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Eine offene Phase-3-Studie zu BMN 165 für Erwachsene mit PKU, die zuvor nicht mit BMN 165 behandelt wurden (Prism301)

6. Februar 2019 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine offene, randomisierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit eines Induktions-, Titrations- und Erhaltungsdosisschemas von BMN 165, das von Erwachsenen mit PKU selbst verabreicht wird, die zuvor nicht mit BMN 165 behandelt wurden

Das klinische Entwicklungsprogramm von BMN 165 wurde entwickelt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von BMN 165 bei der Verringerung der Phe-Blutkonzentrationen bei Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahren mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zu demonstrieren. Die Studie BMN 165-301 ist eine offene, randomisierte Phase-3-Studie zur weiteren Charakterisierung der Sicherheit von BMN 165 während zweier Induktions-, Titrations- und Erhaltungsdosisschemata bei Erwachsenen mit PKU, die zuvor keine Exposition gegenüber BMN 165 hatten (naiv ). Die Probanden werden randomisiert (1:1), um bis zu einem von zwei Dosierungsschemata zu titrieren. Weitere wichtige Merkmale dieser Studie sind die für die Induktion und Titration gewählten Dosierungsschemata; die Studiendauer; Selbstverabreichung des Studienmedikaments; und die gewählten tertiären Ziele.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäre und sekundäre Ergebnisse:

Das primäre Ziel der Studie ist das Folgende:

  • Charakterisierung der Sicherheit und Verträglichkeit während der Induktion, Titration und Erhaltungsdosierung bei BMN 165-naiven Probanden, die sich BMN 165 in Dosierungen von 20 mg/Tag und 40 mg/Tag selbst verabreichen

Das sekundäre Ziel der Studie ist das Folgende:

  • Bewertung der Phe-Konzentration im Blut während der Induktion, Titration und Erhaltungsdosierung bei BMN 165-naiven Probanden, die sich BMN 165 in Dosierungen von 20 mg/Tag und 40 mg/Tag selbst verabreichen

Die tertiären Ziele des Studiums sind die folgenden:

  • Prozentsatz der täglichen empfohlenen Zufuhr für das Alter der natürlichen Proteinzufuhr
  • Nahrungseiweißaufnahme aus medizinischer Nahrung und intakter Nahrung
  • Der ADHS-RS-Score (-Investigator Rated; Unaufmerksamkeits-Subskalen-Score, Gesamtscore und Hyperaktivität/Impulsivitäts-Subskalen-Score)
  • POMS-Ergebnisse (-Observer Rated und -Subject Rated)
  • Talplasmakonzentrationen von BMN 165

Primäranalyse:

Alle UEs werden unter Verwendung des Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) kodiert. Die Inzidenz von UE wird nach Systemorganklasse, bevorzugter Bezeichnung, Beziehung zum Studienmedikament und Schweregrad für die Studienteilnehmer zusammengefasst, die auf die 40-mg/Tag-Dosis, die 20-mg/Tag-Dosis und insgesamt randomisiert wurden. Eine Liste nach Probanden wird für diejenigen Probanden bereitgestellt, die ein SUE, einschließlich Tod, oder ein UE im Zusammenhang mit einem vorzeitigen Absetzen von der Studie oder dem Studienmedikament erleiden. Überempfindlichkeits-UEs und UEs, die zu einer Unterbrechung der Dosierung oder einer Dosisreduktion führen, sind von Interesse, und der Prozentsatz der Probanden, die diese UEs melden, wird dargestellt.

Klinische Labordaten werden nach Art des Labortests für die Probanden zusammengefasst, die randomisiert der 40-mg/Tag-Dosis, der 20-mg/Tag-Dosis und insgesamt zugeteilt wurden. Die Häufigkeit und der Prozentsatz der Probanden, bei denen nach der Verabreichung des Studienmedikaments anormale (dh außerhalb des Referenzbereichs) und/oder klinisch signifikante Anomalien auftreten, werden für jeden klinischen Labortest angegeben. Für jeden klinischen Labortest werden beschreibende Statistiken für die Grunduntersuchung und alle nachfolgenden Besuche nach der Grunduntersuchung bereitgestellt. Änderungen von der Baseline zu den Post-Baseline-Besuchen werden ebenfalls bereitgestellt. Deskriptive Statistiken, einschließlich klinisch signifikanter Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert, von Vitalfunktionen, Ergebnissen körperlicher Untersuchungen, EKG-Testergebnissen und Ergebnissen von Immunogenitätstests werden ebenfalls auf ähnliche Weise bereitgestellt. Zusätzlich werden Antikörper und Titer zum geplanten Zeitpunkt zusammengefasst.

Detaillierte statistische Methoden werden im Statistischen Analyseplan (SAP) bereitgestellt.

Sekundäranalyse:

Der sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung der Phe-Konzentration im Blut vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie.

Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt der Blut-Phe-Konzentrationen, die vor der Verabreichung beim Screening-Besuch und an Tag 1 gesammelt wurden.

Die primäre Analysemethode für den sekundären Endpunkt verwendet ein Modell mit wiederholten Messungen, wobei die Änderung gegenüber dem Ausgangs-Ph-Wert als abhängige Variable und Dosis (40 mg/Tag oder 20 mg/Tag), Studienwoche und Ausgangs-Ph-Wert als unabhängige Variablen gelten.

Eine Responderanalyse wird als kumulative Verteilungsfunktion dargestellt. Der Prozentsatz der Probanden mit Blut-Phe-Konzentration unter „X“ umol/l am Ende der Studie wird aufgetragen und für verschiedene „X“ als kumulative Verteilungsfunktion für jede der 2 Dosen und insgesamt zusammengefasst.

Detaillierte statistische Methoden werden im SAP bereitgestellt.

Tertiäre Analysen:

Die statistische Analysemethode für tertiäre Endpunkte (Eiweißaufnahme; der ADHS-RS IV-Score) wird beschreibend sein. Weitere Einzelheiten zu den Analysemethoden für die tertiären Endpunkte werden im SAP bereitgestellt.

Die Plasma-Talkonzentrationen von BMN 165 werden bewertet.

DMC Das Data Monitoring Committee (DMC) wird in beratender Funktion tätig

BioMarin zur Überwachung der Probandensicherheit und der Wirksamkeit von BMN 165 bei Probanden, die an der Studie BMN 165-301 teilnehmen. Die Verantwortlichkeiten des DMC können Folgendes umfassen:

  • Überprüfen Sie das Studienprotokoll, die Einverständniserklärung und Zustimmungsdokumente sowie die Pläne für die Datenüberwachung
  • Bewerten Sie den Fortschritt der Studie; Studiendatenqualität; Aktualität; Themenrekrutierung, -zuwachs und -bindung; Risiko versus Nutzen der Probanden; und andere Faktoren, die das Studienergebnis beeinflussen könnten
  • Berücksichtigen Sie relevante Informationen, die sich auf die Sicherheit der Teilnehmer oder die Ethik der Studie auswirken können
  • Schützen Sie die Sicherheit der Studienteilnehmer gemäß den im Studienprotokoll definierten Stoppregeln
  • Empfehlungen an BioMarin hinsichtlich der Fortsetzung oder Beendigung der Studie oder anderer Änderungen der Studie auf der Grundlage ihrer Beobachtungen abgeben
  • Gegebenenfalls Zwischenanalyse der Sicherheit und Wirksamkeit durchführen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

261

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California, Altman Clinical and Translational Research Institute
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Health System
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory Universty
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08103
        • Cooper Health Systems
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospital Cleveland, Case Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

Personen, die zur Teilnahme an dieser Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • Eine aktuelle Diagnose von PKU mit folgendem:

    • Aktuelle Blut-Phe-Konzentration >600 µmol/L beim Screening und
    • Durchschnittliche Phe-Konzentration im Blut von > 600 µmol/l in den letzten 6 Monaten (nach verfügbaren Daten)
  • Keine vorherige Exposition gegenüber BMN 165 haben

  • Zum Zeitpunkt des Screenings ≥ 18 und ≤ 70 Jahre alt sind

    • Probanden, die < 18 Jahre alt sind, aber bereits in die Studie aufgenommen wurden, können weiterhin teilnehmen
  • Wenn Sie Kuvan einnehmen, muss das Behandlungsende ≥ 14 Tage vor Tag 1 liegen (d. h. erste Dosis von BMN 165).
  • Sind bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren
  • Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten
  • Hat eine Person identifiziert, die ≥ 18 Jahre alt ist und über die neurokognitiven und sprachlichen Fähigkeiten verfügt, um die vom POMS-Beobachter bewertete Skala zu verstehen und zu vervollständigen

  • Hat eine kompetente Person oder Personen im Alter von ≥ 18 Jahren identifiziert, die den Probanden während der Verabreichung des Studienmedikaments und für mindestens 1 Stunde nach der Verabreichung bis zum Abschluss der Dosistitration und bei Bedarf nach der Rückkehr zur Dosierung nach einem UE und pro Prüfarzt beobachten können Festlegung.

    • Eine ambulante Pflegekraft kann die Beobachtungen des Studienmedikaments durchführen.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. (Frauen gelten als nicht gebärfähig, wenn sie sich seit mindestens 2 Jahren in der Menopause befinden, mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.)

  • Wenn Sie sexuell aktiv sind, müssen Sie bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und 4 Wochen nach der Studie 2 akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.

    • Männer nach Vasektomie 2 Jahre ohne bekannte Schwangerschaften für mindestens 2 Jahre müssen während der Studie keine anderen Formen der Empfängnisverhütung anwenden.
    • Frauen, die sich seit mindestens 2 Jahren in der Menopause befinden, mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben, müssen während der Studie keine anderen Formen der Empfängnisverhütung anwenden.
  • Eine dokumentierte Genehmigung von einem Ernährungsberater der Studie erhalten haben, die bestätigt, dass der Proband in der Lage ist, seine Ernährung gemäß den im Protokoll enthaltenen Ernährungsinformationen aufrechtzuerhalten.
  • Haben Sie neurokognitive und sprachliche Fähigkeiten, um die Aufforderungen des Ermittlers für das ADHS-RS-Ermittler-bewertete Instrument zu verstehen und zu beantworten und die POMS-Subjekt-bewertete Skala zu vervollständigen.
  • Falls zutreffend, Aufrechterhaltung einer stabilen Dosis von Medikamenten gegen Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Depression, Angstzustände oder andere psychiatrische Störungen für ≥ 8 Wochen vor der Einschreibung und Bereitschaft, während der gesamten Studie eine stabile Dosis beizubehalten, es sei denn, eine Änderung ist medizinisch indiziert.
  • Allgemein guter Gesundheitszustand, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen und EKG-Tests, die beim Screening durchgeführt werden

AUSSCHLUSSKRITERIEN

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  • Verwendung eines Prüfpräparats oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Verwendung von Medikamenten zur Behandlung von PKU (außer Kuvan), einschließlich der Verwendung von großen neutralen Aminosäuren, innerhalb von 2 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 1 (erste Dosis von BMN 165). Hinweis: Die Behandlung mit Kuvan muss ≥ 14 Tage vor Tag 1 abgebrochen werden
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer BMN 165), einschließlich Medroxyprogesteron-Injektion, innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening und während der Studienteilnahme
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil von BMN 165
  • Aktuelle Anwendung von Levodopa
  • Ein positiver Test auf HIV-Antikörper, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper
  • Eine Organtransplantation in der Vorgeschichte oder eine chronische immunsuppressive Therapie
  • Eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch (wie im Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders [DSM IV] definiert) in den letzten 12 Monaten oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Aktuelle Teilnahme an der Kuvan-Registerstudie (PKU Demographics, Outcomes and Safety [PKUDOS]). Patienten können die PKUDOS-Registerstudie abbrechen, um sich in diese Studie einschreiben zu können
  • Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin) oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie zu stillen
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anamnese oder Vorhandensein klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer, onkologischer oder psychiatrischer Erkrankungen)
  • Während des Studienzeitraums geplanter größerer chirurgischer Eingriff
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines vorzeitigen Abbruchs der Studie aussetzt
  • Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration ≥2-mal höher als die Obergrenze des Normalwerts
  • Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: BMN 165, 20 mg/Tag
Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden 1:1 randomisiert, um sie auf eines von zwei Dosierungsschemata zu titrieren: 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach der letzten verfügbaren Phe-Konzentration im Blut vor Tag 1 (600 bis 900 μmol/l und > 900 μmol/l).
Arzneimittel: BMN 165
Nach informierter Zustimmung werden geeignete Probanden randomisiert (1:1), um bis zu einem von zwei Dosierungsschemata zu titrieren: 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag. Alle Probanden beginnen IP mit einer festen Dosis von 2,5 mg / Woche für 4 Wochen (Induktion). Nach der Induktionsphase treten die Probanden in die Titrationsphase ein (Wochen 5 bis 34), in der sie ihre wöchentliche BMN 165-Dosis auf ein tägliches Dosisschema von 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag erhöhen. Der Titrationszeitraum wird für jeden Probanden individuell festgelegt, basierend auf mindestens 6 Wochen (die Zeit, die benötigt wird, um ein Dosisschema von 20 mg/Tag ohne Dosisunterbrechungen zu erreichen) und bis zu 30 Wochen (unter Berücksichtigung einer Dosisreduktion oder -unterbrechung). wegen UE). Die Probanden beenden die Titration, sobald sie entweder das Dosierungsschema von 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag erreicht haben. Die Mehrheit der Probanden wird das Dosierungsschema mit 20 oder 40 mg/Tag für mindestens weitere 2 Wochen bis zu einem Minimum von etwa 26 Wochen oder einem Maximum von 36 Wochen in der Studie beibehalten.
Andere Namen:
  • rAvPAL-PEG
  • Pegvaliase
Aktiver Komparator: BMN 165, 40 mg/Tag
Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden 1:1 randomisiert, um sie auf eines von zwei Dosierungsschemata zu titrieren: 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag. Die Randomisierung erfolgt stratifiziert nach der letzten verfügbaren Phe-Konzentration im Blut vor Tag 1 (600 bis 900 μmol/l und > 900 μmol/l).
Arzneimittel: BMN 165
Nach informierter Zustimmung werden geeignete Probanden randomisiert (1:1), um bis zu einem von zwei Dosierungsschemata zu titrieren: 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag. Alle Probanden beginnen IP mit einer festen Dosis von 2,5 mg / Woche für 4 Wochen (Induktion). Nach der Induktionsphase treten die Probanden in die Titrationsphase ein (Wochen 5 bis 34), in der sie ihre wöchentliche BMN 165-Dosis auf ein tägliches Dosisschema von 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag erhöhen. Der Titrationszeitraum wird für jeden Probanden individuell festgelegt, basierend auf mindestens 6 Wochen (die Zeit, die benötigt wird, um ein Dosisschema von 20 mg/Tag ohne Dosisunterbrechungen zu erreichen) und bis zu 30 Wochen (unter Berücksichtigung einer Dosisreduktion oder -unterbrechung). wegen UE). Die Probanden beenden die Titration, sobald sie entweder das Dosierungsschema von 20 mg/Tag oder 40 mg/Tag erreicht haben. Die Mehrheit der Probanden wird das Dosierungsschema mit 20 oder 40 mg/Tag für mindestens weitere 2 Wochen bis zu einem Minimum von etwa 26 Wochen oder einem Maximum von 36 Wochen in der Studie beibehalten.
Andere Namen:
  • rAvPAL-PEG
  • Pegvaliase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsnebenwirkung
Zeitfenster: Basislinie und 36 Wochen

Überempfindlichkeits-UEs werden auf zwei Arten identifiziert:

  • Breite algorithmische anaphylaktische Reaktion Standardisierte MedDRA-Abfragen (SMQ)
  • Modifizierte SMQ für Überempfindlichkeit, um die obigen zusätzlichen bevorzugten Begriffe aufzunehmen
Basislinie und 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phenylalaninkonzentration im Blut
Zeitfenster: Basislinie und 36 Wochen
Plasmakonzentration von Phenylalanin (Phe).
Basislinie und 36 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nahrungs-Phenylalanin
Zeitfenster: Basislinie und 36 Wochen
Alle Patienten werden ein 3-tägiges Ernährungstagebuch führen, um die Aufnahme von Phenylalanin mit der Nahrung zu beurteilen.
Basislinie und 36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Markus Merilainen, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 165-301
  • Prism301 (Andere Kennung: Phase 3 "brand" name)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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