Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KUL0401: Avoin pilottitutkimus oksatomidista steroideihin perustuvassa Duchennen lihasdystrofiassa

perjantai 7. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Tämä tutkimus auttaa määrittämään syöttösolustabilisaattorin Oxatomiden turvallisuuden ja tehon Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoidossa. Tähän tutkimukseen osallistuvien poikien, joilla on DMD, ei pitäisi olla käyttänyt steroideja DMD:n hoitoon vähintään kahteentoista kuukauteen, eivätkä he olisi saaneet käyttää mitään ravintolisää vähintään kolmeen kuukauteen. Koehenkilöt suorittavat kaksi seulontakäyntiä viikon sisällä, ja jos he ovat mukana, heidän vahvuutensa testataan kuukausittain kolmen kuukauden ajan ennen Oxatomide-hoidon aloittamista. Kun Oxatomide-hoito aloitetaan, osallistujien vahvuus testataan kuukausittain kuuden kuukauden ajan. Kuuden kuukauden hoitojakson jälkeen osallistujille annetaan mahdollisuus jatkaa Oxatomidea, kunnes tutkimus on valmis.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Aiheen sisällyttämiskriteerit

  1. 5-10 vuoden iässä
  2. ambulatorinen

  3. DMD-diagnoosin vahvistaa vähintään yksi seuraavista:

    • Positiivinen x-kytketty DMD-suvussa vanhemmilla miessukulaisilla (alkaa 5 vuoden iässä, pyörätuolissa 12 vuoden kuluttua) tai;
    • Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä DMD:tä, tai;
    • Geenideleetiotesti positiivinen (puuttuu yksi tai useampi eksoni) dystrofiinin keskussauvadomeenissa (eksonit 25-60), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä DMD:tä.
  4. ei ole aiemmin käyttänyt glukokortikosteroideja (eli häntä ei ole hoidettu prednisonilla tai deflatsakortilla viimeisen vuoden aikana)
  5. Todisteet lihasheikkoudesta MRC-pisteiden tai kliinisen toiminnallisen arvioinnin perusteella
  6. QMT hauislihaspisteiden vaihtelu ei yli 10 % seulontakäyntien välillä

Aiheen poissulkemiskriteerit

  1. Yhtä tai useampaa yllä lueteltua sisällyttämistä koskevaa kriteeriä ei saavuteta
  2. Kyvyttömyys tehdä sopivaa yhteistyötä vahvuusarviointien kanssa
  3. Oireellinen DMD-kantaja
  4. Oksatomidin (tai muiden antihistamiinilääkkeiden) käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana DMD:n tai minkä tahansa muun sairauden hoitoon
  5. Kreatiinimonohydraatin tai glutamiinin käyttö viimeisen 6 kuukauden aikana
  6. karnitiinin, koentsyymi Q10:n, muiden aminohappojen tai muiden kasviperäisten lääkkeiden käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  7. Oireellinen kardiomyopatia historiassa
  8. Aiempi maksan vajaatoiminta
  9. Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten vajaatoiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. joulukuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 11. huhtikuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 10. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KUL0401

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset Oksatomidi (tinset)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa