Efficacia di un aiuto decisionale per l'idrossiurea nell'anemia falciforme

L'idrossiurea (HU) si è dimostrata efficace nel ridurre complicanze come le crisi dolorose vasocclusive e la sindrome toracica acuta in bambini e adulti con anemia falciforme (SCD) e nel migliorare la sopravvivenza negli adulti. È anche l'unica terapia modificante la malattia e l'unico farmaco approvato dalla FDA per l'uso nei pazienti con SCD. Permangono tuttavia ostacoli significativi nella prescrizione e nell'utilizzo di HU. Alcune delle barriere sono sotto prescrizione e, quando prescritte, sottoutilizzate dai pazienti. La maggior parte delle ragioni del sottoutilizzo da parte dei pazienti è la paura del cancro o di altri effetti collaterali, la preoccupazione per la mancanza di efficacia e la riluttanza ad assumere il medicinale oa recarsi in clinica o in farmacia.

Gli ausili decisionali sono progettati per aiutare i pazienti a migliorare la loro conoscenza delle opzioni, ottenere una percezione più accurata del rischio e dei benefici del trattamento, partecipare attivamente al processo decisionale e fare scelte più in linea con i loro valori e preferenze. Gli aiuti decisionali si sono dimostrati efficaci nel fornire una maggiore conoscenza; minor conflitto decisionale tra i soggetti. È probabile che il supporto decisionale basato sul web serva anche come strumento per chiarire i valori dei pazienti a se stessi e ai loro operatori sanitari. L'aiuto decisionale basato sul Web, sickleoptions.org è un sito Web piuttosto ampio e dettagliato con informazioni riguardanti le complicanze dell'anemia falciforme (SCD) e il monitoraggio e la gestione degli standard di cura, nonché le opzioni di trattamento di idrossiurea, Endari, trasfusioni di sangue croniche e ossea trapianto di midollo. È necessario assicurare all'utente la possibilità di navigare in tutti gli elementi del sito. Lo studio vuole determinare l'efficacia della formazione per un aiuto decisionale basato sul web per l'utilizzo di idrossiurea (HU) tra soggetti con anemia falciforme (SCD) che sono randomizzati all'utilizzo di un aiuto decisionale basato sul web con formazione rispetto a senza formazione.

Nella prima fase dello studio saranno condotte interviste conoscitive con 10-20 genitori di pazienti con SCD o pazienti con SCD di età > 18 anni per lo sviluppo della formazione alla navigazione nel sito web. Le interviste saranno condotte in cicli iterativi di 5 soggetti per identificare la facilità di usabilità e le questioni relative alla navigazione e all'usabilità per sviluppare una guida alla formazione per il sito web.

Dopo il consenso, ai soggetti verrà chiesto di completare questionari demografici. I soggetti saranno randomizzati per ricevere formazione o non ricevere formazione per utilizzare il sito web. A tutti i soggetti verrà chiesto di trascorrere circa 30mt di navigazione nel sito dopo il consenso. Coloro che vengono randomizzati a ricevere l'addestramento saranno addestrati a usarlo durante questo periodo. Coloro che non ricevono formazione saranno invitati a navigare autonomamente nel sito. Possono essere randomizzati per completare 4 sondaggi di domande durante questo periodo. Non tutti dovranno completare questi sondaggi. Questo richiederà circa 15 minuti. Verranno quindi contattati ogni settimana per le successive 3 settimane con un promemoria per l'utilizzo del sito web. Alla settimana 4 completeranno 5 sondaggi per telefono. Possono essere randomizzati per completare un'intervista telefonica. Questa intervista durerà dai 30 ai 45 minuti circa e sarà registrata audio per la trascrizione e l'analisi. I soggetti verranno quindi contattati ogni 3 mesi per 1 anno per vedere se hanno preso una decisione sull'opportunità o meno di iniziare l'idrossiurea per se stessi (soggetti di età superiore a 18 anni) o per il loro bambino. Queste telefonate impiegheranno meno di 5 minuti.