Sicherheit und Wirksamkeit von CERE-120 bei Patienten mit Parkinson-Krankheit

Einschlusskriterien:

• Männer und Frauen im Alter von 35 bis 70 Jahren (einschließlich)
• Eine Diagnose der idiopathischen Parkinson-Krankheit basierend auf den Kriterien der UK Brain Bank, einschließlich Bradykinesie und mindestens 1 der folgenden PD-Merkmale: Ruhetremor oder Starrheit
• Ein Hoehn- und Yahr-Score von nicht mehr als 3 im „Aus“-Zustand beim Screening
• Ein robustes Ansprechen auf eine dopaminerge Therapie, wie vom Prüfarzt basierend auf UPDRS Teil III: Motorische Untersuchung beurteilt
• Auftreten von motorischen Komplikationen trotz adäquater Antiparkinsontherapie
• Eine stabile, optimierte Therapie mit Antiparkinson-Medikamenten und stabilen Parkinson-Merkmalen für mindestens 6 Wochen vor dem Screening
• Der Proband ist bereit, sich mindestens 12 Monate nach dem chirurgischen Eingriff der Studie (Phase-1-Probanden) oder während der Studie verblindet (Phase-2-Probanden) keiner DBS zu unterziehen, und der Prüfarzt ist der Ansicht, dass dies medizinisch akzeptabel ist
• Medizinisch geeignet, sich dem chirurgischen Studienverfahren zu unterziehen, wie anhand der Anamnese, der klinischen und Laboruntersuchungen und aller anderen präoperativen Bewertungen festgestellt, die an der Einrichtung, an der sich der Proband einer Operation unterziehen wird, Standard sind
• Körperlich und geistig in der Lage, alle protokollspezifischen Bewertungen durchzuführen und den Studienbesuchsplan einzuhalten
• Die Probanden müssen in der Lage sein, alleine zu Studienbesuchen zu reisen oder einen Partner oder eine Bezugsperson zu finden, die sich bereit erklärt, den Probanden zu den Studienbesuchen zu begleiten
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening und erneut vor der Operation am Tag 0 einen negativen β-HCG-Schwangerschaftstest haben
• Alle Probanden, sowohl Männer als auch Frauen, müssen zustimmen, für mindestens 6 Monate nach dem chirurgischen Eingriff eine angemessene Barrieremethode zur Empfängnisverhütung zu praktizieren
• Bietet eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme, bevor studienspezifische Verfahren durchgeführt werden

Ausschlusskriterien:

• Atypischer oder sekundärer Parkinsonismus, einschließlich, aber nicht beschränkt auf multiple Systematrophie (MSA) oder progressive supranukleäre Lähmung
• Jeder Proband, für den die Teilnahme an der Studie ein erhebliches Sicherheitsrisiko darstellen würde
• Jeder Zustand, der die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen würde, sich Studienverfahren zu unterziehen, einschließlich Allergie gegen Gadolinium
• Vorhandensein einer bekannten Gehirnanomalie, die die Beurteilung der Sicherheit oder Wirksamkeit beeinträchtigen könnte oder ein chirurgisches Risiko für den Probanden darstellt
• Nachweis einer signifikanten Hirnatrophie im Baseline-MRT
• Vorgeschichte anderer Krebsarten als Basal- oder Plattenepithelkarzinome innerhalb der 3 Jahre vor dem Screening
• Jede Chemotherapie, zytotoxische Therapie oder Immuntherapie (z. B. IL-2, IL-12, Interferon) innerhalb der 3 Monate vor dem Screening
• Jede vorherige Behandlung von PD mit einem Verfahren, das eine intrakranielle Operation oder die Implantation eines Geräts (z. DBS, Pallidotomie)
• Jede vorherige Behandlung einer neurologischen oder psychiatrischen Erkrankung mit einem Verfahren, das die Implantation eines Geräts beinhaltet (z. Rückenmarksstimulator, Vagusnervstimulator)
• Vorgeschichte einer früheren Gentransfertherapie
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb der 3 Monate vor dem Screening
• Voraussichtlicher Bedarf an Thrombozytenaggregationshemmern oder einer Antikoagulationstherapie, einschließlich Gingko Biloba, während der 10 Tage vor dem geplanten Operationstermin
• Jegliche Impfungen innerhalb von 30 Tagen vor dem geplanten Operationstermin Hinweis: Impfungen sind 30 Tage nach dem chirurgischen Eingriff nicht erlaubt, es sei denn, der Prüfarzt hält dies für das Wohlbefinden des Probanden für erforderlich
• für die Dauer der Studie wahrscheinlich nicht verfügbar sind, wahrscheinlich nicht mit dem Protokoll übereinstimmen oder vom Prüfarzt aus anderen Gründen als ungeeignet erachtet werden
• Teilnahme an einer früheren Studie zur chirurgischen Behandlung der Parkinson-Krankheit