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HEALEY ALS-Plattform-Studie – Schema C CNM-Au8

30. Juni 2023 aktualisiert von: Merit E. Cudkowicz, MD

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.

Schema C wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Studienmedikaments, CNM-Au8, bei Teilnehmern mit ALS bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt. Das HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol ist als NCT04297683 registriert.

Sobald sich ein Teilnehmer für das Master-Protokoll anmeldet und alle Eignungskriterien erfüllt, ist der Teilnehmer berechtigt, in jedes derzeit einschreibende Regime randomisiert zu werden. Alle Teilnehmer haben die gleiche Chance, für jedes derzeit eingeschriebene Regime randomisiert zu werden.

Wenn ein Teilnehmer für Regime C – CNM-Au8 randomisiert wird, wird der Teilnehmer einen Screening-Besuch absolvieren, um zusätzliche Eignungskriterien für Regime C zu bewerten. Sobald die Eignungskriterien für Regime C bestätigt sind, werden die Teilnehmer eine Grundlinienbewertung absolvieren und in einem Verhältnis von 3:1 entweder aktivem CNM-Au8 oder passendem Placebo randomisiert.

Schema C wird auf Einladung registriert, da sich die Teilnehmer möglicherweise nicht für Schema C anmelden. Die Teilnehmer müssen sich zuerst für das Master-Protokoll anmelden und zur Teilnahme am Master-Protokoll berechtigt sein, bevor sie zufällig Schema C zugewiesen werden können.

Eine Liste der Registrierungsstellen finden Sie im HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol unter NCT04297683.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

161

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Keine zusätzlichen Einschlusskriterien über die im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Einschlusskriterien hinaus.

Ausschlusskriterien:

  • Das folgende Ausschlusskriterium gilt zusätzlich zu den im Master Protocol (NCT NCT04297683) festgelegten Ausschlusskriterien.

    1. Vorgeschichte einer Allergie gegen Gold, Goldsalze oder kolloidale Goldpräparate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CNM-Au8

Medikament: CNM-Au8

Verabreichung: Oral

Dosierung: 30 mg oder 60 mg täglich
Arzneimittel: CNM-Au8

Medikament: CNM-Au8

Verabreichung: Oral

Dosierung: 30 mg oder 60 mg täglich
Placebo-Komparator: Passendes Placebo

Verabreichung: Oral

Dosierung: 2 Flaschen täglich
Arzneimittel: Passendes Placebo

Medikament: Passendes Placebo

Verabreichung: Oral

Dosierung: 2 Flaschen täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsverlauf gemäß ALSFRS-R-Gesamtscore
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Änderung der Schwere der Erkrankung, gemessen anhand des Gesamtscores der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) unter Verwendung eines Bayes'schen Modells mit wiederholten Messungen, das Verluste bei der Nachbeobachtung aufgrund von Mortalität berücksichtigt. Jeder Funktionstyp wird von 4 (normal) bis 0 (keine Fähigkeit) bewertet, mit einem maximalen Gesamtscore von 48 und einem minimalen Gesamtscore von 0. Patienten mit höheren Scores haben eine bessere körperliche Funktionsfähigkeit.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Sterblichkeitsereignisrate
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Unter Mortalität versteht man den Tod oder die Todesäquivalenz. Es wird festgestellt, dass ein Teilnehmer die Kriterien der Sterbeäquivalentität erfüllt, wenn die permanente assistierte Beatmung (PAV) mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als sieben aufeinanderfolgenden Tagen verwendet wird. Die Sterblichkeitsrate wurde anhand eines gemeinsam parametrischen Bayes'schen Modells geschätzt, das exponentiell verteilte Überlebenszeiten annahm.
Ausgangswert bis 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Atmungsfunktion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderung der Atemfunktion, beurteilt anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
Ausgangswert bis 24 Wochen
Muskelkraft
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Veränderung der Muskelkraft, isometrisch mithilfe der Handdynamometrie (HHD) gemessen.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die einen Tod oder einen Todesäquivalent erlitten haben
Zeitfenster: 24 Wochen
Die Anzahl der Teilnehmer, die vom Datum ihres Basisbesuchs bis zum Ende des Besuchsfensters in Woche 24 (im Allgemeinen 175 Tage nach Basislinie) verstorben sind oder das Kriterium für einen gleichwertigen Todesfall erfüllt haben. Das Sterbeäquivalentkriterium ist die Verwendung einer permanenten assistierten Beatmung (PAV) für mehr als 22 Stunden pro Tag an mehr als 7 aufeinanderfolgenden Tagen.
24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Mitarbeiter

Clene Nanomedicine

Ermittler

  • Hauptermittler: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juni 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019P003518C

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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