Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

KUL0401: Eine offene Pilotstudie zu Oxatomid bei Steroid-naiver Duchenne-Muskeldystrophie

7. März 2014 aktualisiert von: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Diese Studie wird dazu beitragen, die Sicherheit und Wirksamkeit des Mastzellstabilisators Oxatomide zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bestimmen. Jungen mit DMD, die an dieser Studie teilnehmen, sollten mindestens zwölf Monate lang keine Steroide zur Behandlung von DMD und mindestens drei Monate lang keine Nahrungsergänzungsmittel eingenommen haben. Die Probanden werden innerhalb von einer Woche zwei Screening-Besuche absolvieren, und wenn sie eingeschrieben sind, wird ihre Stärke drei Monate lang monatlich getestet, bevor sie mit der Therapie mit Oxatomide beginnen. Sobald die Oxatomid-Therapie begonnen hat, wird die Kraft der Teilnehmer sechs Monate lang monatlich getestet. Nach Ablauf der sechsmonatigen Behandlungsdauer haben die Teilnehmer die Möglichkeit, Oxatomide bis zum Abschluss der Studie beizubehalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Betreff Einschlusskriterien

  1. 5 bis 10 Jahre alt
  2. ambulant

  3. Diagnose von DMD bestätigt durch mindestens einen der folgenden Punkte:

    • Positive x-chromosomale Familienanamnese von DMD bei älteren männlichen Verwandten (Beginn mit 5 Jahren, Rollstuhlgebunden mit 12 Jahren) oder;
    • Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit vollständigem Dystrophin-Mangel und einem klinischen Bild, das mit typischer DMD übereinstimmt, oder;
    • Gen-Deletionstest positiv (Fehlen eines oder mehrerer Exons) in der zentralen Stäbchendomäne (Exons 25–60) von Dystrophin, wo der Leserahmen als „außerhalb des Rahmens“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild mit typischer DMD übereinstimmt.
  4. Glucocorticosteroid-naiv (d. h. wurde im letzten Jahr nicht mit Prednison oder Deflazacort behandelt)
  5. Nachweis einer Muskelschwäche durch MRC-Score oder klinische Funktionsbewertung
  6. Die Variabilität der QMT-Bizeps-Scores beträgt nicht mehr als 10 % zwischen den Screening-Besuchen

Subjekt-Ausschlusskriterien

  1. Nichterreichen eines oder mehrerer der oben aufgeführten Einschlusskriterien
  2. Unfähigkeit, bei Stärkenbewertungen angemessen zu kooperieren
  3. Symptomatischer DMD-Träger
  4. Verwendung von Oxatomid (oder anderen Antihistaminika) innerhalb der letzten 6 Monate wegen DMD oder einer anderen Krankheit
  5. Einnahme von Kreatinmonohydrat oder Glutamin innerhalb der letzten 6 Monate
  6. Verwendung von Carnitin, Coenzym Q10, anderen Aminosäuren oder anderen pflanzlichen Medikamenten innerhalb der letzten 3 Monate
  7. Geschichte der symptomatischen Kardiomyopathie
  8. Geschichte der Beeinträchtigung der Leberfunktion
  9. Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder einer signifikanten Beeinträchtigung der Nierenfunktion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. April 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. März 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2014

Zuletzt verifiziert

1. März 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KUL0401

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskeldystrophie, Duchenne

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren