Comparación de terapias para el tratamiento de la anemia aplásica grave
Un ensayo aleatorizado de globulina antitimocítica y ciclosporina frente a ciclofosfamida y ciclosporina en el tratamiento de la anemia aplásica grave
La Anemia Aplásica Severa (SAA) es un trastorno sanguíneo raro y muy grave en el que la médula ósea deja de producir las células que forman la sangre; glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
Los investigadores creen que esto es causado por una reacción autoinmune, una condición en la que el sistema de defensa natural del cuerpo comienza a atacarse a sí mismo. En SAA, el sistema inmunitario comienza a atacar la médula ósea. Los glóbulos rojos son responsables de transportar oxígeno a todos los sistemas de órganos del cuerpo, y un número bajo (anemia) puede causar dificultad para respirar y fatiga. Las plaquetas son responsables de la coagulación normal de la sangre y un número bajo puede provocar hematomas y hemorragias que pueden ser mortales. Los glóbulos blancos son responsables de combatir las infecciones, y un bajo número de estos puede provocar infecciones frecuentes, la causa más común de muerte en pacientes con anemia aplásica.
El SAA se puede tratar con un trasplante de médula ósea (TMO) o con medicamentos diseñados para ralentizar el sistema inmunitario (inmunosupresores). El BMT puede tener éxito, pero requiere un donante con médula ósea compatible, lo que hace que esta terapia esté disponible solo para unos pocos pacientes. El BMT con médula ósea inigualable puede fallar y causar efectos secundarios peligrosos.
Actualmente, los dos medicamentos que se usan para tratar el SAA al ralentizar el sistema inmunitario (inmunosupresión) son la globulina antitimocítica (ATG) y la ciclosporina A (CSA). Cuando se usan en combinación, estos dos medicamentos pueden mejorar la condición de la mayoría de los pacientes. Sin embargo, un tercio de los pacientes que responden a esta terapia experimentan una recaída de SAA. Además, algunos pacientes tratados con ATG/CSA pueden desarrollar posteriormente otros trastornos de la sangre.
Recientemente, los investigadores descubrieron que otro medicamento inmunosupresor llamado ciclofosfamida ha tenido éxito en el tratamiento de pacientes con SAA. Además, los pacientes tratados con ciclofosfamida no experimentan recaídas ni desarrollan otros trastornos de la sangre.
En este estudio, a los investigadores les gustaría comparar las combinaciones de globulina antitimocítica (ATG) y ciclosporina A (CSA) con ciclofosfamida y ciclosporina A (CSA) para el tratamiento de SAA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Anemia aplásica grave confirmada en los NIH por:
- Celularidad de la médula ósea inferior al treinta por ciento (excluidos los linfocitos).
- Al menos dos de los siguientes:
Recuento absoluto de neutrófilos inferior a 500/mm(3);
Recuento de plaquetas inferior a 20.000/mm(3);
Recuento de reticulocitos inferior a 60.000/mm(3).
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Creatinina sérica superior a 2,5 mg/dl.
Fracción de eyección cardíaca inferior al 45% por MUGA.
Carcinoma subyacente (excepto cervical local, basocelular, espinocelular o melanoma).
Embarazo actual o no desea tomar anticonceptivos orales.
Diagnóstico de anemia de Fanconi u otros síndromes congénitos de insuficiencia de la médula ósea.
Evidencia de un trastorno clonal en la citogenética.
positividad del VIH.
Incapacidad para comprender la naturaleza investigativa del estudio.
Pacientes moribundos o con enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, metabólicas u otras enfermedades concurrentes de tal gravedad que es probable que mueran en 7 a 10 días.
Tratamiento previo con ATG o ciclofosfamida.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: A
D1-4 ciclofosfamida 50 mg/kg IV, luego ciclosporina a partir del día 14 a 12 mg/kg/día durante 6 meses
|
ciclofosfamida
ciclosporina
|
|
Experimental: B
ATG a 40 mg/kg/día durante 4 días, luego ciclosporina a 12 mg/kg/día durante 6 meses
|
ciclosporina
globulina antitimocito
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Compare las proporciones de respuesta sostenida entre pacientes con SAA tratados con terapia inmunosupresora con ATG/CSA o dosis altas de ciclofosfamida y CSA.
Periodo de tiempo: 12 semanas.
|
12 semanas.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia global y libre de eventos.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
|
Duración de la respuesta. Evolución a HPN, mielodisplasia y leucemia activa.
Periodo de tiempo: 12 meses
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Suero Antilinfocito
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- 970117
- 97-H-0117
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .