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Das britische NorthStar Clinical Network (NS)

26. November 2024 aktualisiert von: University College, London

Naturgeschichte und Behandlungsstandards bei Duchenne-Muskeldystrophie – das britische NorthStar Clinical Network.

Das Ziel dieser naturhistorischen Studie ist es, den natürlichen Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen im Vereinigten Königreich zu erfassen. Kinder und Erwachsene mit DMD werden zur Teilnahme eingeladen.

Das Hauptziel der Studie besteht darin, Längsschnittdaten zur motorischen und respiratorischen Funktion bei DMD-Patienten vom Kindesalter bis zum Erwachsenenalter zu sammeln.

Zu den sekundären Zielen der Studie gehört die Sammlung von Längsschnittdaten zu anderen Aspekten des natürlichen Verlaufs von DMD, einschließlich respiratorischer, kardialer und endokriner Komplikationen, Neurodiversität (kognitive Beeinträchtigung, neurologische Verhaltensstörungen wie ADHS und Autismus), Veränderungen der Knochendichte und -vorkommen von Frakturen, Veränderungen in der Pubertät, Inzidenz von Skoliose, ungeplante Krankenhauseinweisungen und Lebensqualität. Die Studie wird auch Informationen zur ethnischen Zugehörigkeit sammeln.

Die Teilnehmer besuchen eine jährliche oder halbjährliche neuromuskuläre Klinik und führen eine Reihe von Beurteilungen und Fragebögen mit dem Studienteam durch. Dazu gehören: wichtige medizinische Daten, Physiotherapiedaten, Atemwegsbeurteilungen, Fragebögen zur Lebensqualität und DMD-Fragebögen. Nach den Bewertungen und dem Ausfüllen des Fragebogens werden die Daten in die maßgeschneiderte nationale neuromuskuläre Datenbank der Studie eingegeben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird das bestehende NorthStar-Netzwerk nutzen, um ein breiteres Spektrum klinisch relevanter Daten von pädiatrischen und erwachsenen DMD-Patienten zu sammeln, um den natürlichen Krankheitsverlauf in verschiedenen Bereichen und über verschiedene Lebensstadien und Krankheitsphasen hinweg vollständiger zu beschreiben. Die Daten werden unter Verwendung von Bewertungstechniken und Ergebnismessungen gesammelt, die für die Hauptphasen der Krankheit geeignet sind und in einigen Fällen derzeit nicht zum Behandlungsstandard für DMD im Vereinigten Königreich gehören. Zur Erfassung und Speicherung dieser Daten wird weiterhin die National Neuromuscular Database genutzt. Diese Studie wird es dem Netzwerk ermöglichen, den aktuellen natürlichen Verlauf von DMD prospektiv mit einer zuverlässigeren Subjektermittlung und Vollständigkeit weiter zu beschreiben. Dies wird dazu beitragen, den aktuellen Bedarf an aktuellen naturhistorischen Daten für die Bewertung neuer Therapien und die weitere Forschung zu DMD zu decken.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
300

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Aberdeen, Vereinigtes Königreich
        • Aberdeen, NHS Grampian
        • Kontakt:
          • Elma Stephen, MD
          • Telefonnummer: +44845 456 6000
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Elma Stephen, MD
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Tracey Willis, MD
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Community Healthcare NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Bristol and Weston
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anirban Majumdar, MD
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Cambridge University Hospitals
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gautam Ambegaonkar, MD
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
      • Dundee, Vereinigtes Königreich
        • NHS Dundee - Tayside
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gemma Robertson, MD
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Iain Horrocks, MD
      • Lancaster, Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Anne-Marie Childs, MD
      • Leicester, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dhinesh Baskaran, MD
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's Hospital Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rajesh Madhu, MD
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Adnan Manzur, MD
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Evelina London Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Vasantha Gowda, MD
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester University NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Imelda Hughes, MD
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Newcastle Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Krupa Torne, MD
      • Oswestry, Vereinigtes Königreich
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Richa Kulshrestha, MD
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Oxford University Hospitals
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sithara Ramdas, MD
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • University Hospitals Plymouth NHS Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Heather Jarvis, MD
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Min Ong, MD
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Marjorie Illingworth, MD
      • Swansea, Vereinigtes Königreich
        • Swansea Bay University Health Board
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Kate Skone

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Für die Studie werden DMD-Patienten jeden Alters (sowohl Kinder als auch Erwachsene) rekrutiert. Für diese Studie wurden keine Altersgrenzen oder Einschränkungen innerhalb der DMD-Population festgelegt, da die Studie darauf abzielt, den natürlichen Verlauf der DMD unabhängig vom Krankheitsstadium zu erfassen. Alle DMD-Patienten in der klinischen Versorgung von Kindern oder Erwachsenen sind daher zur Teilnahme berechtigt, sofern sie zugestimmt haben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Patienten mit genetisch bestätigter Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie im Vereinigten Königreich. Eine Rekrutierung wird auch dann möglich sein, wenn die DMD-Diagnose nach einer Muskelbiopsie gestellt wird, auch wenn die Dystrophin-Genvariante noch untersucht wird.

Ausschlusskriterien:

  • Die Teilnahme an klinischen Studien ist kein Ausschlusskriterium und auch die Durchführung chirurgischer Eingriffe ist kein Ausschlusskriterium, da es sich um eine Beobachtungsforschungsstudie handelt. Die regelmäßigen klinischen Daten von Patienten in klinischen Studien werden im Rahmen der klinischen Nachbeobachtung erfasst.
  • Patienten mit Sitz außerhalb des Vereinigten Königreichs.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
DMD Kinder und Erwachsene
Kinder und Erwachsene mit DMD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Längsschnittdaten zur motorischen Funktion bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) von der Kindheit bis zur Erwachsenenphase
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate
Maßnahme: NorthStar Ambulatory Assessment (NSAA). eine Skala von 0 (unfähig), 1 (selbständig, aber mit Modifikationen abgeschlossen) und 2 (ohne Entschädigung abgeschlossen). Gesamtpunktzahl 0–34, wobei eine höhere Punktzahl auf ein höheres Funktionsniveau hinweist.
Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Längsschnittdaten zur Lebensqualität bei kindlichen und erwachsenen Patienten.
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate
Maß: Messung der Lebensqualität bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD-QoL). Die DMD-QoL hat eine hierarchische (oder „höherwertige“) Faktorstruktur mit drei Faktoren niedrigerer Ordnung (physisch, sozial und psychisch) und einem Faktor höherer Ordnung (Gesamtqualität des Lebens [QoL]), bestehend aus 3 Faktoren niedrigerer Ordnung). Höhere Werte bedeuten eine positivere Lebensqualität (insgesamt oder innerhalb jeder Subskala).
Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate
Längsschnittdaten zur Lebensqualität bei kindlichen und erwachsenen Patienten.
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate

Maßnahme: Fragebogen zur Lebensqualität bei genetischen neuromuskulären Erkrankungen (QoL-gNMD). Die Lebensqualität-gNMD-Domäne wird anhand einer T-Score-Metrik gemessen, d. h. einer Normalverteilung mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10.

Hohe Werte stehen für gute Lebensqualität.
Von der Einschreibung bis zum Ende des Studiums, über 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University College, London

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Muscular Dystrophy UK

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Professor Francesco Muntoni, FRCPCH FMed Sci, University College, London
  • Studienleiter: Professor Giovanni Baranello, MD, PhD, University College, London
  • Studienleiter: Professor Michela Guglieri, MD, Newcastle University
  • Studienleiter: Professor Rosaline Quinlivan, MD, University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. November 2024

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. November 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 242567

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Vollständig anonymisierte Zusammenfassungsdaten können auf Anfrage für Kooperationen zur Verfügung gestellt werden. Das Datenwörterbuch ist derzeit öffentlich verfügbar.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Abschluss der Studie können ein klinischer Studienbericht, Veröffentlichungen usw. mit den Forschern geteilt werden. Anonymisierte Daten auf Zusammenfassungsebene können vorbehaltlich der Genehmigung angefordert werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Akademische Forscher können sich an die zentrale Forschungsgruppe der Studie wenden, um eine Zusammenarbeit, die Nutzung von Bewertungen und eine zusammenfassende Datenebene anzufordern.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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