Fenyloalanina i jej wpływ na funkcje poznawcze (PICO)
6 marca 2023 zaktualizowane przez: University Hospital Inselspital, Berne
PICO: Fenyloalanina i jej wpływ na funkcje poznawcze - Wpływ fenyloalaniny na parametry poznawcze, mózgowe i neurometaboliczne u dorosłych pacjentów z fenyloketonurią
Badanie PICO jest randomizowanym, kontrolowanym placebo, krzyżowym badaniem równoważności, przeprowadzonym w celu uzupełnienia aktualnych europejskich wytycznych dotyczących leczenia dorosłych pacjentów z fenyloketonurią.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Fenyloketonuria (PKU) jest rzadkim zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, spowodowanym niedoborem enzymu hydroksylazy fenyloalaniny, prowadzącym do upośledzonej konwersji aminokwasu fenyloalaniny (Phe) do tyrozyny.
Zwiększone stężenie Phe we krwi i mózgu w dzieciństwie może prowadzić do poważnej niepełnosprawności intelektualnej, padaczki i problemów behawioralnych.
Jednak od czasu wprowadzenia badań przesiewowych noworodków i wczesnego leczenia z dietą ograniczającą Phe (dieta niskobiałkowa) i substytutów białka wolnych od Phe (mieszanki aminokwasów) rozpoczętych wkrótce po urodzeniu, u pacjentów z PKU nie rozwija się już głęboka i nieodwracalna niepełnosprawność intelektualna.
Chociaż istnieje szerokie porozumienie co do strategii leczenia i docelowych stężeń Phe w dzieciństwie, jak dotąd nie osiągnięto konsensusu co do bezpiecznych stężeń Phe w wieku dorosłym.
Tradycyjnie dieta niskobiałkowa była wymuszana tylko w dzieciństwie i okresie dojrzewania, pozostawiając dorosłych pacjentów z PKU „poza dietą”.
W ciągu ostatniej dekady badania obserwacyjne i przekrojowe powiązały wysoki poziom Phe u wcześnie leczonych dorosłych pacjentów z problemami poznawczymi, objawami psychiatrycznymi i zaburzeniami zachowania.
Te badania asocjacyjne i jedno małe badanie interwencyjne doprowadziły do znacząco różnych zaleceń krajowych i międzynarodowych wytycznych dotyczących docelowych poziomów Phe u dorosłych pacjentów z PKU.
Jedną z tych wytycznych jest wysoce kontrowersyjne zalecenie stopnia D zawarte w najnowszych wytycznych europejskich, aby utrzymywać stężenie Phe poniżej 600 μmol/l przez całe dorosłe życie.
W rezultacie zalecenia są nie tylko nierówno akceptowane przez leczących specjalistów metabolicznych, ale ponad 50% dorosłych chorych na PKU wykazuje znaczne trudności w utrzymaniu przestrzegania zaleceń niezbędnych do osiągnięcia zalecanych docelowych stężeń Phe.
Dlatego bardzo potrzebne są prospektywne badania interwencyjne u dorosłych pacjentów z PKU, aby ocenić wpływ ograniczeń dietetycznych na funkcje poznawcze, markery mózgowe i jakość życia.
Badanie PICO ma na celu dodanie dowodów do aktualnych wytycznych i udoskonalenie zaleceń dotyczących leczenia.
W tym celu dorośli pacjenci z PKU wezmą udział w randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym, krzyżowym badaniu równoważności.
Dzięki interwencji projekt ocenia wpływ tymczasowo podwyższonego poziomu Phe we krwi na funkcje poznawcze i funkcjonalne mózgu dorosłych pacjentów.
Wyniki badania PICO-Study przyczynią się do poszerzenia wiedzy na temat zaburzeń funkcji poznawczych i nieprawidłowości nerwowych u dorosłych pacjentów z PKU oraz poprawią wytyczne dotyczące postępowania dietetycznego u tych pacjentów.
Takie wytyczne mogą znacznie wpłynąć na rutynę kliniczną, jak również przestrzeganie przez pacjentów diety, a ostatecznie na jakość ich życia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
90
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Department of Diabetes, Endocrinology, Nutritional Medicine and Metabolism (UDEM), Inselspital, Bern University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
PACJENCI
Kryteria przyjęcia:
- PKU zdiagnozowana po pozytywnym badaniu przesiewowym noworodków
- Leczenie dietą z ograniczoną zawartością Phe od pierwszych 30 dni życia
- Wiek ≥18 lat
- Potrafi podążać za projektem badania
- Pisemna świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z PKU, którzy nie przestrzegali diety z ograniczeniem Phe w ciągu 6 miesięcy przed badaniem
- Stężenie Phe powyżej 1600 µmol/L w ciągu 6 miesięcy przed badaniem
- Współistniejące stany chorobowe, co do których podejrzewa się, że znacząco wpływają na pierwotne lub wtórne punkty końcowe, np. g. nieleczony niedobór witaminy B12
- Znana lub podejrzewana niezgodność, nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Zmiana leków, które mogą znacząco wpływać na testy funkcji poznawczych
- Znana lub podejrzewana nadwrażliwość lub alergia na jeden ze składników placebo
- Kobiety, które są w ciąży lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania lub karmią piersią
- Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie stosują i nie chcą kontynuować stosowania jednej (lub więcej) wysoce skutecznych (wskaźnik Pearla poniżej 1) metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.
- Niezdolność do przestrzegania procedur badania, e. g. z powodu problemów językowych (brak biegłości w języku niemieckim lub francuskim), zaburzeń psychicznych, demencji itp. uczestnika.
- Udział w innym badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni poprzedzających iw trakcie niniejszego badania.
- Poprzednia rejestracja do bieżącego badania
- Stany zakłócające MRI, takie jak cząstki magnetyczne (metaliczne) w czaszce lub mózgu, rozrusznik serca, głębokie stymulatory mózgu, implant ślimakowy, aparat ortodontyczny lub stałe elementy ustalające
ZDROWE KONTROLE
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥18 lat
- Porównywalne z pacjentami pod względem wieku, płci i poziomu wykształcenia
- Potrafi podążać za projektem badania
- Pisemna świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Znane lub podejrzewane nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Zmiana leków, które mogą znacząco wpływać na testy funkcji poznawczych
- Kobiety, które są w ciąży lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania lub karmią piersią
- Niezdolność do przestrzegania procedur badania, e. g. z powodu problemów językowych (brak biegłości w języku niemieckim lub francuskim), zaburzeń psychicznych, demencji itp. uczestnika.
- Udział w innym badaniu interwencyjnym w ciągu 30 dni poprzedzających iw trakcie niniejszego badania.
- Poprzednia rejestracja do bieżącego badania
- Stany zakłócające MRI, takie jak cząstki magnetyczne (metaliczne) w czaszce lub mózgu, rozrusznik serca, głębokie stymulatory mózgu, implant ślimakowy, aparat ortodontyczny lub stałe elementy ustalające
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Fenyloalanina
Kapsułki zawierające 250 mg fenyloalaniny (Phe). Dzienna dawka zostanie dobrana w zależności od płci i wagi w czasie T1 i zostanie podzielona na 3 oddzielne dawki. Przypisana dawka IMP będzie utrzymywana przez całe badanie, a wahania masy ciała nie będą brane pod uwagę. Płeć żeńska ≥60 kg: 2000 mg na dobę (podzielone na 3 dawki): 250 mg 2-2-4-0 Męski ≥60 kg: 3000 mg na dobę (podzielone na 3 dawki): 250 mg 4-4-4-0 Kapsułki Phe można przyjmować przed, w trakcie lub po posiłku lub razem z innymi suplementami aminokwasowymi. Ostatnia kapsułka z danego okresu interwencji zostanie przyjęta z ostatnim posiłkiem przed wizytą studyjną. Pacjenci będą przyjmować Phe przez 4 tygodnie. |
Badany produkt Fenyloalanina, suplement diety, jest dopuszczony w Szwajcarii, ale nie jest przeznaczony dla tej grupy pacjentów.
|
|
Komparator placebo: Placebo
Kapsułki zawierające 250 mg placebo. Kapsułki placebo będą podawane w identyczny sposób jak kapsułki Phe. Pacjenci będą przyjmować placebo przez 4 tygodnie. |
Kapsułki placebo są nie do odróżnienia pod względem wyglądu od kapsułek Phe
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pamięć robocza (dokładność)
Ramy czasowe: Po 1. fazie interwencji (po 4 tygodniach od wizyty początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na wydajność pamięci roboczej, ocenianą za pomocą dokładności zadania n-back Testu Wydolności Uwagowej (TAP) u dorosłych pacjentów z fenyloketonurią (PKU).
|
Po 1. fazie interwencji (po 4 tygodniach od wizyty początkowej)
|
|
Pamięć robocza (dokładność)
Ramy czasowe: Po fazie interwencji 2 (po 12 tygodniach od punktu początkowego)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na wydajność pamięci roboczej, ocenianą za pomocą dokładności w zadaniu n-back Testu Wydolności Uwagowej (TAP) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Po fazie interwencji 2 (po 12 tygodniach od punktu początkowego)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pamięć robocza (czas reakcji)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na wydajność pamięci operacyjnej, oceniany na podstawie czasu reakcji w zadaniu n-back Testu Wydolności Uwagowej (TAP) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Zahamowanie
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe w porównaniu z placebo na hamowanie oceniane za pomocą trzeciego warunku testu interferencji kolorów i słów w systemie funkcji wykonawczych Delisa-Kaplana (D-KEFS) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Elastyczność poznawcza
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na elastyczność poznawczą ocenianą za pomocą czwartego warunku testu interferencji kolorów i słów kwestionariusza D-KEFS u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Funkcjonalne obrazowanie rezonansem magnetycznym (fMRI) (pamięć robocza)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na intensywność aktywacji mózgowej podczas zadania pamięci roboczej ocenianego za pomocą zadania n-back w skanerze MR u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
FMRI w stanie spoczynku
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe w porównaniu z placebo na siłę funkcjonalnej łączności w obszarach mózgu związanych z pamięcią roboczą ocenianą za pomocą fMRI w stanie spoczynku u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRS)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe w porównaniu z placebo na stężenia Phe w mózgu mierzone metodą MRS u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obrazowanie tensora dyfuzji (DTI)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na integralność istoty białej ocenianą za pomocą DTI u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Oznaczenie spinu tętniczego (ASL)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na mózgowy przepływ krwi oceniany za pomocą ASL u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Strukturalny MRI (grubość kory mózgowej) i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Związek między grubością kory a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uważnej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (powierzchnia korowa) i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Zależność między powierzchnią korową a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uwagowej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (objętość korowa) i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Związek między objętością korową a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uważnej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (krzywizna korowa) i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Związek między krzywizną korową a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uważnej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
MRS i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Związek między stężeniem Phe w mózgu (MRS) a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uwagowej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
Stężenie Phe we krwi i pamięć robocza
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Związek między stężeniem Phe we krwi a pamięcią roboczą (zadanie n-back Testu Wydolności Uważnej (TAP)) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
Linia bazowa
|
|
Pamięć robocza (dokładność): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w wydajności pamięci roboczej, oceniane za pomocą dokładności w zadaniu n-back Testu Wydajności Uważnej (TAP) między dorosłymi pacjentami z PKU i zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Pamięć robocza (czas reakcji): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w wydajności pamięci roboczej, oceniane za pomocą czasu reakcji w zadaniu n-back Testu Wydajności Uważnej (TAP) między dorosłymi pacjentami z PKU i zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Hamowanie: pacjenci kontra kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w hamowaniu oceniano za pomocą trzeciego warunku testu interferencji kolorów i słów w systemie funkcji wykonawczych Delisa-Kaplana (D-KEFS) między dorosłymi pacjentami z PKU i zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Elastyczność poznawcza: pacjenci kontra kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w elastyczności poznawczej oceniane przy użyciu czwartego warunku testu interferencji kolorów i słów D-KEFS między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
DTI: pacjenci kontra kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w integralności istoty białej (DTI) między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
fMRI pamięci roboczej: pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w intensywności aktywacji mózgowej podczas zadania pamięci roboczej oceniane za pomocą zadania n-back w skanerze MR między dorosłymi pacjentami z PKU i zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
ASL: Pacjenci kontra kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w mózgowym przepływie krwi ocenianym za pomocą ASL między dorosłymi pacjentami z PKU i zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
FMRI w stanie spoczynku: pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w sile funkcjonalnej łączności w obszarach mózgu związanych z pamięcią roboczą oceniane za pomocą fMRI w stanie spoczynku między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (grubość kory mózgowej): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w grubości korowej między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (powierzchnia korowa): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w powierzchni korowej między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (objętość korowa): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w objętości korowej między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Strukturalny MRI (krzywizna korowa): pacjenci vs. kontrole
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Różnice w krzywiźnie korowej między dorosłymi pacjentami z PKU a zdrowymi kontrolami.
|
Linia bazowa
|
|
Nastrój (POMS)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na nastrój oceniany za pomocą krótkiej formy Profilu Nastrojów (POMS) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Nastrój (BDI-II)
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na nastrój oceniany za pomocą Inwentarza Depresji Becka (BDI-II) u dorosłych pacjentów z PKU.
Całkowity wynik wskazuje nasilenie, w zakresie od 0 (brak depresji) do 63 (ciężka depresja).
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
|
Jakość życia PKU
Ramy czasowe: 4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Wpływ 4-tygodniowego doustnego podawania Phe vs. placebo na łączną punktację w kwestionariuszu jakości życia PKU (PKUQOL) u dorosłych pacjentów z PKU.
|
4 razy: wartość wyjściowa, po fazie interwencji 1 (4 tygodnie od wartości początkowej), po wypłukaniu (8 tygodni od wartości początkowej), po fazie interwencji 2 (12 tygodni od wartości początkowej)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Regula Everts, Prof. Dr. phil., Department of Diabetes, Endocrinology, Nutritional Medicine and Metabolism (UDEM), Inselspital, Bern University Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 czerwca 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 czerwca 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
7 marca 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 marca 2023
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2018-01609
- 3837 (Inselspital, Bern University Hospital)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .