Confronto delle terapie per il trattamento dell'anemia aplastica grave

L'anemia aplastica grave (SAA) è una malattia del sangue rara e molto grave in cui il midollo osseo smette di produrre le cellule che compongono il sangue; globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.

I ricercatori ritengono che ciò sia causato da una reazione autoimmune, una condizione in cui il sistema di difesa naturale del corpo inizia ad attaccare se stesso. Nella SAA il sistema immunitario inizia ad attaccare il midollo osseo. I globuli rossi sono responsabili del trasporto di ossigeno a tutti i sistemi di organi del corpo e un basso numero (anemia) può causare difficoltà respiratorie e affaticamento. Le piastrine sono responsabili della normale coagulazione del sangue e un numero basso può provocare facili lividi e sanguinamento che possono essere mortali. I globuli bianchi sono responsabili della lotta contro le infezioni e un basso numero di questi può portare a frequenti infezioni, la causa più comune di morte nei pazienti con anemia aplastica.

L'ASA può essere trattata con trapianto di midollo osseo (BMT) o con farmaci progettati per rallentare il sistema immunitario (immunosoppressori). Il BMT può avere successo, ma richiede un donatore con midollo osseo compatibile, rendendo questa terapia disponibile solo per pochi pazienti. Il TMO con midollo osseo ineguagliato può fallire e causare pericolosi effetti collaterali.

Attualmente, i due farmaci usati per trattare l'ASA rallentando il sistema immunitario (immunosoppressione) sono la globulina antitimocitica (ATG) e la ciclosporina A (CSA). Se usati in combinazione, questi due farmaci possono migliorare la condizione della maggior parte dei pazienti. Tuttavia, un terzo dei pazienti che rispondono a questa terapia sperimenta una ricaduta di SAA. Inoltre, alcuni pazienti trattati con ATG/CSA possono successivamente sviluppare altri disturbi del sangue.

Recentemente, i ricercatori hanno scoperto che un altro farmaco immunosoppressore chiamato ciclofosfamide ha avuto successo nel trattamento di pazienti con SAA. Inoltre, i pazienti trattati con ciclofosfamide non manifestano ricadute o sviluppano altri disturbi del sangue.

In questo studio i ricercatori vorrebbero confrontare le combinazioni di globulina antitimocitica (ATG) e ciclosporina A (CSA) con ciclofosfamide e ciclosporina A (CSA) per il trattamento dell'ASA.