Wirksamkeit einer Entscheidungshilfe für Hydroxyharnstoff bei Sichelzellanämie

Hydroxyharnstoff (HU) hat sich als wirksam erwiesen, um Komplikationen wie vasokklusive Schmerzkrisen und akutes Thoraxsyndrom bei Kindern und Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SCD) zu reduzieren und das Überleben bei Erwachsenen zu verbessern. Es ist auch die einzige krankheitsmodifizierende Therapie und das einzige Medikament, das von der FDA für die Anwendung bei Patienten mit SCD zugelassen ist. Es bleiben jedoch erhebliche Hindernisse bei der Verschreibung und Verwendung von HU. Einige der Barrieren sind verschreibungspflichtig und werden, wenn sie verschrieben werden, von den Patienten nicht ausreichend genutzt. Die Mehrzahl der Gründe für eine unzureichende Nutzung durch Patienten sind Angst vor Krebs oder anderen Nebenwirkungen, Bedenken hinsichtlich mangelnder Wirksamkeit und mangelnde Bereitschaft, das Arzneimittel einzunehmen oder in eine Klinik oder Apotheke zu gehen.

Entscheidungshilfen sollen Patienten dabei helfen, ihr Wissen über die Optionen zu verbessern, eine genauere Wahrnehmung von Risiken und Vorteilen der Behandlung zu erreichen, sich aktiv an der Entscheidungsfindung zu beteiligen und Entscheidungen zu treffen, die ihren Werten und Vorlieben besser entsprechen. Entscheidungshilfen haben sich als wirksam erwiesen, um mehr Wissen zu vermitteln; geringerer Entscheidungskonflikt zwischen den Probanden. Die webbasierte Entscheidungshilfe dient wahrscheinlich auch als Instrument zur Verdeutlichung der Werte der Patienten gegenüber sich selbst und ihren Gesundheitsdienstleistern. Die webbasierte Entscheidungshilfe, sickleoptions.org, ist eine ziemlich umfangreiche und detaillierte Website mit Informationen zu Komplikationen bei der Sichelzellkrankheit (SCD) und zur Standardüberwachung und -behandlung sowie zu den Behandlungsoptionen von Hydroxyharnstoff, Endari, chronischer Bluttransfusion und Knochen Knochenmarktransplantation. Es ist notwendig, sicherzustellen, dass der Benutzer in allen Elementen der Website navigieren kann. Die Studie möchte die Wirksamkeit des Trainings für eine webbasierte Entscheidungshilfe für die Verwendung von Hydroxyharnstoff (HU) bei Probanden mit Sichelzellenanämie (SCD) bestimmen, die randomisiert wurden, um eine webbasierte Entscheidungshilfe mit Training im Vergleich zu ohne Training zu verwenden.

In der ersten Phase der Studie werden kognitive Interviews mit 10-20 Eltern von Patienten mit SCD oder Patienten mit SCD im Alter von > 18 Jahren durchgeführt, um ein Training zur Navigation auf der Website zu entwickeln. Interviews werden in iterativen Zyklen mit 5 Themen durchgeführt, um die Benutzerfreundlichkeit und Probleme in Bezug auf Navigation und Benutzerfreundlichkeit zu identifizieren, um einen Schulungsleitfaden für die Website zu entwickeln.

Nach der Einwilligung werden die Probanden gebeten, demografische Fragebögen auszufüllen. Die Probanden werden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um entweder eine Schulung zu erhalten oder keine Schulung zur Nutzung der Website zu erhalten. Alle Probanden werden gebeten, nach Zustimmung etwa 30 mts für die Navigation auf der Website aufzuwenden. Diejenigen, die zufällig ausgewählt werden, um eine Schulung zu erhalten, werden in dieser Zeit darin geschult, sie zu verwenden. Diejenigen, die keine Schulung erhalten, werden gebeten, selbst durch die Website zu navigieren. Sie können zufällig ausgewählt werden, um während dieser Zeit Umfragen mit 4 Fragen zu beantworten. Nicht jeder muss diese Umfragen ausfüllen. Dies dauert ungefähr 15 Minuten. Sie werden dann in den nächsten 3 Wochen jede Woche mit einer Erinnerung an die Nutzung der Website kontaktiert. In Woche 4 werden sie 5 telefonische Umfragen ausfüllen. Sie können randomisiert werden, um ein Telefoninterview zu vervollständigen. Dieses Interview dauert etwa 30 bis 45 Minuten und wird zur Transkription und Analyse auf Tonband aufgezeichnet. Die Probanden werden dann 1 Jahr lang alle 3 Monate kontaktiert, um zu sehen, ob sie eine Entscheidung getroffen haben, ob sie mit Hydroxyharnstoff für sich selbst (> 18-jährige Probanden) oder ihr Kind beginnen möchten oder nicht. Diese Telefonate dauern weniger als 5 Minuten.