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A Study to Observe the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS) Who Are Receiving Ongoing Treatment

28. August 2026 aktualisiert von: Ipsen

Prospective Non-Interventional Study Evaluating the Long-term Safety of Odevixibat in Patients With Alagille Syndrome (ALGS)

This study will collect information from patients with ALGS who are using odevixibat in their daily lives. Odevixibat is a medication that helps patients with ALGS, a rare disease that affects the liver and causes itching.

The main aim of this study is to observe the long-term, everyday safety of the drug odevixibat in patients with ALGS who are receiving ongoing treatment.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Dijon, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Dijon Bourgogne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHP - Hopital Bicetre - Paris Sud
      • Marseille, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHM - CHU Timone
      • Montpellier, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Montpellier - Hopital Saint Eloi
      • Paris, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHP - Hopital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hopital Paule de Viguier
      • Villejuif, Frankreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHP - Centre Hepato-Biliaire Hospital Paul Brousse
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer
      • Naples, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
      • Padova, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospital Of Padova
      • Roma, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Torino, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • A.O.U. Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Infantile Regina Margherita
      • Udine, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Universitario Di Udine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Participants with Alagille syndrome (ALGS) who have been prescribed odevixibat by their treating physician will be enrolled into the study. Participants who started odevixibat treatment before study implementation may also be enrolled.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Diagnosed with ALGS.
  • On (or starting) active odevixibat treatment.
  • Aged 6 months or older at the time of consent.

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in a clinical trial with odevixibat.
  • Currently participating in any interventional clinical trial for ALGS.
  • Have any contraindication to odevixibat as per the locally approved label.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of participants experiencing adverse events (AEs)
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs)
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence in a participant administered odevixibat, whether or not considered related to treatment.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percentage of participants with severe diarrhoea events
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with bloody diarrhoea events
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events with concurrent dehydration
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants experiencing diarrhoea events treated with oral or intravenous rehydration
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in fat-soluble vitamin (FSV) levels
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with fat-soluble vitamin deficiency
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations of fat-soluble vitamin deficiency
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
For example, bleeding, rickets, or osteopenia.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with suspected hepatotoxicity requiring interruption of odevixibat treatment
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with clinical manifestations related to hepatotoxicity
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in alanine aminotransferase (ALT)
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in aspartate aminotransferase (AST)
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in gamma-glutamyl transferase (GGT)
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in blood bilirubin
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in international normalized ratio (INR)
Zeitfenster: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to diarrhoea
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to hepatotoxicity
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with hospitalisations due to fat-soluble vitamin deficiency
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with treatment discontinuations due to diarrhoea
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to hepatotoxicity
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with treatment discontinuations due to fat-soluble vitamin deficiency
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection).
Percentage of participants with pregnancy and maternal complications
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of foetuses, neonates, or infants with adverse effects following exposure to odevixibat during pregnancy and/or lactation
Zeitfenster: From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first documented exposure during pregnancy or lactation and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with biliary diversion surgery
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants with liver transplantation
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants who die from any cause
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Percentage of participants switching from odevixibat to maralixibat
Zeitfenster: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ipsen

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Juli 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. September 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. September 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CLIN-60240-034

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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