- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00001626
Vergleich von Therapien zur Behandlung von schwerer aplastischer Anämie
Eine randomisierte Studie mit Antithymozyten-Globulin und Cyclosporin im Vergleich zu Cyclophosphamid und Cyclosporin bei der Behandlung von schwerer aplastischer Anämie
Die schwere aplastische Anämie (SAA) ist eine seltene und sehr schwerwiegende Bluterkrankung, bei der das Knochenmark die Produktion der Blut bildenden Zellen einstellt; rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen.
Forscher glauben, dass dies durch eine Autoimmunreaktion verursacht wird, ein Zustand, bei dem das natürliche Abwehrsystem des Körpers beginnt, sich selbst anzugreifen. Bei SAA beginnt das Immunsystem, das Knochenmark anzugreifen. Rote Blutkörperchen sind dafür verantwortlich, Sauerstoff zu allen Organsystemen im Körper zu transportieren, und eine geringe Anzahl (Anämie) kann zu Atembeschwerden und Müdigkeit führen. Blutplättchen sind für eine normale Blutgerinnung verantwortlich, und eine geringe Anzahl kann zu leichten Blutergüssen und Blutungen führen, die tödlich sein können. Weiße Blutkörperchen sind für die Bekämpfung von Infektionen verantwortlich, und eine geringe Anzahl von ihnen kann zu häufigen Infektionen führen, der häufigsten Todesursache bei Patienten mit aplastischer Anämie.
SAA kann durch eine Knochenmarktransplantation (KMT) oder durch Medikamente zur Verlangsamung des Immunsystems (Immunsuppressiva) behandelt werden. BMT kann erfolgreich sein, erfordert jedoch einen Spender mit passendem Knochenmark, wodurch diese Therapie nur wenigen Patienten zur Verfügung steht. BMT mit unübertroffenem Knochenmark kann versagen und gefährliche Nebenwirkungen verursachen.
Gegenwärtig sind die zwei Arzneimittel, die zur Behandlung von SAA durch Verlangsamung des Immunsystems (Immunsuppression) verwendet werden, Antithymozytenglobulin (ATG) und Cyclosporin A (CSA). Wenn diese beiden Medikamente in Kombination verwendet werden, können sie den Zustand der meisten Patienten verbessern. Ein Drittel der Patienten, die auf diese Therapie ansprechen, erleidet jedoch einen SAA-Rückfall. Darüber hinaus können einige Patienten, die mit ATG/CSA behandelt werden, später andere Erkrankungen des Blutes entwickeln.
Kürzlich haben Forscher herausgefunden, dass ein anderes immunsuppressives Medikament namens Cyclophosphamid bei der Behandlung von Patienten mit SAA erfolgreich war. Darüber hinaus erleiden Patienten, die mit Cyclophosphamid behandelt werden, keine Schübe oder entwickeln andere Erkrankungen des Blutes.
In dieser Studie möchten die Forscher die Kombinationen von Antithymozytenglobulin (ATG) und Cyclosporin A (CSA) mit Cyclophosphamid und Cyclosporin A (CSA) zur Behandlung von SAA vergleichen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
- EINSCHLUSSKRITERIEN:
Schwere aplastische Anämie bestätigt am NIH durch:
- Knochenmarkzellularität weniger als dreißig Prozent (ohne Lymphozyten).
- Mindestens zwei der folgenden:
Absolute Neutrophilenzahl unter 500/mm(3);
Thrombozytenzahl weniger als 20.000/mm(3);
Retikulozytenzahl weniger als 60.000/mm(3).
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
Serumkreatinin größer als 2,5 mg/dl.
Herzauswurffraktion kleiner als 45 % nach MUGA.
Zugrunde liegendes Karzinom (außer lokales Zervix-, Basalzell-, Plattenepithel- oder Melanom).
Aktuelle Schwangerschaft oder Unwilligkeit, orale Kontrazeptiva einzunehmen.
Diagnose einer Fanconi-Anämie oder anderer angeborener Knochenmarkinsuffizienzsyndrome.
Nachweis einer klonalen Störung der Zytogenetik.
HIV-Positivität.
Unfähigkeit, den Untersuchungscharakter der Studie zu verstehen.
Patienten, die moribund sind oder Leber-, Nieren-, Herz-, Stoffwechsel- oder andere Begleiterkrankungen haben, die so schwer sind, dass ein Tod innerhalb von 7-10 Tagen wahrscheinlich ist.
Vorherige Behandlung mit ATG oder Cyclophosphamid.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: EIN
D1-4 Cyclophosphamid 50 mg/kg i.v., dann Cyclosporin ab d14 mit 12 mg/kg/d für 6 Monate
|
Cyclophosphamid
Cyclosporin
|
Experimental: B
ATG mit 40 mg/kg/d für 4 Tage, dann Ciclosporin mit 12 mg/kg/d für 6 Monate
|
Cyclosporin
Antithymozytenglobulin
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Vergleichen Sie die Anteile des anhaltenden Ansprechens bei Patienten mit SAA, die mit einer immunsuppressiven Therapie mit entweder ATG/CSA oder hochdosiertem Cyclophosphamid und CSA behandelt wurden.
Zeitfenster: 12 Wochen.
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12 Wochen.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Gesamt- und ereignisfreies Überleben.
Zeitfenster: 12 Monate
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12 Monate
|
Reaktionsdauer. Entwicklung zu PNH, Myelodysplasie und aktiver Leukämie.
Zeitfenster: 12 Monate
|
12 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
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- Hämatologische Erkrankungen
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- Anämie
- Anämie, aplastisch
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- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antiinfektiva
- Enzym-Inhibitoren
- Antirheumatika
- Antineoplastische Mittel
- Immunsuppressive Mittel
- Immunologische Faktoren
- Antineoplastische Mittel, alkylierend
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- Cyclophosphamid
- Antilymphozyten-Serum
- Cyclosporin
- Cyclosporine
Andere Studien-ID-Nummern
- 970117
- 97-H-0117
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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