Sammenligning av terapier for behandling av alvorlig aplastisk anemi

Alvorlig aplastisk anemi (SAA) er en sjelden og svært alvorlig blodsykdom der benmargen slutter å produsere cellene som utgjør blod; røde blodlegemer, hvite blodceller og blodplater.

Forskere tror dette er forårsaket av en autoimmun reaksjon, en tilstand der kroppens naturlige forsvarssystem begynner å angripe seg selv. I SAA begynner immunsystemet å angripe benmargen. Røde blodlegemer er ansvarlige for å frakte oksygen til alle organsystemer i kroppen, og lave tall (anemi) kan forårsake pustevansker og tretthet. Blodplater er ansvarlige for normal blodpropp og lave tall kan føre til lett blåmerker og blødninger som kan være dødelige. Hvite blodlegemer er ansvarlige for å bekjempe infeksjoner, og lave antall av disse kan føre til hyppige infeksjoner, den vanligste dødsårsaken hos pasienter med aplastisk anemi.

SAA kan behandles med benmargstransplantasjon (BMT) eller med legemidler utviklet for å bremse immunsystemet (immunsuppressiva). BMT kan være vellykket, men det krever en donor med matchende benmarg, noe som gjør denne behandlingen kun tilgjengelig for noen få pasienter. BMT med uovertruffen benmarg kan svikte og forårsake farlige bivirkninger.

For tiden er de to legemidlene som brukes til å behandle SAA ved å bremse immunsystemet (immunsuppresjon) antitymocyttglobulin (ATG) og cyklosporin A (CSA). Når de brukes i kombinasjon kan disse to legemidlene forbedre de fleste pasienters tilstand. Imidlertid opplever en tredjedel av pasientene som responderer på denne behandlingen et tilbakefall av SAA. I tillegg kan noen pasienter som behandles med ATG/CSA senere utvikle andre lidelser i blodet.

Nylig har forskere funnet ut at et annet immunsuppressivt legemiddel kalt cyklofosfamid, har vært vellykket i å behandle pasienter med SAA. I tillegg opplever ikke pasienter som behandles med cyklofosfamid tilbakefall eller utvikler andre lidelser i blodet.

I denne studien ønsker forskerne å sammenligne kombinasjonene av antitymocyttglobulin (ATG) og cyklosporin A (CSA) med cyklofosfamid og cyklosporin A (CSA) for behandling av SAA.