zweiten definitiven Therapie (zweite BMT, ATG-Verlauf).
Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Vergleich von Probanden mit unzureichenden Zählwerten nach 2 Jahren unter denen, die nicht gestorben sind oder bei denen die Behandlung fehlgeschlagen ist.
Zeitfenster: Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Der Anteil der Probanden mit Insuffizienz zählt mit 2 Jahren zu denen, die die Therapie nicht versagt haben oder gestorben sind. Angemessene Zählungen sind definiert als: Absolute Neutrophilenzahl (ANC) >1 x 10^9/L, Hämoglobin >10g/dL und Blutplättchen >50 x10^9/L.
Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Vergleich von Probanden unter Immunsuppressionstherapie nach 2 Jahren unter jenen, die nicht gestorben sind oder bei denen die Behandlung fehlgeschlagen ist.
Zeitfenster: Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Der Anteil der Personen, die nach 2 Jahren eine Immunsuppressionstherapie erhielten, unter denen, die die Therapie nicht versagt haben oder gestorben sind. Immunsuppression ist definiert als systemische Therapien, die zur Behandlung von SAA oder GVHD erforderlich sind (Cyclosporin, Tacrolimus usw.). Eine isolierte Behandlung mit topischen Mitteln wird nicht als Immunsuppressionstherapie angesehen.
Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung
Schätzen Sie die Zeit von der Randomisierung bis zum Beginn von IST oder BMT.
Zeitfenster: Randomisierung bis Tag 100
Die mittlere Zeit in Tagen von der Randomisierung bis zum Beginn der IST oder KMT wird geschätzt. Beginn der Therapie ist der erste Tag der ATG für IST-Patienten oder Tag 0 (Infusionstag) für Patienten mit Knochenmarktransplantation.
Randomisierung bis Tag 100
Vergleich der Häufigkeit des Versagens, eine primär zugewiesene Therapie (IST oder KMT) zu erhalten, und der Gründe für das Versagen.
Zeitfenster: Randomisierung bis Tag 100
Der Anteil der Patienten, die keine randomisierte Therapie erhalten, und die Häufigkeit der Gründe für das Scheitern.
Randomisierung bis Tag 100
Vergleich der Inzidenz von Bakteriämie, Virämie und invasiver Pilzinfektion in den ersten zwei Jahren nach Randomisierung in den IST- und BMT-Armen.
Zeitfenster: Randomisierung bis zwei Jahre nach der Randomisierung

Anteil der Probanden ab dem Zeitpunkt der Randomisierung in den ersten 2 Jahren mit jeweils der folgenden:

  1. Dokumentierte Bakteriämie
  2. Dokumentierte Virämie
  3. Dokumentierte invasive Pilzinfektion (definiert als bestätigte oder vermutete Pilzinfektion basierend auf Bildgebung)
Randomisierung bis zwei Jahre nach der Randomisierung
Schätzen Sie die mittlere Zeit bis zur T- und B-Zell-Immunrekonstitution im ersten Jahr für den URD BMT-Arm
Zeitfenster: Beginn der Therapie (Tag 0) bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die absoluten Zahlen von CD3, CD4, CD8, CD19 und CD56 (NK-Zellen) werden 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre nach Beginn der Therapie im URT-BMT-Arm verfolgt. IgG-Spiegel ohne IVIG-Ersatz werden zu denselben Zeitpunkten erfasst. Die mittlere Zeit bis zur Rekonstitution von T- und B-Zellen wird geschätzt.
Beginn der Therapie (Tag 0) bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Vergleich des Gesamtüberlebens 1 und 2 Jahre nach Randomisierung in beiden Armen.
Zeitfenster: Randomisierung auf ein Jahr, Randomisierung auf zwei Jahre
Anteil der Probanden, die 1 Jahr und 2 Jahre nach der Randomisierung aus irgendeinem Grund gestorben sind.
Randomisierung auf ein Jahr, Randomisierung auf zwei Jahre
Vergleich der behandlungsbedingten Mortalität (TRM) 1 und 2 Jahre nach Randomisierung in beiden Armen.
Zeitfenster: Randomisierung auf 1 Jahr, Randomisierung auf 2 Jahre
Anteil der Probanden, die 1 Jahr und 2 Jahre nach der Randomisierung aus behandlungsbedingten Gründen verstorben sind. TRM ist definiert als Tod bei Empfängern ohne Rückfall oder Fortschreiten ihrer Krankheit. Nicht medizinische, unfallbedingte Todesursachen, z. B. Naturkatastrophen, gelten nicht als TRM.
Randomisierung auf 1 Jahr, Randomisierung auf 2 Jahre
Vergleich der mittleren Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der Neutrophilen an beiden Armen
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der Neutrophilen. Die Erholung der Neutrophilen ist definiert als ANC 0,5 x 109/L für 3 aufeinanderfolgende Messungen für Neutrophile (Erholungsdatum ist das erste Datum).
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Vergleich der mittleren Zeit vom Therapiebeginn bis zur Erholung der Neutrophilen an beiden Armen
Zeitfenster: Therapiebeginn bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit vom Beginn der Therapie (definiert als Tag 1 für Patienten, die zu IST randomisiert wurden, und Tag 0 für Patienten, die zu URD BMT randomisiert wurden) bis zur Erholung der Neutrophilen. Die Erholung der Neutrophilen ist definiert als ANC 0,5 x 109/L für 3 aufeinanderfolgende Messungen für Neutrophile (Erholungsdatum ist das erste Datum).
Therapiebeginn bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Schätzen Sie die Transplantationsraten bei Patienten, die für URD BMT randomisiert wurden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden mit Engraftment bei Patienten, die URD BMT erhalten.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Schätzen Sie die Raten des primären Transplantatversagens bei Patienten, die für URD BMT randomisiert wurden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden mit primärem Transplantatversagen bei Patienten, die URD BMT erhalten. Primäres Transplantatversagen ist definiert als das Versagen, eine Erholung der Neutrophilen bis Tag +28 nach einem durch eine Konditionierungsbehandlung induzierten Nadir der Neutrophilen von < 0,5 x 10^9/l zu erreichen.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Schätzen Sie die Rate des sekundären Transplantatversagens bei Patienten, die für URD BMT randomisiert wurden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden mit sekundärem Transplantatversagen bei Patienten, die URD BMT erhalten. Sekundäres Transplantatversagen wird definiert als Abfall der Neutrophilenzahl nach dokumentierter primärer Transplantation auf < 0,5 x 10 ^ 9 / l, der länger als drei Tage anhält und nicht auf andere Ursachen wie Medikamente, Infektionen, GVHD usw. zurückgeführt werden kann, und reagiert nicht auf G-CSF oder GM-CSF.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Schätzen Sie die Raten der akuten GVHD Grad II-IV bei Patienten, die für URD BMT randomisiert wurden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden mit Grad II-IV bei Patienten, die URD BMT erhalten.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Schätzen Sie die Raten von akuter GVHD Grad III-IV bei Patienten, die für URD BMT randomisiert wurden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden mit akuter GVHD Grad III-IV bei Patienten, die URD BMT erhalten.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Schätzen Sie die Misserfolgsraten von Patienten, die für IST randomisiert wurden
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Anteil der Probanden mit IST-Versagen nach 6 Monaten (definiert als Hämoglobin <8 g/dl oder ANC <0,5x10^9/l oder Thrombozyten <20x10^9/l).
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Beschreiben Sie die angewendeten Sekundärtherapien und erzielten Ergebnisse für Patienten, bei denen die Ersttherapie fehlschlug
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Sammeln Sie sekundäre Therapien, die bei Versagen der primären randomisierten Therapie gegeben wurden (KMT nach IST, zweiter Kurs von IST, zweite BMT). Für das Outcome nach anschließender Therapie wird die mediane Überlebenszeit geschätzt.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Vergleich der Raten von sekundärem MDS, AML, anderen Folgeneoplasmen und der Entwicklung einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in beiden Behandlungsarmen für die Dauer der Studie.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3-5 Jahre
Anteil der Probanden in jedem Behandlungsarm mit i) nachfolgenden Neoplasmen, ii) Vorhandensein eines PNH-Klons zum Zeitpunkt der Randomisierung, die während der Dauer des Protokolls eine symptomatische PNH entwickeln.
Randomisierung auf 3-5 Jahre
Vergleich des HR-QoL-Scores zwischen Patienten, die in beide Arme randomisiert wurden
Zeitfenster: Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung, Randomisierung bis 5 Jahre nach Randomisierung
Veränderung der Punktzahl zwischen Baseline und zwei Jahren und Verlauf der Veränderung über alle Zeitpunkte.
Randomisierung bis 2 Jahre nach Randomisierung, Randomisierung bis 5 Jahre nach Randomisierung
Vergleich der Gonadenfunktionswerte zwischen Patienten, die in beide Arme randomisiert wurden
Zeitfenster: Randomisierung auf 1 Jahr nach Randomisierung, Randomisierung auf 2 Jahre nach Randomisierung und Randomisierung auf bis zu 5 Jahre nach Randomisierung
Anteil der Probanden mit Gonadenfunktionswerten außerhalb des erwarteten Perzentils für dieses Alter.
Randomisierung auf 1 Jahr nach Randomisierung, Randomisierung auf 2 Jahre nach Randomisierung und Randomisierung auf bis zu 5 Jahre nach Randomisierung
Vergleich der medianen Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der Thrombozyten an beiden Armen
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der Blutplättchen. Die Thrombozytenerholung ist definiert als Thrombozytenwerte >= 20 x 10^9/L für 3 aufeinanderfolgende Messungen (Erholung ist das erste Datum) ohne Thrombozytentransfusionen für 1 volle Woche.
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Vergleich der mittleren Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der roten Blutkörperchen an beiden Armen
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit von der Randomisierung bis zur Erholung der roten Blutkörperchen. Die Erholung der roten Blutkörperchen ist definiert als RBC-Hämoglobinspiegel >= 8 g/dL und 10 g/dL ohne Erythrozyten-Transfusionen für 4 Wochen.
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Vergleich der medianen Zeit vom Therapiebeginn bis zur Erholung der Blutplättchen an beiden Armen
Zeitfenster: Therapiebeginn bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit vom Beginn der Therapie (definiert als Tag 1 für Patienten, die zu IST randomisiert wurden, und Tag 0 für Patienten, die zu URD BMT randomisiert wurden) bis zur Erholung der Thrombozyten. Die Thrombozytenerholung ist definiert als Thrombozytenwerte >= 20 x 10^9/L für 3 aufeinanderfolgende Messungen (Erholung ist das erste Datum) ohne Thrombozytentransfusionen für 1 volle Woche.
Therapiebeginn bis 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Vergleich der mittleren Zeit vom Therapiebeginn bis zur Erholung der roten Blutkörperchen an beiden Armen.
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Die Zeit vom Beginn der Therapie (definiert als Tag 1 für Patienten, die zu IST randomisiert wurden, und Tag 0 für Patienten, die zu URD BMT randomisiert wurden) bis zur Erholung der roten Blutkörperchen. Die Erholung der roten Blutkörperchen ist definiert als RBC-Hämoglobinspiegel >= 8 g/dL und 10 g/dL ohne Erythrozyten-Transfusionen für 4 Wochen.
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Schätzen Sie die Ansprechraten von Patienten, die für IST randomisiert wurden
Zeitfenster: Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre

Anteil der Probanden mit IST-Antwort. IST-Antwortkriterien sind:

Vollständiges Ansprechen: Hämoglobin ≥10 g/dl und ANC ≥1x10^9/l und Thrombozyten ≥100x10^9/l. Sehr gutes partielles Ansprechen: Hämoglobin ≥8 g/dl und ANC ≥0,5x10^9/l und Thrombozyten ≥50x10^ 9/l Teilweises Ansprechen: Hämoglobin ≥8 g/dL und ANC ≥0,5x10^9/l und Thrombozyten ≥20x10^9/l und transfusionsunabhängig Keine Reaktion (Versagen): Hämoglobin <8 g/dL oder ANC <0,5x10^ 9/L oder Thrombozyten <20x10^9/L Verlorenes Ansprechen: Ein verlorenes Ansprechen wird dadurch erfasst, dass die hämatologischen Ansprechkriterien zu einem bestimmten Zeitpunkt nach Auftreten eines anfänglichen Ansprechens (vollständig, sehr gut, teilweise oder teilweise) oder der Notwendigkeit eines Ansprechens nicht erfüllt werden zusätzliche Behandlung.
Randomisierung auf 100 Tage, 180 Tage, 1 Jahr und 2 Jahre
Schätzen Sie die Häufigkeit schwerer chronischer GVHD bei Patienten, die randomisiert einer URD-BMT zugeteilt werden.
Zeitfenster: Randomisierung auf 3–5 Jahre
Anteil der Patienten mit schwerer chronischer GVHD bei Patienten, die URD BMT erhalten.
Randomisierung auf 3–5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Boston Children's Hospital

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Center for International Blood and Marrow Transplant Research
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network
North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium
Pediatric Transplantation and Cellular Therapy Consortium

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: David Williams, MD, Boston Children's Hospital
  • Hauptermittler: Michael Pulsipher, MD, University of Utah
  • Hauptermittler: Bronwen Shaw, MD, CIBMTR/Medical College of Wisconsin (MCW)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
30. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB-2020-0438
  • 1UG3HL157564-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1U24HL157560-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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