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Phenylalanin und seine Auswirkungen auf die Kognition (PICO)

6. März 2023 aktualisiert von: University Hospital Inselspital, Berne

PICO: Phenylalanin und sein Einfluss auf die Kognition – Einfluss von Phenylalanin auf kognitive, zerebrale und neurometabolische Parameter bei erwachsenen Patienten mit Phenylketonurie

Die PICO-Studie ist eine randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Nichtunterlegenheitsstudie, die durchgeführt wurde, um die aktuellen europäischen Behandlungsrichtlinien für erwachsene Patienten mit Phenylketonurie zu belegen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene autosomal rezessive Erkrankung, die durch einen Mangel des Enzyms Phenylalaninhydroxylase verursacht wird, der zu einer beeinträchtigten Umwandlung der Aminosäure Phenylalanin (Phe) in Tyrosin führt. Erhöhte Phe-Konzentrationen in Blut und Gehirn während der Kindheit können zu schwerer geistiger Behinderung, Epilepsie und Verhaltensauffälligkeiten führen. Seit der Einführung des Neugeborenen-Screenings und der frühzeitigen Behandlung mit einer diätetischen Einschränkung von Phe (proteinarme Diät) und Phe-freien Proteinersatzstoffen (Aminosäuremischungen) kurz nach der Geburt entwickeln Patienten mit PKU jedoch keine schwere und irreversible geistige Behinderung mehr. Während bezüglich der Behandlungsstrategie und der angestrebten Phe-Konzentrationen im Kindesalter weitgehend Einigkeit herrscht, konnte bisher kein Konsens über die sicheren Phe-Konzentrationen im Erwachsenenalter erzielt werden. Traditionell wurde die proteinarme Ernährung nur während der Kindheit und Jugend durchgesetzt, so dass erwachsene Patienten mit PKU „Off-Diät“ blieben. In den letzten zehn Jahren haben Beobachtungs- und Querschnittsstudien einen hohen Phe-Wert bei früh behandelten erwachsenen Patienten mit kognitiven Problemen, psychiatrischen Symptomen und Verhaltensauffälligkeiten in Verbindung gebracht. Diese Assoziationsstudien und eine kleine Interventionsstudie führten zu erheblich unterschiedlichen Empfehlungen nationaler und internationaler Leitlinien in Bezug auf Phe-Zielwerte bei erwachsenen Patienten mit PKU. Eine dieser Leitlinien ist die höchst umstrittene Grad-D-Empfehlung der jüngsten europäischen Leitlinien, die Phe-Konzentration im Erwachsenenalter unter 600 μmol/L zu halten. Folglich werden die Empfehlungen nicht nur von den behandelnden Stoffwechselspezialisten ungleich akzeptiert, mehr als 50 % der Erwachsenen mit PKU weisen erhebliche Schwierigkeiten auf, die Compliance aufrechtzuerhalten, die zum Erreichen der empfohlenen Phe-Zielkonzentrationen erforderlich ist. Daher sind prospektive Interventionsstudien bei erwachsenen Patienten mit PKU dringend erforderlich, um die Auswirkungen diätetischer Einschränkungen auf Kognition, zerebrale Marker und Lebensqualität zu bewerten. Ziel der PICO-Studie ist es, aktuelle Leitlinien mit Evidenz zu ergänzen und Behandlungsempfehlungen zu verbessern. Zu diesem Zweck werden erwachsene Patienten mit PKU an einer randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden Crossover-Nichtunterlegenheitsstudie teilnehmen. Mit der Intervention bewertet das Projekt die Auswirkungen vorübergehend erhöhter Phe-Werte im Blut auf die kognitiven und funktionellen Eigenschaften des Gehirns erwachsener Patienten. Die Ergebnisse der PICO-Studie werden dazu beitragen, das Wissen über beeinträchtigte kognitive Funktionen und neuronale Anomalien bei erwachsenen Patienten mit PKU zu erweitern und die Leitlinien für die diätetische Behandlung dieser Patienten zu verbessern. Solche Richtlinien können den klinischen Alltag sowie die Einhaltung der Diät und letztendlich die Lebensqualität der Patienten stark beeinflussen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

90

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Department of Diabetes, Endocrinology, Nutritional Medicine and Metabolism (UDEM), Inselspital, Bern University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PATIENTEN

Einschlusskriterien:

  • Diagnose PKU nach positivem Neugeborenen-Screening
  • Behandlung mit Phe-beschränkter Diät, beginnend innerhalb der ersten 30 Lebenstage
  • Alter ≥18 Jahre
  • Kann dem Studiendesign folgen
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit PKU, die innerhalb von 6 Monaten vor der Studie keine Phe-beschränkte Diät befolgten
  • Phe-Konzentration über 1600 µmol/L innerhalb von 6 Monaten vor der Studie
  • Begleiterkrankungen, von denen vermutet wird, dass sie die primären oder sekundären Outcomes signifikant beeinflussen, z. g. unbehandelter Vitamin-B12-Mangel
  • Bekannte oder vermutete Nichteinhaltung, Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Änderung der Medikation, die wahrscheinlich die kognitiven Funktionstests erheblich beeinträchtigt
  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit oder Allergie gegen einen der Bestandteile des Placebos
  • Frauen, die schwanger sind oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden, oder die stillen
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die während der gesamten Studiendauer eine (oder mehrere) hocheffiziente (Pearl-Index kleiner als 1) Verhütungsmethode nicht anwenden und nicht weiterhin anwenden wollen.
  • Unfähigkeit, den Verfahren der Studie zu folgen, z. g. aufgrund von Sprachproblemen (mangelnde Deutsch- oder Französischkenntnisse), psychischen Störungen, Demenz etc. des Teilnehmers.
  • Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie innerhalb der 30 Tage vor und während der vorliegenden Studie.
  • Vorherige Einschreibung in die aktuelle Studie
  • Zustände, die die MRT stören, wie magnetische (metallische) Partikel im Schädel oder Gehirn, Herzschrittmacher, Tiefenhirnstimulatoren, Cochlea-Implantate, Zahnspangen oder dauerhafte Halterungen

GESUNDE STEUERUNG

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥18 Jahre
  • Vergleichbar mit Patienten hinsichtlich Alter, Geschlecht und Bildungsgrad
  • Kann dem Studiendesign folgen
  • Schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannter oder vermuteter Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Änderung der Medikation, die wahrscheinlich die kognitiven Funktionstests erheblich beeinträchtigt
  • Frauen, die schwanger sind oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden, oder die stillen
  • Unfähigkeit, den Verfahren der Studie zu folgen, z. g. aufgrund von Sprachproblemen (mangelnde Deutsch- oder Französischkenntnisse), psychischen Störungen, Demenz etc. des Teilnehmers.
  • Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie innerhalb der 30 Tage vor und während der vorliegenden Studie.
  • Vorherige Einschreibung in die aktuelle Studie
  • Zustände, die die MRT stören, wie magnetische (metallische) Partikel im Schädel oder Gehirn, Herzschrittmacher, Tiefenhirnstimulatoren, Cochlea-Implantate, Zahnspangen oder dauerhafte Halterungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phenylalanin

Kapseln mit 250 mg Phenylalanin (Phe). Die Tagesdosis wird nach Geschlecht und Gewicht zum Zeitpunkt T1 gewählt und in 3 Einzeldosen aufgeteilt. Die zugewiesene Dosis des IMP wird während der gesamten Studie beibehalten und Gewichtsschwankungen werden nicht berücksichtigt.

Weiblich

≥60 kg: 2000 mg pro Tag (aufgeteilt in 3 Dosen): 250 mg 2-2-4-0

Männlich

≥60 kg: 3000 mg pro Tag (aufgeteilt in 3 Dosen): 250 mg 4-4-4-0

Phe-Kapseln können vor, während oder nach einer Mahlzeit oder zusammen mit anderen Aminosäurepräparaten eingenommen werden. Die letzte Kapsel des gegebenen Interventionszeitraums wird so geplant, dass sie mit der letzten Mahlzeit vor dem Studienbesuch eingenommen wird.

Die Patienten nehmen Phe für 4 Wochen ein.
Nahrungsergänzungsmittel: Phenylalanin
Das Studienprodukt Phenylalanin, ein Nahrungsergänzungsmittel, ist in der Schweiz zugelassen, aber nicht für diese Patientengruppe bestimmt.
Placebo-Komparator: Placebo

Kapseln mit 250 mg Placebo. Placebo-Kapseln werden auf die gleiche Weise wie Phe-Kapseln verabreicht.

Die Patienten nehmen das Placebo 4 Wochen lang ein.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Kapseln sind äußerlich nicht von Phe-Kapseln zu unterscheiden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Arbeitsgedächtnis (Genauigkeit)
Zeitfenster: Nach Interventionsphase 1 (nach 4 Wochen ab Studienbeginn)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Arbeitsgedächtnisleistung, bewertet anhand der Genauigkeit in der n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP) bei erwachsenen Patienten mit Phenylketonurie (PKU).
Nach Interventionsphase 1 (nach 4 Wochen ab Studienbeginn)
Arbeitsgedächtnis (Genauigkeit)
Zeitfenster: Nach Interventionsphase 2 (nach 12 Wochen ab Studienbeginn)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Arbeitsgedächtnisleistung, bewertet anhand der Genauigkeit in der n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Nach Interventionsphase 2 (nach 12 Wochen ab Studienbeginn)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Arbeitsgedächtnis (Reaktionszeit)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss von 4 Wochen oraler Phe-Verabreichung vs. Placebo auf die Arbeitsgedächtnisleistung, bewertet anhand der Reaktionszeit in der n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Hemmung
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung gegenüber Placebo auf die Hemmung, bewertet anhand der dritten Bedingung des Farbwort-Interferenztests des Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Kognitive Flexibilität
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung gegenüber Placebo auf die kognitive Flexibilität, bewertet unter Verwendung der vierten Bedingung des Farbwort-Interferenztests des D-KEFS bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Funktionelle Magnetresonanztomographie (fMRT) (Arbeitsgedächtnis)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung vs. Placebo auf die Intensität der zerebralen Aktivierung während einer Arbeitsgedächtnisaufgabe, bewertet mit einer N-Rücken-Aufgabe im MR-Scanner bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
FMRT im Ruhezustand
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Stärke der funktionellen Konnektivität in Hirnregionen im Zusammenhang mit dem Arbeitsgedächtnis, wie durch fMRT im Ruhezustand bei erwachsenen Patienten mit PKU bewertet.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Magnetresonanzspektroskopie (MRS)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Phe-Konzentrationen im Gehirn, gemessen mit MRS bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Integrität der weißen Substanz, bewertet mit DTI bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Arterielle Spin-Kennzeichnung (ASL)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Verabreichung von Phe vs. Placebo auf den zerebralen Blutfluss, bewertet mit ASL bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Strukturelle MRT (kortikale Dicke) & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Zusammenhang zwischen kortikaler Dicke und Arbeitsgedächtnis (n-back task of the Test of Attentional Performance (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
Strukturelle MRT (kortikale Oberfläche) & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Zusammenhang zwischen kortikaler Oberfläche und Arbeitsgedächtnis (n-back task of the Test of Attentional Performance (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
Strukturelle MRT (kortikales Volumen) & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Zusammenhang zwischen kortikalem Volumen und Arbeitsgedächtnis (n-back task of the Test of Attentional Performance (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
Strukturelle MRT (kortikale Krümmung) & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Zusammenhang zwischen kortikaler Krümmung und Arbeitsgedächtnis (n-back task of the Test of Attentional Performance (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
MRS & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Beziehung zwischen Gehirnkonzentrationen von Phe (MRS) und Arbeitsgedächtnis (n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
Blutkonzentration von Phe & Arbeitsgedächtnis
Zeitfenster: Grundlinie
Beziehung zwischen Blutkonzentrationen von Phe und Arbeitsgedächtnis (n-Back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP)) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
Grundlinie
Arbeitsgedächtnis (Genauigkeit): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der Arbeitsgedächtnisleistung, bewertet anhand der Genauigkeit in der n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP) zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Arbeitsgedächtnis (Reaktionszeit): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der Arbeitsgedächtnisleistung, bewertet anhand der Reaktionszeit in der n-back-Aufgabe des Tests der Aufmerksamkeitsleistung (TAP) zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Hemmung: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unter Verwendung der dritten Bedingung des Farbwort-Interferenztests des Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS) ermittelte Unterschiede in der Hemmung zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Kognitive Flexibilität: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der kognitiven Flexibilität, die unter Verwendung der vierten Bedingung des Farbwort-Interferenztests des D-KEFS zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollen bewertet wurden.
Grundlinie
DTI: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der Integrität der weißen Substanz (DTI) zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
fMRT des Arbeitsgedächtnisses: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der Intensität der zerebralen Aktivierung während einer Arbeitsgedächtnisaufgabe, die mit einer n-Rücken-Aufgabe im MR-Scanner zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollen bewertet wurde.
Grundlinie
ASL: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede im zerebralen Blutfluss, bewertet mit ASL, zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
FMRT im Ruhezustand: Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der Stärke der funktionellen Konnektivität in Gehirnregionen im Zusammenhang mit dem Arbeitsgedächtnis, bewertet durch fMRT im Ruhezustand zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Struktur-MRT (kortikale Dicke): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der kortikalen Dicke zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Struktur-MRT (kortikaler Oberflächenbereich): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der kortikalen Oberfläche zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Struktur-MRT (kortikales Volumen): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede im kortikalen Volumen zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Strukturelle MRT (kortikale Krümmung): Patienten vs. Kontrollen
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede in der kortikalen Krümmung zwischen erwachsenen Patienten mit PKU und gesunden Kontrollpersonen.
Grundlinie
Stimmung (POMS)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung vs. Placebo auf die Stimmung, bewertet anhand der Kurzform des Profile of Mood States (POMS) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Stimmung (BDI-II)
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss einer 4-wöchigen oralen Phe-Verabreichung im Vergleich zu Placebo auf die Stimmung, bewertet mit Beck's Depression Inventory (BDI-II) bei erwachsenen Patienten mit PKU. Die Gesamtpunktzahl gibt den Schweregrad an und reicht von 0 (keine Depression) bis 63 (schwere Depression).
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
PKU-Lebensqualität
Zeitfenster: 4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)
Einfluss von 4 Wochen oraler Phe-Gabe vs. Placebo auf den Gesamtscore im Fragebogen PKU Lebensqualität (PKUQOL) bei erwachsenen Patienten mit PKU.
4 Mal: ​​Baseline, nach Interventionsphase 1 (4 Wochen ab Baseline), nach Auswaschung (8 Wochen ab Baseline), nach Interventionsphase 2 (12 Wochen ab Baseline)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital Inselspital, Berne

Mitarbeiter

University of Zurich

Ermittler

  • Hauptermittler: Regula Everts, Prof. Dr. phil., Department of Diabetes, Endocrinology, Nutritional Medicine and Metabolism (UDEM), Inselspital, Bern University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Dezember 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2018-01609
  • 3837 (Inselspital, Bern University Hospital)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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