比较治疗严重再生障碍性贫血的疗法

严重再生障碍性贫血 (SAA) 是一种罕见且非常严重的血液疾病，其中骨髓停止产生构成血液的细胞；红细胞、白细胞和血小板。

研究人员认为这是由自身免疫反应引起的，在这种情况下，身体的自然防御系统开始攻击自身。 在 SAA 中，免疫系统开始攻击骨髓。 红细胞负责将氧气输送到身体的所有器官系统，数量少（贫血）会导致呼吸困难和疲劳。 血小板负责正常的血液凝固，血小板数量少会导致容易瘀伤和出血，这可能是致命的。 白细胞负责抵抗感染，白细胞数量少会导致频繁感染，这是再生障碍性贫血患者最常见的死亡原因。

SAA 可以通过骨髓移植 (BMT) 或旨在减缓免疫系统的药物（免疫抑制剂）进行治疗。 BMT 可以成功，但它需要具有匹配骨髓的供体，使得这种疗法仅适用于少数患者。 具有不匹配骨髓的 BMT 可能会失败并导致危险的副作用。

目前，用于通过减缓免疫系统（免疫抑制）来治疗 SAA 的两种药物是抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 和环孢菌素 A (CSA)。 当这两种药物联合使用时，可以改善大多数患者的病情。 然而，三分之一对该疗法有反应的患者经历了 SAA 的复发。 此外，一些接受 ATG/CSA 治疗的患者以后可能会出现其他血液疾病。

最近，研究人员发现另一种称为环磷酰胺的免疫抑制药物已成功治疗 SAA 患者。 此外，接受环磷酰胺治疗的患者不会复发或出现其他血液疾病。

在这项研究中，研究人员想比较抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 和环孢菌素 A (CSA) 与环磷酰胺和环孢菌素 A (CSA) 联合治疗 SAA 的效果。