CERE-120:n turvallisuus ja tehokkuus Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
tiistai 7. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Sangamo Therapeutics
Vaiheen 1/2 koe, jossa arvioidaan CERE-120:n (adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 2 [AAV2]-neurturiini [NTN]) kahdenvälisen intraputaminaalisen ja intranigraalisen annon turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on idiopaattinen Parkinsonin tauti
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida CERE-120:n turvallisuutta ja mahdollisia hyötyjä Parkinsonin taudin hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
CERE-120 on kokeellinen lääke, joka koostuu adeno-assosioituneesta viruksesta (AAV), joka on suunniteltu kantamaan ihmisen geeni neurturiinille, neurotrofiselle (kasvutekijälle). Kuten muutkin kasvutekijät (kuten GDNF), neurturiini pystyy palauttamaan toiminnan ja suojaamaan aivosoluja lisävaurioilta. CERE-120:ssa käytetyn viruksen ei tiedetä aiheuttavan sairauksia ihmisille.
CERE-120 toimitetaan suoraan Parkinsonin taudista eniten kärsiviin aivosoluihin – dopamiinia tuottaviin hermosoluihin. CERE-120 ruiskutetaan aivoleikkauksen aikana. Kun CERE-120 on paikallaan, se tuottaa jatkuvasti neurturiinia.
Ensimmäisessä avoimessa osassa tutkimusta (vaihe 1) Parkinsonin tautia sairastavat henkilöt saivat CERE-120:ta toisella kahdesta annostasosta. Tutkimuksen toisessa osassa (vaihe 2) koehenkilöt satunnaistettiin 1:1 saamaan CERE-120 tai "vale"-leikkaus, jossa lääkettä ei ruiskutettu.
Tutkimuksen molempien vaiheiden osallistujia seurattiin viiden vuoden ajan leikkauksen jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat
- Stanford School of Medicine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat
- University of California, San Francisco
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat
- Rush University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat
- Mount Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat
- Baylor College of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
35 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 35-70-vuotiaat (mukaan lukien)
- Idiopaattisen Parkinsonin taudin diagnoosi, joka perustuu Yhdistyneen kuningaskunnan aivopankin kriteereihin, mukaan lukien bradykinesia ja vähintään yksi seuraavista PD-ominaisuuksista: lepovapina tai jäykkyys
- Hoehnin ja Yahrin pistemäärä enintään 3 "pois päältä" -tilassa seulonnassa
- Vankka vaste dopaminergiseen hoitoon tutkijan arvioimana UPDRS:n osa III: Motoriikkatutkimuksen perusteella
- Motorisia komplikaatioita riittävästä Parkinsonin taudin vastaisesta hoidosta huolimatta
- Vakaa, optimoitu hoito-ohjelma Parkinson-lääkkeitä ja vakaat Parkinsonin taudin ominaisuudet vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa
- Tutkittava on valmis olemaan tekemättä DBS:ää vähintään 12 kuukauteen tutkimuskirurgisen toimenpiteen jälkeen (vaiheen 1 koehenkilöt) tai tutkimuksen ollessa sokkoutunut (vaiheen 2 koehenkilöt), ja tutkija uskoo, että tämä on lääketieteellisesti hyväksyttävää
- Lääketieteellisesti soveltuva tutkimuskirurgiseen toimenpiteeseen sairaushistorian, kliinisen ja laboratorioarvioinnin sekä kaikkien muiden leikkausta edeltävien arvioiden perusteella, jotka ovat vakiona laitoksessa, jossa tutkittavalle tehdään leikkaus
- Fyysisesti ja henkisesti kykenevä suorittamaan kaikki protokollan mukaiset arvioinnit ja noudattamaan opintovierailuaikataulua
- Tutkittavien on voitava matkustaa opintovierailuille yksin tai kyettävä tunnistamaan kumppani tai hoitaja, joka suostuu olemaan mukana opintokäynneillä
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen β-HCG-raskaustesti seulonnassa ja uudelleen ennen leikkausta päivänä 0
- Kaikkien koehenkilöiden, sekä miesten että naisten, on suostuttava käyttämään riittävää estemenetelmää ehkäisyä vähintään 6 kuukauden ajan kirurgisen toimenpiteen jälkeen
- Antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, monisysteeminen atrofia (MSA) tai progressiivinen supranukleaarinen halvaus
- Jokainen koehenkilö, jolle tutkimukseen osallistuminen aiheuttaisi merkittävän turvallisuusriskin
- Mikä tahansa sairaus, joka vaarantaisi tutkittavan kyvyn käydä läpi tutkimustoimenpiteitä, mukaan lukien allergia gadoliniumille
- Mikä tahansa tunnettu aivopoikkeavuus, joka voisi häiritä turvallisuuden tai tehon arviointia tai muodostaa kirurgisen riskin tutkittavalle
- Näyttö merkittävästä aivojen surkastumisesta lähtötilanteen magneettikuvauksessa
- Aiemmin jokin muu syöpä kuin tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä 3 vuoden aikana ennen seulontaa
- Mikä tahansa kemoterapia, sytotoksinen hoito tai immunoterapia (esim. IL-2, IL-12, interferoni) seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana
- Mikä tahansa aikaisempi PD-hoito toimenpiteellä, johon kuuluu kallonsisäinen leikkaus tai laitteen implantointi (esim. DBS, pallidotomia)
- Mikä tahansa aikaisempi hoito neurologiseen tai psykiatriseen häiriöön toimenpiteellä, johon kuuluu laitteen implantointi (esim. selkäydinstimulaattori, vagushermostimulaattori)
- Aiempi geeninsiirtohoitohistoria
- Hoito millä tahansa tutkimusaineella 3 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Odotettu tarve verihiutalelääkkeille tai antikoagulaatiohoidolle, mukaan lukien gingko biloba, arvioitua leikkauspäivää edeltävien 10 päivän aikana
- Rokotukset suunniteltua leikkauspäivää edeltävien 30 päivän aikana Huomautus: Rokotukset eivät ole sallittuja 30 päivää leikkauksen jälkeen, ellei tutkija katso sitä tarpeelliseksi potilaan hyvinvoinnin kannalta
- Eivät todennäköisesti ole käytettävissä tutkimuksen ajan, eivät todennäköisesti ole protokollan mukaisia tai jotka tutkija pitää sopimattomina jostain muusta syystä
- Osallistuminen aiempaan Parkinsonin taudin kirurgiseen hoitotutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Kohortti 1
CERE-120 9,4 x 10^11 vg, neurokirurgin injektoima suoraan mustakalvoon ja putameniin
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 1: Kohortti 2
CERE-120 2,4 x 10^12 vg, neurokirurgin injektoima suoraan mustakalvoon ja putameniin
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Vaihe 2: CERE-120
CERE-120 2,4 x 10^12 vg, neurokirurgin injektoima suoraan mustakalvoon ja putameniin
|
Muut nimet:
|
|
Huijausvertailija: Vaihe 2: Valeleikkaus
Neurokirurginen toimenpide, joka jäljittelee CERE-120-toimituksen toimenpidettä.
Valeleikkauksen aikana ei annettu injektioita.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CERE-120-hoidon saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
CERE-120-hoidon saaneiden osallistujien määrä
|
5 vuotta
|
|
Vaihe 1 ja vaihe 2: Muutos lähtötilanteesta moottoritutkimuksessa, osan III kokonaispistemäärä "pois"-tilassa CERE-120-ryhmässä verrattuna valeleikkauksen kontrolliryhmään viimeisessä kaksoissokkoarvioinnissa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 15, 18, 21 ja 24
|
UPDRS on työkalu, jolla arvioidaan oireenmukaisten ja mahdollisten sairautta modifioivien hoitojen vaikutusta. Osa III keskittyy 14 motoriseen toimintoon, joista jokainen arvioidaan asteikolla 0 (normaali) 4 (vakava) kokonaispistemäärällä 0 - 56. Tässä kokeilussa käytettiin UPDRS-luokituksen 5. helmikuuta 2003 versiota. Kokonaispistemäärä on 14 motorisen toiminnon summa. Kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta raportoidaan. Kunkin koehenkilön viimeinen kaksoissokkoarviointi määritellään viimeisimmäksi arvioinniksi ajankohtana, jolloin lopullinen satunnaistettu henkilö suorittaa 15. kuukauden käynnin. Kaksoissokkoutetun seurantajakson pituus kullekin koehenkilölle vaihteli 15–24 kuukauden välillä ilmoittautumisasteen mukaan. |
Lähtötilanne, kuukaudet 15, 18, 21 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 29. lokakuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 9. marraskuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. marraskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 25. syyskuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. syyskuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 28. syyskuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 16. huhtikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CERE-120-09
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset CERE-120: Adeno-Associated Virus Delivery of Neurturin
-
Sangamo TherapeuticsCeregeneValmisAlzheimerin tautiYhdysvallat
-
Sangamo TherapeuticsCeregeneValmisIdiopaattinen Parkinsonin tautiYhdysvallat
-
Sangamo TherapeuticsAlzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)Valmis