Comparando Terapias para o Tratamento da Anemia Aplástica Grave
Um estudo randomizado de globulina antitimócita e ciclosporina versus ciclofosfamida e ciclosporina no tratamento de anemia aplástica grave
A Anemia Aplástica Grave (SAA) é uma doença sanguínea rara e muito grave em que a medula óssea deixa de produzir as células que compõem o sangue; glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas.
Os pesquisadores acreditam que isso é causado por uma reação autoimune, uma condição na qual o sistema de defesa natural do corpo começa a atacar a si mesmo. Na SAA, o sistema imunológico começa a atacar a medula óssea. Os glóbulos vermelhos são responsáveis por transportar oxigênio para todos os sistemas de órgãos do corpo, e números baixos (anemia) podem causar dificuldade para respirar e fadiga. As plaquetas são responsáveis pela coagulação sanguínea normal e números baixos podem resultar em hematomas e sangramentos fáceis, que podem ser mortais. Os glóbulos brancos são responsáveis por combater infecções, e um baixo número deles pode levar a infecções frequentes, a causa mais comum de morte em pacientes com anemia aplástica.
A SAA pode ser tratada por transplante de medula óssea (BMT) ou por medicamentos destinados a retardar o sistema imunológico (imunossupressores). O TMO pode ser bem-sucedido, mas requer um doador com medula óssea compatível, tornando essa terapia disponível apenas para alguns pacientes. BMT com medula óssea incomparável pode falhar e causar efeitos colaterais perigosos.
Atualmente, as duas drogas usadas para tratar a SAA por desacelerar o sistema imunológico (imunossupressão) são a globulina antitimócito (ATG) e a ciclosporina A (CSA). Quando usados em combinação, esses dois medicamentos podem melhorar a condição da maioria dos pacientes. No entanto, um terço dos pacientes que respondem a esta terapia apresenta uma recaída da SAA. Além disso, alguns pacientes tratados com ATG/CSA podem desenvolver posteriormente outras doenças do sangue.
Recentemente, os pesquisadores descobriram que outro medicamento imunossupressor chamado ciclofosfamida foi bem-sucedido no tratamento de pacientes com SAA. Além disso, os pacientes tratados com ciclofosfamida não apresentam recaídas ou desenvolvem outras doenças do sangue.
Neste estudo, os pesquisadores gostariam de comparar as combinações de globulina antitimócito (ATG) e ciclosporina A (CSA) com ciclofosfamida e ciclosporina A (CSA) para o tratamento de SAA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Anemia aplástica grave confirmada no NIH por:
- Celularidade da medula óssea inferior a trinta por cento (excluindo linfócitos).
- Pelo menos dois dos seguintes:
Contagem absoluta de neutrófilos menor que 500/mm(3);
Contagem de plaquetas inferior a 20.000/mm(3);
Contagem de reticulócitos menor que 60.000/mm(3).
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Creatinina sérica maior que 2,5 mg/dl.
Fração de ejeção cardíaca inferior a 45% por MUGA.
Carcinoma subjacente (exceto cervical local, células basais, células escamosas ou melanoma).
Gravidez atual ou indisposição para tomar contraceptivos orais.
Diagnóstico de anemia de Fanconi ou outras síndromes de falência congênita da medula óssea.
Evidência de um distúrbio clonal na citogenética.
HIV positivo.
Incapacidade de entender a natureza investigativa do estudo.
Pacientes moribundos ou com doenças hepáticas, renais, cardíacas, metabólicas ou outras doenças concomitantes de tal gravidade que a morte é provável em 7 a 10 dias.
Tratamento prévio com ATG ou ciclofosfamida.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: UMA
D1-4 ciclofosfamida 50 mg/kg IV, então ciclosporina iniciando no d14 a 12 mg/kg/d por 6 meses
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ciclofosfamida
ciclosporina
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Experimental: B
ATG a 40 mg/kg/d por 4 dias e depois ciclosporina a 12 mg/kg/d por 6 meses
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ciclosporina
globulina antitimócito
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Compare as proporções de resposta sustentada entre pacientes com SAA tratados com terapia imunossupressora com ATG/CSA ou alta dose de ciclofosfamida e CSA.
Prazo: 12 semanas.
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12 semanas.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Sobrevida global e livre de eventos.
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Duração da resposta. Evolução para HPN, mielodisplasia e leucemia ativa.
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Antifúngicos
- Inibidores de Calcineurina
- Ciclofosfamida
- Soro Antilinfócito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Outros números de identificação do estudo
- 970117
- 97-H-0117
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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