Die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NouvNeu001 bei der Parkinson-Krankheit
Eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der NouvNeu001-Injektion bei Parkinson im mittleren bis späten Stadium
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Meng Cai, Ph.D
- Telefonnummer: 0086-027-59337986
- E-Mail: caimeng@iregene.com
Studienorte
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Beijing
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Beijing, Beijing, China, 100730
- Rekrutierung
- Beijing Hospital
-
Kontakt:
- Haibo Chen
- E-Mail: chenhbneuro@263.net
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430071
- Noch keine Rekrutierung
- Zhongnan Hospital of Wuhan University
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Kontakt:
- Nanxiang Xiong
- E-Mail: mozhuoxiong@163.com
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 50–75 Jahre, männlich oder weiblich
- Kann die Gründe für die klinische Studie verstehen und die Einverständniserklärung (ICF) unterzeichnen.
- Diagnose der Parkinson-Krankheit gemäß den MDS-Kriterien für die klinische Diagnose der Parkinson-Krankheit (2015)
- Die Diagnose der Parkinson-Krankheit wurde vor 4 bis 20 Jahren gestellt
- Medizinisch geeignet für Neurochirurgie unter Narkose und in der Lage, an MRT- und PET-Scans teilzunehmen.
- Die Hoehn-Yahr-Inszenierung für „OFF“-Folgen beträgt 2,5 bis 4
- Der MDS-UPDRS Teil III (MDS-UPDRS-III) erzielt im „AUS“-Zustand einen Wert von > 35 und ist positiv für den akuten Levodopa-Challenge-Test (ALCT).
- Akzeptable Labortestergebnisse während des Screenings und vor der Transplantation
Ausschlusskriterien:
- Atypischer Parkinsonismus (Parkinsonismus-Plus-Syndrom, sekundärer Parkinsonismus, hereditärer Parkinsonismus)
- Patienten, die sich zuvor einer Pallidotomie, einer Operation zur Tiefenhirnstimulation (DBS), einer striatalen oder extrapyramidalen Operation, einer Gehirnstereotaxie oder einer anderen Gehirnoperation unterzogen haben; sowie andere chirurgische Eingriffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes ihre Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen
- Patienten, bei denen eine vorherige CT/MRT-Untersuchung des Kopfes ein Hirntrauma, eine Gefäßfehlbildung, einen Hydrozephalus, einen Gehirntumor usw. ergab, und Patienten, bei denen Bildgebungsstörungen des Gehirns im Striatum oder anderen Gehirnbereichen vorliegen, die zu einem deutlich erhöhten Risiko für eine Operation führen.
- Patienten mit schweren Herz-Kreislauf- und zerebrovaskulären Erkrankungen in der Vorgeschichte
- Patienten mit bösartigen Tumoren in der Vorgeschichte
- Patienten, die zuvor eine Zelltherapie erhalten haben
- Patienten mit aktiver disseminierter intravaskulärer Gerinnung und erheblicher Blutungsneigung innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder die die Einnahme von Thrombozytenaggregationshemmern oder anderen gerinnungshemmenden Medikamenten nicht mindestens 5 Tage vor der Operation vorübergehend absetzen können
- Patienten mit langjähriger, starker Einnahme von Glukokortikoiden oder Immunsuppressiva innerhalb von 3 Monaten vor Unterzeichnung der ICF (außer bei topischer Anwendung)
- Patienten mit psychischen Erkrankungen in der Vorgeschichte, die vom Prüfarzt als ungeeignet für die Teilnahme an der Studie erachtet werden; oder eine Vorgeschichte von Selbstmordgedanken oder Selbstmordversuchen (einschließlich tatsächlicher Versuche, unterbrochener Versuche oder gescheiterter Versuche) im vergangenen Jahr oder aktuell;
- Patienten, die innerhalb von 6 Monaten vor Unterzeichnung der ICF Botulinumtoxin angewendet haben
- Patienten mit aktiver Epilepsie oder Patienten, die derzeit Antiepileptika einnehmen
- Patienten mit Demenz oder schwerer kognitiver Störung in der Vorgeschichte oder einem MDS-UPDRS-Wert von 1,1 während des Screenings > 3; schlechte Compliance, Unfähigkeit, das Tagebuch genau zu führen und/oder Unfähigkeit, ICF aufgrund von Demenz zu unterzeichnen
- Patienten mit schwerer Depression (definiert als Hamilton Depression Scale [HAM-D17]≥24) oder mit schwerer Angst (definiert als Hamilton Anxiety Scale [HAMA]≥29) während des Screenings;
- Patienten mit den folgenden Anomalien während des Screenings, einschließlich: Abnormale Gerinnung (Prothrombinzeit ≥ 1,5 ULN, aktivierte partielle Thromboplastinzeit ≥ 1,5 ULN); Abnormale immunologische Tests und nach Einschätzung des Prüfarztes sind sie nicht für die Teilnahme an der Studie geeignet; Hypertonische Patienten mit schlecht kontrolliertem Blutdruck (definiert als Blutdruck über 160/100 mmHg trotz Behandlung mit blutdrucksenkenden Medikamenten) und Patienten mit schwerer posturaler Hypotonie; Diabetiker mit schlecht eingestelltem Blutzucker (glykosyliertes Hämoglobin > 9,0 % oder Nüchternplasmaglukose (FPG) ≥ 11,1 mmol/l)
- Patienten mit chirurgischen Kontraindikationen (z. B. solche mit Cochlea-Implantat, Herzschrittmacher, Herzdefibrillator, stereotaktischer Nucleus-Pallidotomie; Patienten, die eine einseitige oder beidseitige intraparenchymale Implantation von Zellprodukten hatten) oder mit anderen chirurgischen Eingriffen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, die in der Meinung des Ermittlers, Einfluss auf diesen Prozess haben; Patienten mit anderen neurochirurgischen Kontraindikationen
- Patienten mit anderen kombinierten schweren systemischen Erkrankungen, wie pulmonaler Herzerkrankung, mittelschwerem bis schwerem Asthma, schwerer chronisch obstruktiver Lungenerkrankung (COPD) (FEV1 % < 50 %)
- Patienten mit einer aktiven Infektionskrankheit, einschließlich, aber nicht beschränkt auf positiv auf das humane Immundefizienzvirus, das SARS-Covid-19-Virus, Syphilis-Antikörper, quantitative HCV-RNA-Tests, quantitative HBV-DNA-Tests über 103 IE/ml oder unbehandelte Tuberkulose
- Vorhandensein eines der folgenden: positiv auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV), Treponema pallidum-Antikörper, Hepatitis C (HCV)-Antikörper und HCV-RNA; HBV-Oberflächenantigen positiv und HBV-DNA-Kopienzahl > Nachweis normaler Werte; Tuberkulose befindet sich im aktiven Stadium; Andere aktive Infektionen, von denen der Prüfer glaubt, dass sie die Teilnahme der Patienten an der Studie oder die Studienergebnisse beeinträchtigen könnten;
- Patienten mit Alkoholabhängigkeit oder positivem Drogentest
- Patienten mit einer Vorgeschichte von Kontraindikationen oder Allergien gegen die während der Studie verwendeten Medikamente (z. B. Immunsuppressiva, Levodopa usw.) oder einen ihrer Bestandteile, oder die allergisch gegen dieselben Medikamente oder andere Makrolide sind oder Allergien haben (z. B. Allergien gegen). zwei oder mehr Medikamente oder Lebensmittel);
- Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht chirurgisch sterilisiert/prämenopausal sind/nicht bereit sind, 2 Jahre nach Verabreichung des Prüfpräparats eine medizinisch zugelassene wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden, und stillende Frauen; Männer, die nicht chirurgisch sterilisiert sind/nicht bereit sind, innerhalb von 2 Jahren nach Verabreichung des Prüfpräparats eine medizinisch zugelassene wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden
- Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Operation eine Elektroschocktherapie erhalten haben
- Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen oder in andere klinische Studien aufgenommen wurden und innerhalb von 3 Monaten vor der Operation eine Interventionstherapie erhalten haben
- Patienten mit schlechter Compliance basierend auf der klinischen Bewertung des Prüfarztes
- Patienten, die mit Arzneimitteln wie Apomorphin oder einer Levodopa/Carbidopa-Infusionstherapie behandelt werden
- Patienten mit schwerer Dyskinesie sowohl im Einnahme- als auch im Off-Drogen-Zustand
- Patienten mit schwerwiegenden Erkrankungen oder anderen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Beurteilung des Prüfarztes beeinträchtigen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: NouvNeu001
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Einmalige Injektion menschlicher dopaminerger Vorläuferzellen in die Putamen-/Striatum-Region des Gehirns.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Motor Funktion
Zeitfenster: 24 Wochen nach der Transplantation
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Veränderungen in der Gesellschaft für Bewegungsstörungen – Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil Ⅲ Score vom Ausgangswert bis 24 Wochen nach der Transplantation.
MDS-UPDRS Teil III bewertet die motorischen Anzeichen der Parkinson-Krankheit. Ein höherer Wert weist auf schwerere Symptome der Parkinson-Krankheit hin.
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24 Wochen nach der Transplantation
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 24 Wochen und 48 Wochen nach der Transplantation
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Inzidenz und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE).
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24 Wochen und 48 Wochen nach der Transplantation
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Fortgesetzte Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 96 Wochen und 5 Jahre nach der Transplantation
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Inzidenz und Schweregrad von UEs und SAEs innerhalb von 96 Wochen und 5 Jahren nach der Transplantation.
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96 Wochen und 5 Jahre nach der Transplantation
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Die motorische Funktion und die nichtmotorische Funktion
Zeitfenster: 48 Wochen und 96 Wochen nach der Transplantation
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Veränderungen im MDS-UPDRS Teil I-IV-Score vom Ausgangswert bis 48 Wochen und 96 Wochen nach der Transplantation.
Ein höherer Wert weist auf schwerwiegendere Symptome oder einen schlechteren Gesundheitszustand hin.
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48 Wochen und 96 Wochen nach der Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Synucleinopathien
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurodegenerative Krankheiten
- Bewegungsstörungen
- Parkinsonsche Störungen
- Erkrankungen der Basalganglien
- Parkinson Krankheit
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Autonome Agenten
- Wirkstoffe des peripheren Nervensystems
- Neurotransmitter-Agenten
- Schutzmittel
- Kardiotonische Wirkstoffe
- Dopamin-Wirkstoffe
- Sympathomimetika
- Dopamin
- Dopaminagonisten
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- NouvNeu001-02
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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