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PCC-Behandlung für Hämophilie-Patienten mit Inhibitor (2022PCC-A) (2022PCC-A)

9. Februar 2026 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Eine multizentrische, prospektive, einarmige explorative Studie von Prothrombin-Komplex-Konzentrat in der Behandlung von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren

Diese Studie ist eine multizentrische, prospektive, einarmige explorative klinische Studie, die darauf ausgelegt ist, die Wirksamkeit und Sicherheit von Prothrombinkomplex-Konzentrat (PCC) bei der Behandlung von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren zu bewerten. Alle Teilnehmer erhielten bei Bedarf PCC-Therapie während Blutungsereignissen, wobei die Dosierung von den Untersuchern entsprechend der Art der Blutung angepasst wurde. Die empfohlene Dosis betrug 50 IE/kg pro Infusion, verabreicht alle 8-12 Stunden, mit einer maximalen täglichen Gesamtdosis von nicht mehr als 150 IE/kg. Wenn innerhalb von 24 Stunden keine wirksame Hämostase erreicht wurde, konnten die Untersucher entscheiden, andere hämostatische Mittel hinzuzufügen oder auf alternative Behandlungen umzusteigen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Hämophilie A ist eine schwere und häufige erbliche Blutungsstörung, die durch einen Mangel am Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) verursacht wird. Wiederkehrende Blutungsereignisse können, wenn sie nicht umgehend behandelt werden, zu Gelenkdeformitäten oder Pseudotumorbildung führen und in schweren Fällen sogar lebensbedrohlich sein. In den letzten Jahren hat das Management der Hämophilie A durch die weit verbreitete Anwendung von plasmatischen und rekombinanten FVIII-Produkten bedeutende Fortschritte gemacht. Immer mehr Patienten erhalten nun eine prophylaktische Behandlung und geeignete chirurgische Eingriffe, was zu einer erheblichen Verbesserung der Lebensqualität führt.

Allerdings steigt die Inzidenz von Inhibitoren bei Hämophilie A. Etwa 30 % der Patienten mit schwerer Hämophilie A und 3–13 % derjenigen mit nicht schwerer Erkrankung entwickeln Inhibitoren. Das Vorhandensein von Inhibitoren neutralisiert die FVIII-Aktivität, wodurch die FVIII-Ersatztherapie unwirksam wird, was das Risiko lebensbedrohlicher Blutungen erhöht und zu schweren Gelenkschäden beiträgt. Aktivierter Prothrombinkomplex-Konzentrat (aPCC) und rekombinanter aktivierter Faktor VII (rFVIIa) sind zwei weltweit häufig verwendete "Bypass-Agentien". Diese Mittel erreichen die Hämostase durch die Erzeugung von Thrombin über Wege, die die Aktivierung von FVIII oder FIX umgehen.

Laut Cochrane-Systematic Reviews erreichen sowohl aPCC als auch rFVIIa Hämostasewirksamkeitsraten von über 80 %, zeigen eine ähnliche Verträglichkeit und weisen eine geringe Inzidenz thrombotischer Komplikationen auf. Da aPCC in China jedoch nicht verfügbar und rFVIIa kostspielig ist, wird in der Regel Prothrombinkomplex-Konzentrat (PCC) als Alternative eingesetzt. Die chinesischen Leitlinien 2020 für das Management von Hämophilie empfehlen PCC und rFVIIa als Bypass-Optionen für Patienten mit hochtitrigem Inhibitor (>5 BU/ml), solche, bei denen die immunologische Toleranzinduktion (ITI) versagt, oder solche, die während der ITI-Therapie Blutungen erleiden.

PCC ist ein aus gepooltem Plasma gesunder Spender gewonnenes plasmatisches Konzentrat, das hauptsächlich die Vitamin-K-abhängigen Gerinnungsfaktoren II, VII, IX und X enthält. Es wird entweder als Vier-Faktor-PCC (mit therapeutischen Spiegeln von FVII sowie den Antikoagulanzproteinen C und S) oder als Drei-Faktor-PCC (mit niedrigeren Spiegeln von FVII und Antikoagulanzproteinen) kategorisiert. Vier-Faktor-PCC kann die Thrombinbildung direkt oder indirekt auf Thrombozytenoberflächen verstärken, wobei erhöhte FVII-Spiegel wahrscheinlich ein Schlüsselfaktor für seine prokoagulatorische Wirkung sind. Gleichzeitig kann das Vorhandensein ausgleichender Antikoagulanzproteine C und S dazu beitragen, eine übermäßige Gerinnung abzumildern und das Thromboserisiko zu verringern.

Bislang wurde in China keine prospektive klinische Studie durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von PCC bei der Behandlung oder Prophylaxe von Blutungen bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren zu bewerten; verfügbare Daten beschränken sich auf retrospektive Analysen und Fallberichte. Angesichts der aktuellen Situation in China ist eine prospektive Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Vier-Faktor-PCC zur Hämostase bei Hämophilie-A-Patienten mit Inhibitoren von großer Bedeutung, da sie objektivere und wissenschaftlichere Evidenz für klinische Entscheidungen liefern kann. Darüber hinaus, da patientenspezifische Faktoren, die Mechanismen von Bypass-Agentien und pharmakokinetische Variabilität alle zu unterschiedlichen Behandlungsantworten führen können, beinhaltet diese Studie auch Thrombin-Generations-Assay (TGA)-Tests, um individuelle Patientenreaktionen zu bewerten und weitere objektive Daten zur Unterstützung der hämostatischen Wirksamkeit von Vier-Faktor-PCC bereitzustellen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Institute of haematology and Blood diseases hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von Hämophilie A mit Inhibitoren. Bei Hochreagierenden (Patienten mit vorherigem Inhibitortiter >5 BU) muss der Inhibitortiter bei Studienaufnahme >0,6 BU betragen;
  2. Alter zwischen 12 und 65 Jahren;
  3. Mindestens drei Gelenkblutungsepisoden in den letzten sechs Monaten;
  4. Unterzeichnetes Einverständnisformular.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen anderer angeborener oder erworbener Blutungsstörungen;
  2. Leberfunktionstests (ALT, AST) >2,5-fache der oberen Normgrenze oder Nierenfunktionstests (BUN, Cr) >1,5-fache der oberen Normgrenze;
  3. Derzeitige Immun-Toleranz-Induktions-Therapie (ITI) mit einem Inhibitortiter <5 BU;
  4. Anamnese thrombotischer Ereignisse;
  5. Bekannte Anamnese von Arzneimittelallergie, Asthma, Urtikaria oder anderen allergischen Erkrankungen;
  6. Vom Prüfer als ungeeignet für die Studienteilnahme eingestuft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: PCC-Behandlung
Arzneimittel: PCC
On-demand PCC-Therapie während Blutungsereignissen. Die empfohlene Dosis betrug 50 IE/kg pro Infusion, verabreicht alle 8-12 Stunden, mit einer maximalen Tagesgesamtdosis von nicht mehr als 150 IE/kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit von Prothrombinkomplex-Konzentrat (PCC) bei der Behandlung von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren.
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 24 Stunden

Hämostatische Wirksamkeitsrate:

Blutungssymptome wurden 8 Stunden und 24 Stunden nach der Behandlung ausgewertet. Die Bewertung der hämostatischen Reaktion umfasste vier Kategorien: ausgezeichnet, gut, mäßig und unwirksam.
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung nach 24 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zur Bewertung des Verbesserungswertes von Blutungsbeschwerden und -zeichen innerhalb von 24 Stunden nach der ersten Infusion von Prothrombinkomplex-Konzentrat (PCC) für jede Blutungsepisode bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren.
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Behandlungsende nach 24 Stunden
Von der Einschreibung bis zum Behandlungsende nach 24 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
The First Affiliated Hospital of Xiamen University
The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
Children's Hospital of Chongqing Medical University
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
The Second People's Hospital of Anhui Province
North China University of Science and Technology
Union Hospital, Affiliated to Fujian Medical University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IIT2022048

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Datensatz anfordern, einschließlich der nicht identifizierbaren individuellen Subjektdaten. Die Daten können von dem Hauptuntersucher 12 bis 36 Monate nach Studienabschluss angefordert werden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

12 bis 36 Monate nach Studienabschluss

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf Anfrage an den Prüfarzt

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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