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Filsuvez in Moderate-to-Severe Epidermolysis Bullosa Simplex (FILS-EBS)

5. August 2026 aktualisiert von: Joyce Teng, Stanford University

A Pilot Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Filsuvez in the Treatment of Moderate-to-Severe Epidermolysis Bullosa Simplex

This pilot study will look at whether the topical Birch Triterpenes (Filsuvez) gel is safe and helpful for adults and children 6 months of age and older who have moderate to severe epidermolysis bullosa simplex (EBS). The study will examine whether the gel can reduce the number of blisters, help wounds heal faster, and improve comfort by reducing pain and itching and making daily activities easier.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Joyce M. C. Teng, MD PhD
        • Unterermittler:
          • Chaw-Ning Lee, MD PHD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Subject has a documented diagnosis and confirmed clinical history of EBS. The Investigator will determine subject eligibility based on historical phenotypic presentation of EBS symptoms along with genetic/diagnosis documentation in order to determine EBS severity.

  • The following skin conditions are required:

    • A minimum area of ~3% BSA containing active blisters/erosions, and freshly ruptured blisters across 50% of the TLA (as assessed by the PI). Skin erosions, keratoderma, fissures and/or erythema may also be present.
    • Subjects will be permitted to treat their feet to assess plantar blister surface area but blistering on the feet is not a requirement for study inclusion.
    • TLA may not be infected (as assessed by PI) or have been treated with a topical antibiotic within 14 days.

  • If the subject is a woman of childbearing potential (WOCBP) (Need to verify current labeling on use during pregnancy)

    • Has a negative urine pregnancy test at baseline.
    • Agrees to use an approved effective form of birth control with failure rates <1% per year (e.g., implant, injectable, combined oral contraceptive, intrauterine contraceptive device, sexual abstinence, vasectomized partner) during participation in the study.
    • Is not nursing.
  • Subject's laboratory values (blood and urine) are within the range of normal or abnormal values are within normal levels for the disease and in the opinion of the PI the values are not clinically relevant for study participation.
  • Subject is in good, general health and free of any known disease state or physical condition which, in the investigator's opinion, might interfere evaluation of the EBS lesions during study or which exposes the subject to an unacceptable risk by study participation.
  • Over the duration of the study, the subject agrees to not use any other topical therapies and/or impregnated dressings within the TLAs (e.g., medicated cleansers, CBD oil, MediHoney, Silvadene cream 1%, topicals containing antimicrobials, keratin, and/or collagen, lipid-colloid or polymeric membrane dressings, and/or hydrogels).
  • Subject and/or legally appointed and authorized representative must be able and willing to follow study procedures and instructions to maintain compliance throughout the study period.
  • The subject, parent, or legally appointed and authorized representative must have read, understood and signed an Institutional Review Board/Ethics Committee (IRB/EC) approved Informed Consent and Assent Form if applicable.

Exclusion Criteria:

  • Subject's use of prior or concomitant medication or medical treatments/procedures:

    • Any investigational drug or therapy within 30 days.
    • Systemic steroidal therapy within 30 days.
    • Topical steroidal therapy in TLA within 14 days (Note: inhaled and ophthalmic products containing steroids are allowed).
    • Systemic antibiotic therapy within 7 days.
    • Currently receiving chemotherapy or radiation.
    • Surgery within the previous 2 weeks (except for minor surgery, cosmetic or dental procedures as determined by the investigator).
    • Started to take chronic medications (NSAIDs, antihistamines, etc.) at least 30 days prior to starting study medication.

  • Subject's medical history includes:

    • Cancer that is currently undergoing treatment.
    • Current systemic or ongoing skin infection.
    • HIV/AIDS.
    • Non-EBS skin disease (e.g., psoriasis, atopic dermatitis, etc.), or condition (e.g., sunburn) that, in the opinion of the investigator, might put the subject at undue risk by study participation or interferes with the study medication application or the study assessments.
    • An illness (e.g., neurological, cardiovascular, respiratory, hepatic, renal, or metabolic disease), condition, or situation that in the opinion of the principal investigator is likely to interfere with the subject's participation in or completion of the study.
  • Factors present in the subject and/or his/her legal representative that could interfere with study compliance such as inability to attend scheduled study visits or to perform study protocol procedures.
  • Subject is a member of the investigational team or his/her immediate family.
  • Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the subject unsuitable for enrollment.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Filsuvez
All the participants will apply Filsuvez about 3% BSA for 3 months and a follow-up visit 2 months later.
Arzneimittel: Filsuvez
All the participants will apply Filsuvez about 3% BSA for 3 months.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Blister surface area reduction of the target treatment areas
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Clinical photography will be used to assess changes in disease severity within the TLA and recurrence of blistering by measuring blister surface area in the TLA over time.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in EBSdart scores
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Epidermolysis Bullosa Simplex Disease Activity and Response Tool (EBSdart) grades blistering and erosions/ulcerations in all body regions and fissures and keratoderma on the palms and soles, including the area affected. IGA regional subscores are recorded separately for the palms, soles, trunk, upper extremities, and lower extremities, using palm- and sole-specific criteria where applicable. A score range from 0-99, where higher scores indicate severe condition.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Palmoplantar Blister Surface Area
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Clinical photography will be used to assess changes in disease severity within the Palmoplantar blister surface area and recurrence of blistering by measuring blister surface area in the Palmoplantar blister surface area over time.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in Pain Score in Target Lesional Areas
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Using the adult or pediatric Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Measure form, peak pain during IP application will be reported on a weekly basis. Pain will be compared between baseline and at the end of treatment. The appropriate PROMIS Pain Interference Short Form will be administered based on the participant's age: the Adult Pain Interference Short Form 8a, the Pediatric Pain (8yo+) Interference Short Form 8a, or the Parent Proxy Pain (6m-8yo) Interference Short Form 8a. Each item is scored on a 5-point Likert scale (1-5), where higher scores indicate greater pain interference with daily activities (1 = Not at All; 5 = Very Much).
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in Itch Score in Target Lesional Area
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Using the adult or pediatric PROMIS Measure form (8 yo +), itch characteristics will be reported on a weekly basis to track trends in how itch impacts daily living in Birch triterpenes at baseline versus 3 mo post treatment. The appropriate PROMIS Pain Interference Short Form will be administered based on the participant's age: the Adult Itch Interference Short Form 8a, the Pediatric Itch Interference Short Form 8a, or the Parent Proxy Itch (6m-8yo) Interference Short Form 8a. Each item is scored on a 5-point Likert scale (1-5), where higher scores indicate greater pain interference with daily activities (1 = Never; 5 = Almost always).
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in Quality of Life
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Participant's quality of life metrics will be reported on a weekly basis to track trends at baseline versus 3 mo post Birch Triterpenes treatment. The Quality of Life in Epidermolysis Bullosa (QOLEB) questionnaire is a disease-specific instrument consisting of 17 items. Each item is scored on a 4-point scale (0-3), yielding a total score ranging from 0 to 51, with higher scores indicating poorer quality of life and greater disease burden.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in Modified Foot Function Index(mFFI)
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Participant's mFFI will be reported on a biweekly basis to track changes with Birch Triterpenes. The Modified Foot Function Index (mFFI) consists of 27 items that assess foot pain, disability, and activity limitation. Each item is rated on an 11-point numeric rating scale (0-10), where 0 indicates no pain/no difficulty/Not at all and 10 indicates the worst pain imaginable or greatest difficulty/all the time. Total scores range from 0 to 270, with higher scores representing worse foot function and greater disability.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Safety: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Safety monitoring will include clinical chemistry tests, physical examinations (including assessment of TLA), and vital sign measurements. These assessments along with AE reviews will identify potential TEAEs. Safety monitoring will include clinical laboratory testing (blood and urine) and urine pregnancy testing (as appropriate) only at Visit 1/Screening and visit 4/EOS.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
Change in Palmoplantar Blister Surface Area- EBSDart scores
Zeitfenster: From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).
EBSdart grades blistering and erosions/ulcerations in all body regions and fissures and keratoderma on the palms and soles, including the area affected. IGA regional subscores are recorded separately for the palms, soles, trunk, upper extremities, and lower extremities, using palm- and sole-specific criteria where applicable. A score range from 0-99.
From enrollment to the end of treatment at Week12 and Week20 (EOS).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Stanford University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Joyce Teng, MD, PhD, FAAD, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
2. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. August 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. August 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB-87068

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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