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Das PNH-Register der International PNH Interest Group

23. Juli 2024 aktualisiert von: International PNH Interest Group
Das Ziel dieses Registers der International PNH Interest Group (IPIG) besteht darin, eine internationale Datenbank zu entwickeln, um prospektiv Daten zu Patienten mit PNH zu sammeln, die klinische Ergebnisse, vom Patienten berichtete Ergebnisse (PROs) und die Nutzung von Gesundheitsressourcen (HRU) aller eingeschriebenen Patienten abdeckt. sowie langfristige Sicherheitsdaten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Das PNH-Register der International PNH Interest Group (IPIG) ist eine internationale Beobachtungsdatenbank, die im Laufe der Zeit reale Gesundheitsinformationen über PNH-Patienten sammelt. Das Register ist Eigentum und wird von IPIG verwaltet, einem gemeinnützigen Netzwerk internationaler PNH-Experten, das sich der Verbesserung der Pflege und Behandlung von PNH-Patienten widmet. Mehrere Pharmapartner arbeiten mit IPIG zusammen, um das Register zu finanzieren, das Daten zur Unterstützung ihrer regulatorischen Verpflichtungen nach der Zulassung bereitstellen wird.

Das IPIG-PNH-Register zielt darauf ab, Daten über alle PNH-Patienten zu sammeln, einschließlich klinischer Ergebnisse, von Patienten berichteter Ergebnisse und Nutzung von Gesundheitsressourcen sowie Langzeitsicherheitsdaten für Patienten, die mit Anti-Komplement-Therapien behandelt werden.

Das IPIG-PNH-Register besteht aus einem „Kern“-PNH-Krankheitsregister, das einen definierten Satz von Kernvariablen aller Patienten mit PNH erfasst. Darüber hinaus gibt es mehrere produktspezifische „Silos“, die von Zulassungsinhabern initiiert wurden, darunter auch Patienten, die mit PNH-spezifischen Therapien behandelt werden. Die Silos sammeln sowohl den Kerndatensatz als auch zusätzliche Variablen, um bestimmte Ziele oder Anforderungen von Regulierungsbehörden (z. B. Sicherheitsdaten nach der Zulassung).

Die Daten werden bei der Einschreibung und in 6-monatigen Abständen während der Nachuntersuchung erhoben.

Diese Informationen zu klinischen Studien wurden nach geltendem Recht freiwillig übermittelt und daher gelten bestimmte Einreichungsfristen möglicherweise nicht. (Das heißt, die Informationen zu klinischen Studien für diese anwendbare klinische Studie wurden gemäß Abschnitt 402(j)(4)(A) des Public Health Service Act und 42 CFR 11.60 eingereicht und unterliegen nicht den in Abschnitt 402(j) festgelegten Fristen. (2) und (3) des Public Health Service Act oder 42 CFR 11.24 und 11.44).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

PNH-Patienten mit einer bestätigten PNH-Diagnose mittels Durchflusszytometrie

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit PNH, bestätigt durch Durchflusszytometrie.
  • Der Patient und/oder der Elternteil/gesetzlich bevollmächtigte Vertreter erteilen eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme am Register in einer vom Institutional Review Board/Unabhängigen Ethikausschuss und lokalen Vorschriften genehmigten Weise.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen PNH-Studie. Hinweis: Ein in das Register aufgenommener Patient, der sich im Laufe des Registers für eine interventionelle klinische PNH-Studie anmeldet, bleibt im Register, die Datenerfassung wird jedoch während seiner Teilnahme an der klinischen Studie/Erweiterungsstudie im Register pausiert. Die Datenerfassung im Register wird fortgesetzt, nachdem die Patientenbeteiligung an der klinischen Studie/Erweiterungsstudie beendet ist oder die im Studienprotokoll vorgeschriebene Datenerfassung eingestellt wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
PNH-Patienten, die keine Anti-Komplement-Behandlung erhalten
PNH-Patienten jeden Alters, die keine Anti-Komplement-Behandlung erhalten
PNH-Patienten, die eine Anti-Komplement-Behandlung erhalten
PNH-Patienten jeden Alters, die eine zugelassene Anti-Komplement-Behandlung erhalten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erweitern Sie das Wissen über PNH und beschreiben Sie die PNH-Patientenpopulation
Zeitfenster: 5-10 Jahre
Zur Beschreibung des natürlichen Verlaufs der PNH-Erkrankung und des PNH-Behandlungsverlaufs, der Muster der Behandlungsnutzung und der langfristigen Sicherheit von PNH-Behandlungen, zur Beurteilung der vom Patienten berichteten Lebensqualität und zur Beschreibung der Nutzung von Gesundheitsressourcen
5-10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
International PNH Interest Group

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Richard Kelly, MBChB PhD, International PNH Interest Group
  • Studienstuhl: Jeff Szer, MB BS FRACP, International PNH Interest Group

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
10. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
10. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 5674-0001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Aggregierte Informationen über die Registerdaten werden den fördernden Pharmapartnern und teilnehmenden Standorten in Form eines Jahresberichts zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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